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CYSTEA-BONE臨床試験 (CYSTEA-BONE)

2025年2月27日 更新者：Hospices Civils de Lyon

ヒト破骨細胞に対するシステアミン毒性を評価するためのヨーロッパの多施設前向き臨床研究。 CYSTEA-BONE 臨床試験。

腎症性シスチノーシス (NC) は、シスチン リソソーム輸送タンパク質であるシスチノシンの欠乏による一般的なリソソーム蓄積症として特徴付けられる、孤児遺伝性常染色体劣性疾患です。

NC患者は通常、システアミンを投与されます。 骨障害は、青年期または成人期初期に発生する NC の後期合併症として最近認識されました。 正確な根底にある病態生理学は不明ですが、少なくとも 6 つの仮説が議論されており、主にシステアミン毒性および/またはシスチノシン (CTNS) 変異の直接的な骨への影響です。 この新しい合併症は生活の質に劇的な影響を与える可能性があるため、研究はNCにおける骨疾患をよりよく理解することを目的とすべきです.

この研究の主な目的は、根底にある遺伝子型に応じて、NC患者の破骨細胞分化および吸収活性に対するシステアミンの作用を評価することです。 二次的な目的は、根底にある遺伝子型に応じて、NC 患者の臨床的な骨の状態を説明することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • イタリア
      • Roma、イタリア、00146
        • まだ募集していません
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • コンタクト：
          • Francesco EMMA, PU PH
  • ドイツ
      • Hannover、ドイツ、30625
        • まだ募集していません
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • フランス
      • Besançon、フランス、25030
        • まだ募集していません
        • CHU de Besançon
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux、フランス、33000
        • 募集
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron、フランス、69677
        • 募集
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille、フランス、59037
        • 募集
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon、フランス、69437
        • 募集
        • Hôpital Edouard Herriot
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • コンタクト：
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille、フランス、13385
        • まだ募集していません
        • AP-HM - Timone Enfants
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris、フランス、75019
        • 募集
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris、フランス、75743
        • 募集
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • コンタクト：
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse、フランス、31059
        • まだ募集していません
        • Hopital des Enfants
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54500
        • 募集
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06100
        • まだ募集していません
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-腎症性シスチノーシス（NC）の患者

説明

包含基準:

  • -腎症性シスチノーシスの診断が確認された男性および女性の被験者（臨床徴候、白血球（WBC）シスチンレベルおよび/または突然変異によって定義される）、現在経口システアミンを受けている。
  • 年齢 > 2 歳。
  • -被験者および/またはその両親/法定後見人は、研究に参加する前に反対しないことを提供する必要があります。

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、プロトコルに従うことができない、または従う意思がない被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
システアミンを投与されている腎症性シスチノーシス患者
システアミンを投与されている腎症性シスチノーシス患者。 グループの血液サンプルは、根底にある遺伝子型に応じて、NC患者の破骨細胞分化および吸収活性に対するシステアミンの作用を評価するために使用されます。
他の：採血
破骨細胞分析のために、25 mL の血液サンプルをクエン酸チューブに採取します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
陽性の酒石酸耐性酸性ホスファターゼ (TRAP) 細胞の数
時間枠：1日
陽性TRAP細胞の数は、循環単球からの破骨細胞分化の最後に評価されます
1日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Hospices Civils de Lyon

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月5日

一次修了 (推定)

2026年10月5日

研究の完了 (推定)

2026年10月5日

試験登録日

最初に提出

2019年2月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年4月17日

最初の投稿 (実際)

2019年4月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年2月27日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (その他の識別子：ID-RCB)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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