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Étude clinique CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 février 2024 mis à jour par: Hospices Civils de Lyon

Une étude clinique prospective européenne multicentrique pour évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains. L'étude clinique CYSTEA-BONE.

La cystinose néphropathique (NC) est une maladie héréditaire autosomique récessive orpheline caractérisée comme une maladie de surcharge lysosomale généralisée due à une déficience de la protéine de transport lysosomal de la cystine, la cystinosine.

Les patients atteints de NC reçoivent généralement de la cystéamine. La déficience osseuse a été récemment reconnue comme une complication tardive de la NC, survenant à l'adolescence ou au début de l'âge adulte. Même si la physiopathologie sous-jacente exacte n'est pas claire, au moins six hypothèses sont discutées, et principalement la toxicité de la cystéamine et/ou l'effet osseux direct de la mutation de la cystinosine (CTNS). En raison de l'impact potentiel dramatique sur la qualité de vie de cette nouvelle complication, la recherche devrait viser à mieux comprendre la maladie osseuse dans la NC.

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'action de la cystéamine sur la différenciation ostéoclastique et l'activité de résorption des patients atteints de NC, en fonction du génotype sous-jacent. L'objectif secondaire est de décrire l'état osseux clinique des patients atteints de NC en fonction de leur génotype sous-jacent.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Pas encore de recrutement
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • France
      • Besançon, France, 25030
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Besançon
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, France, 33000
        • Recrutement
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, France, 69677
        • Recrutement
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • Hopital Jeanne de Flandre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, France, 69437
        • Recrutement
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Sous-enquêteur:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, France, 13385
        • Pas encore de recrutement
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, France, 75019
        • Recrutement
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, France, 75743
        • Recrutement
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Sous-enquêteur:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, France, 31059
        • Pas encore de recrutement
        • Hopital des Enfants
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, France, 54500
        • Recrutement
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Italie
      • Roma, Italie, 00146
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Sous-enquêteur:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Pas encore de recrutement
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de cystinose néphropathique (NC)

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets masculins et féminins avec un diagnostic confirmé de cystinose néphropathique (définie par des signes cliniques, le taux de cystine dans les globules blancs (WBC) et/ou une mutation), recevant actuellement de la cystéamine par voie orale.
  • Âge > 2 ans.
  • Les sujets et/ou leurs parents/tuteurs légaux doivent fournir une non-opposition avant de participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Sujets qui, de l'avis de l'investigateur, ne sont pas capables ou désireux de se conformer au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
patients atteints de cystinose néphropathique recevant de la cystéamine
patients atteints de cystinose néphropathique recevant de la cystéamine. Les échantillons de sang du groupe seront utilisés pour évaluer l'action de la cystéamine sur la différenciation ostéoclastique et l'activité de résorption des patients atteints de NC, en fonction du génotype sous-jacent.
Autre: Prise de sang
Un échantillon de sang de 25 ml sera prélevé sur des tubes de citrate pour analyse ostéoclastique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de cellules positives à la phosphatase acide résistante au tartrate (TRAP)
Délai: Un jour
Le nombre de cellules TRAP positives sera évalué à la fin de la différenciation des ostéoclastes à partir des monocytes circulants
Un jour

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hospices Civils de Lyon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 avril 2019

Achèvement primaire (Estimé)

5 octobre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 octobre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2019

Première publication (Réel)

18 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

28 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Autre identifiant: ID-RCB)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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