Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Klinische studie CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 februari 2024 bijgewerkt door: Hospices Civils de Lyon

Een Europees, multicenter, prospectief klinisch onderzoek om de toxiciteit van cysteamine bij menselijke osteoclasten te evalueren. De CYSTEA-BONE klinische studie.

Nefropathische cystinose (NC) is een autosomaal recessieve weesziekte die wordt gekarakteriseerd als een gegeneraliseerde lysosomale stapelingsziekte als gevolg van een tekort aan het cystine lysosomale transporteiwit, cystinosine.

Patiënten met NC krijgen meestal cysteamine. Botbeschadiging werd onlangs erkend als een late complicatie van NC, die optreedt tijdens de adolescentie of vroege volwassenheid. Hoewel de exacte onderliggende pathofysiologie onduidelijk is, worden minstens zes hypothesen besproken, en voornamelijk cysteaminetoxiciteit en/of direct boteffect van de cystinosine (CTNS) mutatie. Vanwege de potentiële dramatische impact op de kwaliteit van leven van deze nieuwe complicatie, moet onderzoek gericht zijn op een beter begrip van botziekte bij NC.

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de werking van cysteamine op osteoclastische differentiatie en resorptieactiviteit van NC-patiënten, afhankelijk van het onderliggende genotype. Het secundaire doel is om de klinische botstatus van NC-patiënten te beschrijven, afhankelijk van hun onderliggende genotype.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Nog niet aan het werven
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk, 25030
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Besançon
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Werving
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Frankrijk, 69677
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Werving
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Frankrijk, 69437
        • Werving
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Nog niet aan het werven
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Frankrijk, 75019
        • Werving
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Werving
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Onderonderzoeker:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Nog niet aan het werven
        • Hopital des Enfants
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrijk, 54500
        • Werving
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Italië
      • Roma, Italië, 00146
        • Nog niet aan het werven
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Onderonderzoeker:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Nog niet aan het werven
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met nefropathische cystinose (NC)

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen met een bevestigde diagnose van nefropathische cystinose (gedefinieerd door klinische symptomen, cystinegehalte en/of mutatie in witte bloedcellen), die momenteel oraal cysteamine krijgen.
  • Leeftijd > 2 jaar.
  • Proefpersonen en/of hun ouders/wettelijke voogd moeten vóór deelname aan het onderzoek geen bezwaar indienen.

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersonen die naar het oordeel van de Onderzoeker het protocol niet kunnen of willen naleven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
patiënten met nefropathische cystinose die cysteamine krijgen
patiënten met nefropathische cystinose die cysteamine krijgen. De bloedmonsters van de groep zullen worden gebruikt om de werking van cysteamine op osteoclastische differentiatie en resorptieactiviteit van NC-patiënten te evalueren, afhankelijk van het onderliggende genotype.
Ander: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster van 25 ml verzameld op citraatbuisjes voor osteoclastische analyse.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal positieve Tartraat-resistente zure fosfatase (TRAP) cellen
Tijdsspanne: 1 dag
Het aantal positieve TRAP-cellen zal worden bepaald aan het einde van de osteoclastdifferentiatie van circulerende monocyten
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 april 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

5 oktober 2024

Studie voltooiing (Geschat)

5 oktober 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 februari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

28 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Andere identificatie: ID-RCB)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bloedafname

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren