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Klinische CYSTEA-BONE-Studie (CYSTEA-BONE)

27. Februar 2025 aktualisiert von: Hospices Civils de Lyon

Eine europäische, multizentrische, prospektive klinische Studie zur Bewertung der Cysteamin-Toxizität auf menschliche Osteoklasten. Die klinische Studie CYSTEA-BONE.

Die nephropathische Cystinose (NC) ist eine autosomal-rezessiv vererbte seltene Krankheit, die als generalisierte lysosomale Speicherkrankheit aufgrund eines Mangels des lysosomalen Cystin-Transportproteins Cystinosin gekennzeichnet ist.

Patienten mit NC erhalten normalerweise Cysteamin. Knochenschädigung wurde kürzlich als Spätkomplikation von NC erkannt, die im Jugend- oder frühen Erwachsenenalter auftritt. Obwohl die genau zugrunde liegende Pathophysiologie unklar ist, werden mindestens sechs Hypothesen diskutiert, und zwar hauptsächlich Cysteamin-Toxizität und/oder direkte Knochenwirkung der Cystinosin (CTNS)-Mutation. Aufgrund der potenziell dramatischen Auswirkungen dieser neuartigen Komplikation auf die Lebensqualität sollte die Forschung darauf abzielen, die Knochenerkrankung bei NC besser zu verstehen.

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Wirkung von Cysteamin auf die osteoklastische Differenzierung und Resorptionsaktivität von NC-Patienten in Abhängigkeit vom zugrunde liegenden Genotyp. Das sekundäre Ziel ist die Beschreibung des klinischen Knochenstatus von NC-Patienten in Abhängigkeit von ihrem zugrunde liegenden Genotyp.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich, 25030
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Besançon
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Rekrutierung
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Frankreich, 69677
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Frankreich, 69437
        • Rekrutierung
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Kontakt:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Noch keine Rekrutierung
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Rekrutierung
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Frankreich, 75743
        • Rekrutierung
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Kontakt:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hopital Des Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich, 54500
        • Rekrutierung
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Italien
      • Roma, Italien, 00146
        • Noch keine Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Kontakt:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit nephropathischer Cystinose (NC)

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Probanden mit bestätigter Diagnose einer nephropathischen Cystinose (definiert durch klinische Anzeichen, Cystinspiegel der weißen Blutkörperchen (WBC) und/oder Mutation), die derzeit orales Cysteamin erhalten.
  • Alter > 2 Jahre.
  • Die Probanden und/oder ihre Eltern/Erziehungsberechtigten müssen vor der Teilnahme an der Studie keinen Widerspruch einlegen.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die nach Meinung des Ermittlers nicht in der Lage oder willens sind, das Protokoll einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit nephropathischer Cystinose, die Cysteamin erhalten
Patienten mit nephropathischer Cystinose, die Cysteamin erhalten. Die Blutproben der Gruppe werden verwendet, um die Wirkung von Cysteamin auf die osteoklastische Differenzierung und Resorptionsaktivität von NC-Patienten in Abhängigkeit vom zugrunde liegenden Genotyp zu bewerten.
Sonstiges: Blutprobe
25 ml Blutprobe werden auf Citratröhrchen für die osteoklastische Analyse gesammelt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl positiver Tartrat-resistenter saurer Phosphatase (TRAP)-Zellen
Zeitfenster: 1 Tag
Die Anzahl positiver TRAP-Zellen wird am Ende der Osteoklasten-Differenzierung von zirkulierenden Monozyten bestimmt
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. April 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

5. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Andere Kennung: ID-RCB)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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