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Studio clinico CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 febbraio 2024 aggiornato da: Hospices Civils de Lyon

Uno studio clinico prospettico europeo, multicentrico per valutare la tossicità della cisteamina sugli osteoclasti umani. Lo studio clinico CYSTEA-BONE.

La cistinosi nefropatica (NC) è una malattia autosomica recessiva ereditaria orfana caratterizzata come una malattia da accumulo lisosomiale generalizzata dovuta a un deficit della proteina di trasporto lisosomiale della cistina, la cistinosi.

I pazienti con NC di solito ricevono cisteamina. La compromissione ossea è stata recentemente riconosciuta come una complicanza tardiva della NC, che si verifica nell'adolescenza o nella prima età adulta. Anche se l'esatta fisiopatologia sottostante non è chiara, vengono discusse almeno sei ipotesi, e principalmente la tossicità della cisteamina e/o l'effetto osseo diretto della mutazione della cistinosina (CTNS). A causa del potenziale impatto drammatico sulla qualità della vita di questa nuova complicanza, la ricerca dovrebbe mirare a comprendere meglio la malattia ossea nella NC.

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'azione della cisteamina sulla differenziazione osteoclastica e sull'attività di riassorbimento dei pazienti NC, a seconda del genotipo sottostante. L'obiettivo secondario è descrivere lo stato osseo clinico dei pazienti NC in base al loro genotipo sottostante.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Besancon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamento
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamento
        • Hopital Jeanne de Flandre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Francia, 69437
        • Reclutamento
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Francia, 13385
        • Non ancora reclutamento
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamento
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Francia, 75743
        • Reclutamento
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Sub-investigatore:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Non ancora reclutamento
        • Hopital des Enfants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamento
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • Non ancora reclutamento
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Italia
      • Roma, Italia, 00146
        • Non ancora reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Sub-investigatore:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Non ancora reclutamento
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con cistinosi nefropatica (NC)

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di sesso maschile e femminile con diagnosi confermata di cistinosi nefropatica (definita da segni clinici, livello di cistina nei globuli bianchi (WBC) e/o mutazione), attualmente in trattamento con cisteamina per via orale.
  • Età > 2 anni.
  • I soggetti e/oi loro genitori/tutori legali devono fornire non opposizione prima della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che, a giudizio dello Sperimentatore, non sono in grado o disposti a rispettare il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
pazienti con cistinosi nefropatica trattati con cisteamina
pazienti con cistinosi nefropatica trattati con cisteamina. I campioni di sangue del gruppo saranno utilizzati per valutare l'azione della cisteamina sulla differenziazione osteoclastica e sull'attività di riassorbimento dei pazienti NC, a seconda del genotipo sottostante.
Altro: Prelievo di sangue
Il campione di sangue da 25 mL sarà raccolto su provette di citrato per l'analisi osteoclastica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di cellule positive per fosfatasi acida resistente ai tartrati (TRAP).
Lasso di tempo: 1 giorno
Il numero di cellule TRAP positive sarà valutato al termine della differenziazione degli osteoclasti dai monociti circolanti
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 aprile 2019

Completamento primario (Stimato)

5 ottobre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

5 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

18 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Altro identificatore: ID-RCB)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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