- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03919981
Клиническое исследование CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)
Европейское многоцентровое проспективное клиническое исследование по оценке токсического действия цистеамина на остеокласты человека. Клиническое исследование CYSTEA-BONE.
Нефропатический цистиноз (НЦ) — орфанное наследуемое аутосомно-рецессивное заболевание, характеризующееся генерализованной лизосомной болезнью накопления из-за дефицита цистинового лизосомального транспортного белка, цистинозина.
Пациенты с НГ обычно получают цистеамин. Поражение костей недавно было признано поздним осложнением НГ, возникающим в подростковом или раннем взрослом возрасте. Несмотря на то, что точная лежащая в основе патофизиология неясна, обсуждается по крайней мере шесть гипотез, в основном токсичность цистеамина и/или прямое воздействие на кости мутации цистинозина (CTNS). Из-за потенциального резкого влияния этого нового осложнения на качество жизни исследования должны быть направлены на лучшее понимание заболевания костей при НГ.
Основная цель этого исследования — оценить действие цистеамина на дифференцировку остеокластов и резорбционную активность у пациентов с НГ в зависимости от основного генотипа. Вторичная цель состоит в том, чтобы описать клинический статус костей у пациентов с NC в зависимости от их основного генотипа.
Обзор исследования
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Justine BACCHETTA, MD PhD
- Номер телефона: +33 04 27 85 61 30
- Электронная почта: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Segolene GAILLARD
- Номер телефона: +33 04 27 85 77 28
- Электронная почта: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
Места учебы
-
-
-
Hannover, Германия, 30625
- Еще не набирают
- Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
-
Контакт:
- Dieter HAFFNER, PU PH
- Номер телефона: +49 511 532 3220
- Электронная почта: haffner.dieter@mh-hannover.de
-
Главный следователь:
- Dieter HAFFNER, PU PH
-
-
-
-
-
Roma, Италия, 00146
- Еще не набирают
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
Контакт:
- Marcella GRECO, MD PHD
- Номер телефона: +39 06 68592393
- Электронная почта: marcella.greco@opbg.net
-
Контакт:
- Francesco EMMA, PU PH
- Номер телефона: +39 06 68592393
- Электронная почта: francesco.emma@opbg.net
-
Главный следователь:
- Marcella GRECO, MD PHD
-
Младший исследователь:
- Francesco EMMA, PU PH
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Еще не набирают
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Контакт:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
- Номер телефона: +90 312 3051863
- Электронная почта: rezantopaloglu@hacettepe.edu.tr
-
Главный следователь:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
-
-
-
-
-
Besançon, Франция, 25030
- Еще не набирают
- CHU de Besancon
-
Контакт:
- Francois NOBILI, MD,PhD
- Номер телефона: +33 03 81 21 88 15
- Электронная почта: fnobili@chu-besancon.fr
-
Главный следователь:
- Francois NOBILI, MD,PhD
-
Bordeaux, Франция, 33000
- Рекрутинг
- CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
-
Контакт:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
- Номер телефона: +33 05 56 79 56 79
- Электронная почта: jérome.harambat@chu-bordeaux.fr
-
Главный следователь:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
-
Bron, Франция, 69677
- Рекрутинг
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Контакт:
- Segolene GAILLARD
- Номер телефона: +33 04 27 85 77 28
- Электронная почта: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
-
Контакт:
- Justine BACCHETTA, PU PH
- Номер телефона: +33 04 27 85 61 30
- Электронная почта: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
-
Главный следователь:
- Justine BACCHETTA, PU PH
-
Lille, Франция, 59037
- Рекрутинг
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Контакт:
- Robert NOVO, MD PHD
- Номер телефона: +33 03 20 44 46 95
- Электронная почта: robert.novo@chru-lille.fr
-
Главный следователь:
- Robert NOVO, MD PHD
-
Lyon, Франция, 69437
- Рекрутинг
- Hôpital Edouard Herriot
-
Контакт:
- Sandrine LEMOINE, PhD
- Номер телефона: +33 04 72 11 02 44
- Электронная почта: sandrine.lemoine01@chu-lyon.fr
-
Контакт:
- Laurence DUBOURG, PhD
- Номер телефона: +33 04 72 11 02 44
- Электронная почта: laurence.dubourg@chu-lyon.fr
-
Главный следователь:
- Sandrine LEMOINE, PhD
-
Младший исследователь:
- Laurence DUBOURG, PhD
-
Marseille, Франция, 13385
- Еще не набирают
- AP-HM - Timone Enfants
-
Контакт:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
- Номер телефона: +33 04 91 38 80 50
- Электронная почта: caroline.rousset-rouviere@ap-hm.fr
-
Главный следователь:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
-
Paris, Франция, 75019
- Рекрутинг
- CHU Paris - Hôpital Robert Debré
-
Контакт:
- Georges DESCHENES, PU PH
- Номер телефона: +33 01 40 03 24 67
- Электронная почта: georges.deschenes@aphp.fr
-
Главный следователь:
- Georges DESCHENES, PU PH
-
Paris, Франция, 75743
- Рекрутинг
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Контакт:
- Aude SERVAIS, PU PH
- Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
- Электронная почта: aude.servais@aphp.fr
-
Контакт:
- Olivia BOYER, MD PHD
- Номер телефона: +33 01 44 49 54 16
- Электронная почта: olivia.boyer@aphp.fr
-
Главный следователь:
- Aude SERVAIS, PU PH
-
Младший исследователь:
- Olivia BOYER, MD PHD
-
Toulouse, Франция, 31059
- Еще не набирают
- Hopital des Enfants
-
Контакт:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
- Номер телефона: +33 05 34 55 84 58
- Электронная почта: rdecramer.s@chu-toulouse.fr
-
Главный следователь:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Франция, 54500
- Рекрутинг
- CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
-
Контакт:
- Mario PONGAS, MD PHD
- Номер телефона: +33 03 83 15 47 41
- Электронная почта: a.pongas@outlook.com
-
Главный следователь:
- Mario PONGAS, MD PHD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Субъекты мужского и женского пола с подтвержденным диагнозом нефропатического цистиноза (определяемого по клиническим признакам, уровню цистина в лейкоцитах (WBC) и/или мутации), в настоящее время получающие пероральный цистеамин.
- Возраст > 2 лет.
- Субъекты и/или их родители/законные опекуны должны предоставить не возражающие против участия в исследовании.
Критерий исключения:
- Субъекты, которые, по мнению Исследователя, не могут или не желают соблюдать протокол.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
---|---|
пациенты с нефропатическим цистинозом, получающие цистеамин
пациентов с нефропатическим цистинозом, получающих цистеамин.
Образцы крови этой группы будут использованы для оценки действия цистеамина на дифференцировку остеокластов и резорбционную активность у пациентов с НГ в зависимости от основного генотипа.
|
Образец крови объемом 25 мл будет взят в пробирки с цитратом для анализа остеокластов.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Количество положительных клеток, устойчивых к тартрату кислой фосфатазы (TRAP)
Временное ограничение: 1 день
|
Количество положительных клеток TRAP будет оцениваться в конце дифференцировки остеокластов из циркулирующих моноцитов.
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Почечный канальцевый транспорт, врожденные ошибки
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Синдром Фанкони
- Цистиноз
Другие идентификационные номера исследования
- 69HCL18_0685
- 2019-A00166-51 (Другой идентификатор: ID-RCB)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Забор крови
-
McGill UniversityMcGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health... и другие соавторыРекрутингЖенщины с подозрением или подтвержденным гинекологическим заболеваниемКанада
-
Haydarpasa Numune Training and Research HospitalЗавершенныйНарушение свертываемости кровиТурция
-
University of Maryland, BaltimoreРекрутингШизофрения | Табачная зависимостьСоединенные Штаты
-
Applied Science & Performance InstituteЗавершенныйДефицит железа (без анемии)Соединенные Штаты
-
Ischemia Care LLCЗавершенныйИшемический приступ | Мерцательная аритмия | Тромботический инсульт | Транзиторные ишемические атаки | Кардиоэмболический инсульт | Инсульт основной артерии | Транзиторные цереброваскулярные событияСоединенные Штаты
-
Tan Tock Seng HospitalMayo ClinicНеизвестныйСепсис | Фунгемия | Бактериемия | Инфекция кровотокаСингапур
-
Christopher BellЗавершенныйУпражнение на выносливостьСоединенные Штаты
-
University of Maryland, BaltimoreЗавершенныйНеанемический дефицит железаСоединенные Штаты
-
Tokat Gaziosmanpasa UniversityЗавершенныйМолочные зубы | Пульпотомия | Пульпарное кровотечение; ОкрашиваниеТурция