Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie CYSTEA-BONE (CYSTEA-BONE)

27. února 2025 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Evropská, multicentrická, prospektivní klinická studie k hodnocení toxicity cysteaminu na lidských osteoklastech. Klinická studie CYSTEA-BONE.

Nefropatická cystinóza (NC) je osiřelé dědičné autozomálně recesivní onemocnění charakterizované jako generalizované lysozomální střádavé onemocnění způsobené nedostatkem cystinového lysozomálního transportního proteinu, cystinosinu.

Pacienti s NC obvykle dostávají cysteamin. Poškození kostí bylo nedávno rozpoznáno jako pozdní komplikace NC, vyskytující se v adolescenci nebo rané dospělosti. I když je přesná základní patofyziologie nejasná, diskutuje se o nejméně šesti hypotézách, a to především o cysteaminové toxicitě a/nebo přímém kostním účinku mutace cystinosinu (CTNS). Vzhledem k potenciálnímu dramatickému dopadu této nové komplikace na kvalitu života by se měl výzkum zaměřit na lepší pochopení kostního onemocnění u NC.

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek cysteaminu na osteoklastickou diferenciaci a resorpční aktivitu pacientů s NC v závislosti na základním genotypu. Sekundárním cílem je popsat klinický kostní stav pacientů s NC v závislosti na jejich základním genotypu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Besançon, Francie, 25030
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Besançon
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Francois NOBILI, MD,PhD
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • CHU Bordeaux - Hôpital Pellegrin Tripode
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jérome HARAMBAT, PU PH
      • Bron, Francie, 69677
      • Lille, Francie, 59037
        • Nábor
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Robert NOVO, MD PHD
      • Lyon, Francie, 69437
        • Nábor
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Sandrine LEMOINE, PhD
        • Kontakt:
          • Laurence DUBOURG, PhD
      • Marseille, Francie, 13385
        • Zatím nenabíráme
        • AP-HM - Timone Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Caroline ROUSSET-ROUVIERE, MD PHD
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Georges DESCHENES, PU PH
      • Paris, Francie, 75743
        • Nábor
        • CHU Paris - Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Aude SERVAIS, PU PH
        • Kontakt:
          • Olivia BOYER, MD PHD
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Zatím nenabíráme
        • Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Stéphane DECRAMER, PU, PH
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54500
        • Nábor
        • CHRU Nancy - Hôpital Brabois Enfants
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mario PONGAS, MD PHD
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00146
        • Zatím nenabíráme
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Marcella GRECO, MD PHD
        • Kontakt:
          • Francesco EMMA, PU PH
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Zatím nenabíráme
        • Hacettepe University Faculty of Medicine
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Rezan TOPALOGLU, PU PH
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • Zatím nenabíráme
        • Klinik für Pädiatrische Nieren-, Leber- und Stoffwechselerkrankungen
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Dieter HAFFNER, PU PH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s nefropatickou cystinózou (NC)

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužské a ženské subjekty s potvrzenou diagnózou nefropatické cystinózy (definované klinickými příznaky, hladinou cystinu v bílých krvinkách (WBC) a/nebo mutací), v současné době užívající perorální cysteamin.
  • Věk > 2 roky.
  • Subjekty a/nebo jejich rodiče/zákonní zástupci musí před účastí ve studii vyjádřit nesouhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou schopny nebo ochotny protokol dodržet.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
pacienti s nefropatickou cystinózou užívající cysteamin
pacienti s nefropatickou cystinózou užívající cysteamin. Vzorky krve této skupiny budou použity k hodnocení účinku cysteaminu na osteoklastickou diferenciaci a resorpční aktivitu pacientů s NC v závislosti na základním genotypu.
Jiný: Odběr krve
Vzorek 25 ml krve bude odebrán do citrátových zkumavek pro osteoklastickou analýzu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pozitivních buněk kyselé fosfatázy rezistentní na tartrát (TRAP).
Časové okno: 1 den
Počet pozitivních buněk TRAP bude hodnocen na konci diferenciace osteoklastů z cirkulujících monocytů
1 den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

5. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

5. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

18. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 69HCL18_0685
  • 2019-A00166-51 (Jiný identifikátor: ID-RCB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Odběr krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit