CYSTEA-BONE Kliininen tutkimus (CYSTEA-BONE)
torstai 27. helmikuuta 2025 päivittänyt: Hospices Civils de Lyon
Eurooppalainen, monikeskus, tuleva kliininen tutkimus kysteamiinitoksisuuden arvioimiseksi ihmisen osteoklasteihin. CYSTEA-BONE kliininen tutkimus.
Nefropaattinen kystinoosi (NC) on orvolle periytyvä autosomaalinen resessiivinen sairaus, jolle on ominaista yleistynyt lysosomaalisen varastoinnin sairaus, joka johtuu kystiinilysosomaalisen kuljetusproteiinin, kystinosiinin, puutteesta.
NC-potilaat saavat yleensä kysteamiinia. Luun vajaatoiminta tunnistettiin äskettäin NC:n myöhäiseksi komplikaatioksi, joka esiintyi nuoruudessa tai varhaisessa aikuisiässä. Vaikka tarkka taustalla oleva patofysiologia on epäselvä, keskustellaan ainakin kuudesta hypoteesista ja pääasiassa kysteamiinitoksisuudesta ja/tai kystinosiinin (CTNS) mutaation suorasta luuvaikutuksesta. Koska tällä uudella komplikaatiolla voi olla dramaattinen vaikutus elämänlaatuun, tutkimuksen tulisi pyrkiä ymmärtämään paremmin NC:n luusairauksia.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kysteamiinin vaikutusta NC-potilaiden osteoklastien erilaistumiseen ja resorptioaktiivisuuteen taustalla olevasta genotyypistä riippuen. Toissijaisena tavoitteena on kuvata NC-potilaiden kliinistä luustoa taustalla olevan genotyypin mukaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Justine BACCHETTA, MD PhD
- Puhelinnumero: +33 04 27 85 61 30
- Sähköposti: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Segolene GAILLARD
- Puhelinnumero: +33 04 27 85 77 28
- Sähköposti: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Roma, Italia, 00146
- Ei vielä rekrytointia
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcella GRECO, MD PHD
- Puhelinnumero: +39 06 68592393
- Sähköposti: marcella.greco@opbg.net
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesco EMMA, PU PH
- Puhelinnumero: +39 06 68592393
- Sähköposti: francesco.emma@opbg.net
-
Ottaa yhteyttä:
- Marcella GRECO, MD PHD
-
Ottaa yhteyttä:
- Francesco EMMA, PU PH
-
-
-
-
-
Besançon, Ranska, 25030
- Ei vielä rekrytointia
- CHU de Besançon
-
Ottaa yhteyttä:
- Francois NOBILI, MD,PhD
- Puhelinnumero: +33 03 81 21 88 15
- Sähköposti: fnobili@chu-besancon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Francois NOBILI, MD,PhD
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Rekrytointi
- CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
-
Ottaa yhteyttä:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
- Puhelinnumero: +33 05 56 79 56 79
- Sähköposti: jérome.harambat@chu-bordeaux.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Jérome HARAMBAT, PU PH
-
Bron, Ranska, 69677
- Rekrytointi
- Hopital Femme Mere Enfant
-
Ottaa yhteyttä:
- Segolene GAILLARD
- Puhelinnumero: +33 04 27 85 77 28
- Sähköposti: segolene.gaillard@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Justine BACCHETTA, PU PH
- Puhelinnumero: +33 04 27 85 61 30
- Sähköposti: justine.bacchetta@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Justine BACCHETTA, PU PH
-
Lille, Ranska, 59037
- Rekrytointi
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert NOVO, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 03 20 44 46 95
- Sähköposti: robert.novo@chru-lille.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Robert NOVO, MD PHD
-
Lyon, Ranska, 69437
- Rekrytointi
- Hôpital Edouard Herriot
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandrine LEMOINE, PhD
- Puhelinnumero: +33 04 72 11 02 44
- Sähköposti: sandrine.lemoine01@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Laurence DUBOURG, PhD
- Puhelinnumero: +33 04 72 11 02 44
- Sähköposti: laurence.dubourg@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Sandrine LEMOINE, PhD
-
Ottaa yhteyttä:
- Laurence DUBOURG, PhD
-
Marseille, Ranska, 13385
- Ei vielä rekrytointia
- AP-HM - Timone Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 04 91 38 80 50
- Sähköposti: caroline.rousset-rouviere@ap-hm.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
-
Paris, Ranska, 75019
- Rekrytointi
- CHU Paris - Hôpital Robert Debré
-
Ottaa yhteyttä:
- Georges DESCHENES, PU PH
- Puhelinnumero: +33 01 40 03 24 67
- Sähköposti: georges.deschenes@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Georges DESCHENES, PU PH
-
Paris, Ranska, 75743
- Rekrytointi
- CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Aude SERVAIS, PU PH
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 54 16
- Sähköposti: aude.servais@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Olivia BOYER, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 01 44 49 54 16
- Sähköposti: olivia.boyer@aphp.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Aude SERVAIS, PU PH
-
Ottaa yhteyttä:
- Olivia BOYER, MD PHD
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Ei vielä rekrytointia
- Hopital des Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
- Puhelinnumero: +33 05 34 55 84 58
- Sähköposti: rdecramer.s@chu-toulouse.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphane DECRAMER, PU, PH
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54500
- Rekrytointi
- CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
-
Ottaa yhteyttä:
- Mario PONGAS, MD PHD
- Puhelinnumero: +33 03 83 15 47 41
- Sähköposti: a.pongas@outlook.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Mario PONGAS, MD PHD
-
-
-
-
-
Hannover, Saksa, 30625
- Ei vielä rekrytointia
- Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
-
Ottaa yhteyttä:
- Dieter HAFFNER, PU PH
- Puhelinnumero: +49 511 532 3220
- Sähköposti: haffner.dieter@mh-hannover.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Dieter HAFFNER, PU PH
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Ei vielä rekrytointia
- Hacettepe University Faculty of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
- Puhelinnumero: +90 312 3051863
- Sähköposti: rezantopaloglu@hacettepe.edu.tr
-
Ottaa yhteyttä:
- Rezan TOPALOGLU, PU PH
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on nefropaattinen kystinoosi (NC)
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispotilaat, joilla on vahvistettu nefropaattisen kystinoosin diagnoosi (määritelty kliinisillä oireilla, valkosolujen (WBC) kystiinitasolla ja/tai mutaatiolla), jotka saavat tällä hetkellä suun kautta annettavaa kysteamiinia.
- Ikä > 2 vuotta.
- Tutkittavien ja/tai heidän vanhempiensa/laillisen huoltajansa tulee kieltäytyä vastustamasta ennen tutkimukseen osallistumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä eivät pysty tai halua noudattaa protokollaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
nefropaattista kystinoosia sairastavat potilaat, jotka saavat kysteamiinia
nefropaattista kystinoosia sairastavat potilaat, jotka saavat kysteamiinia.
Ryhmän verinäytteitä käytetään arvioitaessa kysteamiinin vaikutusta NC-potilaiden osteoklastien erilaistumiseen ja resorptioaktiivisuuteen taustalla olevasta genotyypistä riippuen.
|
25 ml verinäyte kerätään sitraattiputkiin osteoklastista analyysiä varten.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Positiivisten tartraattiresistenttien happofosfataasisolujen (TRAP) lukumäärä
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Positiivisten TRAP-solujen lukumäärä arvioidaan osteoklastien erilaistumisen lopussa kiertävistä monosyyteistä
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 5. lokakuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 5. lokakuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 21. helmikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 18. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Kystinoosi
- Fanconin oireyhtymä
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL18_0685
- 2019-A00166-51 (Muu tunniste: ID-RCB)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .