Kirurgisk excision kontra fotodynamisk terapi och topisk 5-fluorouracil vid behandling av Bowens sjukdom (BOWTIE)

Detta är en multicenter randomiserad kontrollerad non-inferiority studie, utförd på ett akademiskt och tre icke-akademiska sjukhus. En multicenteransats (akademiska och icke-akademiska centra) ökar studieresultatens generaliserbarhet. Studien äger rum vid dermatologiska avdelningen vid Maastricht University Medical Center (MUMC+), Catharina-sjukhuset Eindhoven, VieCuri Medical Center Venlo och Zuyderland Medical Center Heerlen.

En non-inferiority design valdes eftersom även om de icke-invasiva behandlingarna förväntas vara något mindre effektiva när det gäller att förbli fria från återfall, finns det andra fördelar som högre patientnöjdhet, patientpreferenser och bättre kosmetiskt resultat. Det bör noteras att BD är en icke-invasiv sjukdom och recidiv kan behandlas med kirurgisk excision utan att äventyra patientens hälsa.

Efter att ha gett tillstånd och undertecknat formuläret för informerat samtycke, kommer kvalificerade patienter att slumpmässigt tilldelas en av tre behandlingsgrupper: 1) PDT, 2) 5 % 5FU-kräm, 3) kirurgisk excision. Alla insatser är en del av den vanliga vården. För behandling av BD 5% 5FU-kräm (Efudix®) har godkänts av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA).

Den samordnande utredaren som inte är blind för den randomiserade behandlingen kommer att ordinera 5FU-krämen eller ge order om att planera PDT eller excision och ge patienterna ytterligare information. Den övervakande hudläkaren kommer att bli blind för behandlingsallokering och kommer att bli ombedd att bedöma resultatmått som rensning och kosmetisk utvärdering. Relevanta baslinjeegenskaper kommer att registreras (t.ex. tidigare hudcancerhistoria, ålder, kön, användning av immunsuppressiv medicin i historia, tidigare behandlingar för icke-melanom hudcancer), dermatologisk beskrivning av lesionen, storlek och lokalisering av lesionen och den histologiska tumörtjockleken. Förekomsten av andra lesioner, förutom målskadan, och deras behandling kommer att registreras

Det primära resultatet kommer att vara andelen patienter med ihållande clearance vid 12 månaders uppföljning efter avslutad behandling. Sekundära utfall kommer att vara andelen patienter med clearance efter 3 månader, 3-års och 5-års sannolikhet för ihållande clearance, kostnadseffektivitet, patientnöjdhet, compliance, biverkningar och kosmetiskt utfall.

Kvarvarande tumör vid 3 månaders uppföljning och återkommande tumör vid 12 månaders uppföljning betraktas som behandlingsmisslyckande och kommer att behandlas med kirurgi.