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Estudio clínico CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27 de febrero de 2025 actualizado por: Hospices Civils de Lyon

Un estudio clínico europeo, multicéntrico y prospectivo para evaluar la toxicidad de la cisteamina en los osteoclastos humanos. El estudio clínico CYSTEA-BONE.

La cistinosis nefropática (NC) es una enfermedad autosómica recesiva hereditaria huérfana caracterizada como una enfermedad de almacenamiento lisosomal generalizada debido a una deficiencia de la proteína de transporte lisosomal de cistina, cistinosina.

Los pacientes con NC suelen recibir cisteamina. El deterioro óseo se reconoció recientemente como una complicación tardía de la NC, que ocurre en la adolescencia o en la adultez temprana. Aunque la fisiopatología subyacente exacta no está clara, se discuten al menos seis hipótesis, y principalmente la toxicidad de la cisteamina y/o el efecto óseo directo de la mutación de la cistinosina (CTNS). Debido al potencial impacto dramático en la calidad de vida de esta nueva complicación, la investigación debe tener como objetivo comprender mejor la enfermedad ósea en NC.

El objetivo principal de este estudio es evaluar la acción de la cisteamina sobre la diferenciación osteoclástica y la actividad de reabsorción de pacientes con NC, según el genotipo subyacente. El objetivo secundario es describir el estado óseo clínico de los pacientes con NC en función de su genotipo subyacente.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Aún no reclutando
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Dieter HAFFNER, PU PH
  • Francia
      • Besançon, Francia, 25030
        • Aún no reclutando
        • CHU de Besançon
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamiento
        • Hopital Femme Mere Enfant
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Justine BACCHETTA, PU PH
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Francia, 69437
        • Reclutamiento
        • Hôpital Édouard Herriot
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Contacto:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Francia, 13385
        • Aún no reclutando
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Francia, 75743
        • Reclutamiento
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contacto:
          • Aude SERVAIS, PU PH
          • Número de teléfono: +33 01 44 49 54 16
          • Correo electrónico: aude.servais@aphp.fr
        • Contacto:
          • Olivia BOYER, MD PHD
          • Número de teléfono: +33 01 44 49 54 16
          • Correo electrónico: olivia.boyer@aphp.fr
        • Contacto:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Contacto:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Aún no reclutando
        • Hopital des Enfants
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54500
        • Reclutamiento
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Contacto:
          • Mario PONGAS, MD PHD
          • Número de teléfono: +33 03 83 15 47 41
          • Correo electrónico: a.pongas@outlook.com
        • Contacto:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Italia
      • Roma, Italia, 00146
        • Aún no reclutando
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Contacto:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Aún no reclutando
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con cistinosis nefropática (NC)

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos masculinos y femeninos con diagnóstico confirmado de cistinosis nefropática (definida por signos clínicos, nivel de cistina en glóbulos blancos (WBC) y/o mutación), que actualmente reciben cisteamina oral.
  • Edad > 2 años.
  • Los sujetos y/o sus padres/tutores legales deben presentar su no oposición antes de participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Sujetos que, en opinión del Investigador, no pueden o no quieren cumplir con el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
pacientes con cistinosis nefropática que reciben cisteamina
pacientes con cistinosis nefropática que reciben cisteamina. Las muestras de sangre del grupo se utilizarán para evaluar la acción de la cisteamina sobre la diferenciación osteoclástica y la actividad de reabsorción de pacientes con NC, según el genotipo subyacente.
Otro: Muestra de sangre
Se recolectará una muestra de sangre de 25 ml en tubos de citrato para el análisis osteoclástico.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de células positivas para fosfatasa ácida resistente a tartrato (TRAP)
Periodo de tiempo: 1 día
Se evaluará el número de células TRAP positivas al final de la diferenciación de los osteoclastos de los monocitos circulantes.
1 día

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hospices Civils de Lyon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de abril de 2019

Finalización primaria (Estimado)

5 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

5 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

18 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Otro identificador: ID-RCB)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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