Excisão cirúrgica versus terapia fotodinâmica e 5-fluorouracil tópico no tratamento da doença de Bowen (BOWTIE)

Este é um estudo multicêntrico randomizado controlado de não inferioridade, conduzido em um hospital acadêmico e três hospitais não acadêmicos. Uma abordagem multicêntrica (centros acadêmicos e não acadêmicos) aumenta a generalização dos resultados do estudo. O estudo ocorre no departamento de dermatologia do Maastricht University Medical Center (MUMC+), Catharina hospital Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo e Zuyderland Medical Center Heerlen.

Um projeto de não inferioridade foi escolhido porque, embora se espere que os tratamentos não invasivos sejam um pouco menos eficazes em termos de permanecer livre de recorrência, há outros benefícios, como maior satisfação do paciente, preferências do paciente e melhor resultado cosmético. Deve-se notar que a DB é uma doença não invasiva e as recorrências podem ser tratadas com excisão cirúrgica sem comprometer a saúde do paciente.

Depois de dar permissão e assinar o formulário de consentimento informado, os pacientes elegíveis serão designados aleatoriamente para um dos três grupos de tratamento: 1) PDT, 2) creme 5FU a 5%, 3) excisão cirúrgica. Todas as intervenções fazem parte dos cuidados regulares. Para o tratamento da BD, o creme 5FU a 5% (Efudix®) foi aprovado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

O investigador coordenador que não está cego para o tratamento randomizado irá prescrever o creme 5FU ou dar ordens para planejar PDT ou excisão e fornecer informações adicionais aos pacientes. O dermatologista supervisor será cego quanto à alocação do tratamento e será solicitado a avaliar as medidas de resultado, como depuração e avaliação cosmética. As características de linha de base relevantes serão registradas (por exemplo, história prévia de câncer de pele, idade, sexo, história de uso de medicação imunossupressora, tratamentos anteriores para câncer de pele não melanoma), descrição dermatológica da lesão, tamanho e localização da lesão e espessura histológica do tumor. A presença de outras lesões, além da lesão-alvo, e seu tratamento serão registrados

O desfecho primário será a proporção de pacientes com depuração sustentada em 12 meses de acompanhamento após o término do tratamento. Os resultados secundários serão a proporção de pacientes com depuração em 3 meses, probabilidade de depuração sustentada em 3 e 5 anos, custo-efetividade, satisfação do paciente, adesão, efeitos colaterais e resultado cosmético.

Tumor residual em 3 meses de seguimento e tumor recorrente em 12 meses de seguimento são considerados como falha do tratamento e serão tratados com cirurgia.