Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CYSTEA-BONE klinisk undersøgelse (CYSTEA-BONE)

27. februar 2024 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

En europæisk, multicenter, prospektiv klinisk undersøgelse til evaluering af cysteamintoksicitet på humane osteoklaster. Den kliniske undersøgelse af CYSTEA-BONE.

Nefropatisk cystinose (NC) er en forældreløs arvelig autosomal recessiv sygdom karakteriseret som en generaliseret lysosomal oplagringssygdom på grund af en mangel på det cystine lysosomale transportprotein, cystinosin.

Patienter med NC modtager normalt cysteamin. Knoglesvækkelse blev for nylig anerkendt som en sen komplikation af NC, der opstod i teenageårene eller tidlig voksenalder. Selvom den nøjagtige underliggende patofysiologi er uklar, diskuteres mindst seks hypoteser, og hovedsageligt cysteamintoksicitet og/eller direkte knogleeffekt af Cystinosin (CTNS) mutationen. På grund af den potentielle dramatiske indvirkning på livskvaliteten af ​​denne nye komplikation, bør forskning sigte mod bedre at forstå knoglesygdomme i NC.

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere virkningen af ​​cysteamin på osteoklastisk differentiering og resorptionsaktivitet hos NC-patienter, afhængigt af den underliggende genotype. Det sekundære mål er at beskrive den kliniske knoglestatus for NC-patienter afhængigt af deres underliggende genotype.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Besançon, Frankrig, 25030
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Besancon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Rekruttering
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Rekruttering
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Rekruttering
        • Hopital Jeanne de Flandre
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Rekruttering
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Underforsker:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Ikke rekrutterer endnu
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Rekruttering
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Rekruttering
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Underforsker:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hopital des Enfants
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig, 54500
        • Rekruttering
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Italien
      • Roma, Italien, 00146
        • Ikke rekrutterer endnu
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Underforsker:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dieter HAFFNER, PU PH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med nefropatisk cystinose (NC)

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med bekræftet diagnose af nefropatisk cystinose (defineret ved kliniske tegn, hvide blodlegemer (WBC) cystinniveau og/eller mutation), som i øjeblikket modtager oral cysteamin.
  • Alder > 2 år.
  • Forsøgspersoner og/eller deres forældre/værge skal give ikke-modsigelse forud for deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersoner, som efter efterforskerens opfattelse ikke er i stand til eller villige til at overholde protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
patienter med nefropatisk cystinose, der får cysteamin
patienter med nefropatisk cystinose, der får cysteamin. Blodprøverne fra gruppen vil blive brugt til at evaluere virkningen af ​​cysteamin på osteoklastisk differentiering og resorptionsaktivitet hos NC-patienter, afhængigt af den underliggende genotype.
Andet: Blodprøvetagning
25 ml blodprøve vil blive opsamlet på citratrør til osteoklastisk analyse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal positive tartrat-resistente sur fosfatase (TRAP) celler
Tidsramme: 1 dag
Antallet af positive TRAP-celler vil blive vurderet ved slutningen af ​​osteoklastdifferentiering fra cirkulerende monocytter
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. april 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. oktober 2024

Studieafslutning (Anslået)

5. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. april 2019

Først opslået (Faktiske)

18. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

28. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Anden identifikator: ID-RCB)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Blodprøvetagning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner