Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 февраля 2025 г. обновлено: Hospices Civils de Lyon

Европейское многоцентровое проспективное клиническое исследование по оценке токсического действия цистеамина на остеокласты человека. Клиническое исследование CYSTEA-BONE.

Нефропатический цистиноз (НЦ) — орфанное наследуемое аутосомно-рецессивное заболевание, характеризующееся генерализованной лизосомной болезнью накопления из-за дефицита цистинового лизосомального транспортного белка, цистинозина.

Пациенты с НГ обычно получают цистеамин. Поражение костей недавно было признано поздним осложнением НГ, возникающим в подростковом или раннем взрослом возрасте. Несмотря на то, что точная лежащая в основе патофизиология неясна, обсуждается по крайней мере шесть гипотез, в основном токсичность цистеамина и/или прямое воздействие на кости мутации цистинозина (CTNS). Из-за потенциального резкого влияния этого нового осложнения на качество жизни исследования должны быть направлены на лучшее понимание заболевания костей при НГ.

Основная цель этого исследования — оценить действие цистеамина на дифференцировку остеокластов и резорбционную активность у пациентов с НГ в зависимости от основного генотипа. Вторичная цель состоит в том, чтобы описать клинический статус костей у пациентов с NC в зависимости от их основного генотипа.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Justine BACCHETTA, MD PhD
  • Номер телефона: +33 04 27 85 61 30
  • Электронная почта: justine.bacchetta@chu-lyon.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Германия
      • Hannover, Германия, 30625
        • Еще не набирают
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Италия
      • Roma, Италия, 00146
        • Еще не набирают
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Контакт:
          • Marcella GRECO, MD PHD
          • Номер телефона: +39 06 68592393
          • Электронная почта: marcella.greco@opbg.net
        • Контакт:
          • Francesco EMMA, PU PH
          • Номер телефона: +39 06 68592393
          • Электронная почта: francesco.emma@opbg.net
        • Контакт:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Контакт:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06100
        • Еще не набирают
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH
  • Франция
      • Besançon, Франция, 25030
        • Еще не набирают
        • CHU de Besançon
        • Контакт:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
          • Номер телефона: +33 03 81 21 88 15
          • Электронная почта: fnobili@chu-besancon.fr
        • Контакт:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Франция, 33000
        • Рекрутинг
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Франция, 69677
        • Рекрутинг
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, Франция, 59037
        • Рекрутинг
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Контакт:
          • Robert NOVO, MD PHD
          • Номер телефона: +33 03 20 44 46 95
          • Электронная почта: robert.novo@chru-lille.fr
        • Контакт:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Франция, 69437
        • Рекрутинг
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Контакт:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Франция, 13385
        • Еще не набирают
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Франция, 75019
        • Рекрутинг
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Контакт:
          • Georges DESCHENES, PU PH
          • Номер телефона: +33 01 40 03 24 67
          • Электронная почта: georges.deschenes@aphp.fr
        • Контакт:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Франция, 75743
        • Рекрутинг
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Контакт:
          • Aude SERVAIS, PU PH
          • Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
          • Электронная почта: aude.servais@aphp.fr
        • Контакт:
          • Olivia BOYER, MD PHD
          • Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
          • Электронная почта: olivia.boyer@aphp.fr
        • Контакт:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Контакт:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Еще не набирают
        • Hopital des Enfants
        • Контакт:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
          • Номер телефона: +33 05 34 55 84 58
          • Электронная почта: rdecramer.s@chu-toulouse.fr
        • Контакт:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
        • Рекрутинг
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Контакт:
          • Mario PONGAS, MD PHD
          • Номер телефона: +33 03 83 15 47 41
          • Электронная почта: a.pongas@outlook.com
        • Контакт:
          • Mario PONGAS, MD PHD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с нефропатическим цистинозом (НЦ)

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом нефропатического цистиноза (определяемого по клиническим признакам, уровню цистина в лейкоцитах (WBC) и/или мутации), в настоящее время получающие пероральный цистеамин.
  • Возраст > 2 лет.
  • Субъекты и/или их родители/законные опекуны должны предоставить не возражающие против участия в исследовании.

Критерий исключения:

  • Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не желают соблюдать протокол.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
пациенты с нефропатическим цистинозом, получающие цистеамин
пациентов с нефропатическим цистинозом, получающих цистеамин. Образцы крови этой группы будут использованы для оценки действия цистеамина на дифференцировку остеокластов и резорбционную активность у пациентов с НГ в зависимости от основного генотипа.
Другой: Забор крови
Образец крови объемом 25 мл будет взят в пробирки с цитратом для анализа остеокластов.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество положительных клеток, устойчивых к тартрату кислой фосфатазы (TRAP)
Временное ограничение: 1 день
Количество положительных клеток TRAP будет оцениваться в конце дифференцировки остеокластов из циркулирующих моноцитов.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospices Civils de Lyon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 октября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

5 октября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Другой идентификатор: ID-RCB)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться