Estudo Clínico CISTÉIA-OSSOS (CYSTEA-BONE)
27 de fevereiro de 2025 atualizado por: Hospices Civils de Lyon
Um estudo clínico europeu, multicêntrico e prospectivo para avaliar a toxicidade da cisteamina em osteoclastos humanos. O Estudo Clínico CYSTEA-BONE.
A cistinose nefropática (NC) é uma doença autossômica recessiva hereditária órfã caracterizada como uma doença generalizada de armazenamento lisossômico devido a uma deficiência da proteína de transporte lisossômico de cistina, a cistinosina.
Pacientes com NC geralmente recebem cisteamina. O comprometimento ósseo foi recentemente reconhecido como uma complicação tardia da NC, ocorrendo na adolescência ou início da idade adulta. Embora a fisiopatologia subjacente exata não seja clara, pelo menos seis hipóteses são discutidas e, principalmente, a toxicidade da cisteamina e/ou o efeito ósseo direto da mutação Cistinosina (CTNS). Devido ao potencial impacto dramático na qualidade de vida dessa nova complicação, a pesquisa deve ter como objetivo entender melhor a doença óssea na NC.
O objetivo primário deste estudo é avaliar a ação da cisteamina na diferenciação osteoclástica e na atividade de reabsorção de pacientes com NC, dependendo do genótipo subjacente. O objetivo secundário é descrever o estado ósseo clínico de pacientes com NC, dependendo de seu genótipo subjacente.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Justine BACCHETTA, MD PhD
- Número de telefone: +33 04 27 85 61 30
- E-mail: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
Estude backup de contato
- Nome: Segolene GAILLARD
- Número de telefone: +33 04 27 85 77 28
- E-mail: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha, 30625
- Ainda não está recrutando
- Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
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Contato:
- Dieter HAFFNER, PU PH
- Número de telefone: +49 511 532 3220
- E-mail: haffner.dieter@mh-hannover.de
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Contato:
- Dieter HAFFNER, PU PH
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Besançon, França, 25030
- Ainda não está recrutando
- CHU de Besançon
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Contato:
- Francois NOBILI, MD,PhD
- Número de telefone: +33 03 81 21 88 15
- E-mail: fnobili@chu-besancon.fr
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Contato:
- Francois NOBILI, MD,PhD
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Bordeaux, França, 33000
- Recrutamento
- CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
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Contato:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
- Número de telefone: +33 05 56 79 56 79
- E-mail: jérome.harambat@chu-bordeaux.fr
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Contato:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
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Bron, França, 69677
- Recrutamento
- Hopital Femme Mere Enfant
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Contato:
- Segolene GAILLARD
- Número de telefone: +33 04 27 85 77 28
- E-mail: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
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Contato:
- Justine BACCHETTA, PU PH
- Número de telefone: +33 04 27 85 61 30
- E-mail: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
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Contato:
- Justine BACCHETTA, PU PH
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Lille, França, 59037
- Recrutamento
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Contato:
- Robert NOVO, MD PHD
- Número de telefone: +33 03 20 44 46 95
- E-mail: robert.novo@chru-lille.fr
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Contato:
- Robert NOVO, MD PHD
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Lyon, França, 69437
- Recrutamento
- Hôpital Édouard Herriot
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Contato:
- Sandrine LEMOINE, PhD
- Número de telefone: +33 04 72 11 02 44
- E-mail: sandrine.lemoine01@chu-lyon.fr
-
Contato:
- Laurence DUBOURG, PhD
- Número de telefone: +33 04 72 11 02 44
- E-mail: laurence.dubourg@chu-lyon.fr
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Contato:
- Sandrine LEMOINE, PhD
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Contato:
- Laurence DUBOURG, PhD
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Marseille, França, 13385
- Ainda não está recrutando
- AP-HM - Timone Enfants
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Contato:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
- Número de telefone: +33 04 91 38 80 50
- E-mail: caroline.rousset-rouviere@ap-hm.fr
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Contato:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
-
Paris, França, 75019
- Recrutamento
- CHU Paris - Hôpital Robert Debré
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Contato:
- Georges DESCHENES, PU PH
- Número de telefone: +33 01 40 03 24 67
- E-mail: georges.deschenes@aphp.fr
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Contato:
- Georges DESCHENES, PU PH
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Paris, França, 75743
- Recrutamento
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Contato:
- Aude SERVAIS, PU PH
- Número de telefone: +33 01 44 49 54 16
- E-mail: aude.servais@aphp.fr
-
Contato:
- Olivia BOYER, MD PHD
- Número de telefone: +33 01 44 49 54 16
- E-mail: olivia.boyer@aphp.fr
-
Contato:
- Aude SERVAIS, PU PH
-
Contato:
- Olivia BOYER, MD PHD
-
Toulouse, França, 31059
- Ainda não está recrutando
- Hopital des Enfants
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Contato:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
- Número de telefone: +33 05 34 55 84 58
- E-mail: rdecramer.s@chu-toulouse.fr
-
Contato:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
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Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54500
- Recrutamento
- CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
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Contato:
- Mario PONGAS, MD PHD
- Número de telefone: +33 03 83 15 47 41
- E-mail: a.pongas@outlook.com
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Contato:
- Mario PONGAS, MD PHD
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Roma, Itália, 00146
- Ainda não está recrutando
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Contato:
- Marcella GRECO, MD PHD
- Número de telefone: +39 06 68592393
- E-mail: marcella.greco@opbg.net
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Contato:
- Francesco EMMA, PU PH
- Número de telefone: +39 06 68592393
- E-mail: francesco.emma@opbg.net
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Contato:
- Marcella GRECO, MD PHD
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Contato:
- Francesco EMMA, PU PH
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Ankara, Peru, 06100
- Ainda não está recrutando
- Hacettepe University Faculty of Medicine
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Contato:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
- Número de telefone: +90 312 3051863
- E-mail: rezantopaloglu@hacettepe.edu.tr
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Contato:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com cistinose nefropática (NC)
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e feminino com diagnóstico confirmado de cistinose nefropática (definido por sinais clínicos, nível de cistina de glóbulos brancos (WBC) e/ou mutação), atualmente recebendo cisteamina oral.
- Idade > 2 anos.
- Os sujeitos e/ou seus pais/responsáveis legais devem fornecer não oposição antes da participação no estudo.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que, na opinião do Investigador, não são capazes ou não desejam cumprir o protocolo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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pacientes com cistinose nefropática recebendo cisteamina
pacientes com cistinose nefropática recebendo cisteamina.
As amostras de sangue do grupo serão utilizadas para avaliar a ação da cisteamina na diferenciação osteoclástica e na atividade de reabsorção de pacientes com NC, dependendo do genótipo subjacente.
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Uma amostra de sangue de 25 mL será coletada em tubos de citrato para análise osteoclástica.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de células positivas de fosfatase ácida resistente ao tartarato (TRAP)
Prazo: 1 dia
|
O número de células TRAP positivas será avaliado no final da diferenciação dos osteoclastos dos monócitos circulantes
|
1 dia
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de abril de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
5 de outubro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
5 de outubro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de fevereiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
18 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Cistinose
- Síndrome de Fanconi
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL18_0685
- 2019-A00166-51 (Outro identificador: ID-RCB)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .