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CYSTEA-BONE 临床研究 (CYSTEA-BONE)

2024年2月27日 更新者：Hospices Civils de Lyon

一项评估半胱胺对人类破骨细胞毒性的欧洲多中心前瞻性临床研究。 CYSTEA-BONE 临床研究。

肾病性胱氨酸病 (NC) 是一种孤儿遗传性常染色体隐性遗传病，其特征是由于胱氨酸溶酶体转运蛋白胱氨酸酶缺乏所致的全身性溶酶体贮积病。

NC 患者通常接受半胱胺治疗。 骨损伤最近被认为是 NC 的晚期并发症，发生在青春期或成年早期。 尽管确切的潜在病理生理学尚不清楚，但至少讨论了六种假设，主要是半胱胺毒性和/或胱氨酸 (CTNS) 突变的直接骨效应。 由于这种新并发症对生活质量的潜在巨大影响，研究应旨在更好地了解 NC 中的骨病。

本研究的主要目的是评估半胱胺对 NC 患者破骨细胞分化和再吸收活性的作用，具体取决于潜在的基因型。 次要目标是根据 NC 患者的潜在基因型描述其临床骨骼状态。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

50

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 德国
      • Hannover、德国、30625
        • 尚未招聘
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • 意大利
      • Roma、意大利、00146
        • 尚未招聘
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • 副研究员：
          • Francesco EMMA, PU PH
  • 法国
      • Besançon、法国、25030
        • 尚未招聘
        • CHU de Besançon
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux、法国、33000
        • 招聘中
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron、法国、69677
        • 招聘中
        • Hôpital Femme Mère Enfant
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille、法国、59037
        • 招聘中
        • Hopital Jeanne de Flandre
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon、法国、69437
        • 招聘中
        • Hôpital Edouard Herriot
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • 副研究员：
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille、法国、13385
        • 尚未招聘
        • AP-HM - Timone Enfants
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris、法国、75019
        • 招聘中
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris、法国、75743
        • 招聘中
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • 副研究员：
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse、法国、31059
        • 尚未招聘
        • Hopital des Enfants
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy、法国、54500
        • 招聘中
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06100
        • 尚未招聘
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

肾病性胱氨酸增多症 (NC) 患者

描述

纳入标准：

  • 确诊为肾病性胱氨酸病（由临床体征、白细胞 (WBC) 胱氨酸水平和/或突变定义）的男性和女性受试者，目前正在接受口服半胱胺治疗。
  • 年龄 > 2 岁。
  • 受试者和/或其父母/法定监护人必须在参与研究之前提供非反对意见。

排除标准：

  • 研究者认为不能或不愿意遵守方案的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
接受半胱胺治疗的肾病性胱氨酸增多症患者
接受半胱胺治疗的肾病性胱氨酸增多症患者。 该组的血液样本将用于评估半胱胺对 NC 患者破骨细胞分化和吸收活性的作用，具体取决于潜在的基因型。
其他：采血
将在柠檬酸盐管中收集 25 mL 血样用于破骨细胞分析。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
抗酒石酸酸性磷酸酶 (TRAP) 细胞阳性数
大体时间：1天
将在循环单核细胞的破骨细胞分化结束时评估阳性 TRAP 细胞的数量
1天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hospices Civils de Lyon

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年4月5日

初级完成 (估计的)

2024年10月5日

研究完成 (估计的)

2024年10月5日

研究注册日期

首次提交

2019年2月21日

首先提交符合 QC 标准的

2019年4月17日

首次发布 (实际的)

2019年4月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月27日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (其他标识符：ID-RCB)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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