ハイリスク骨髄異形成症候群患者に対するCPI-613およびヒドロキシクロロキン

包含基準:

患者は、登録前に以下の選択基準をすべて満たす必要があります。

• 低メチル化剤の投与中に疾患が反応しない、進行または再発した、組織学的に記録された高リスクMDS。
• 登録時の IPSS-R スコアが中級、高または非常に高
• ≤3のECOGパフォーマンスステータス。
• 18歳以上の男女。
• -予想生存期間は2か月を超えています。
• -出産の可能性のある女性（つまり、閉経前または外科的に無菌ではない女性）は、受け入れられた避妊方法（禁欲、子宮内避妊器具[IUD]、経口避妊薬または二重バリアデバイス）を使用する必要があります研究中、および陰性でなければなりません-治療開始前の1週間以内の血清または尿妊娠検査。
• 不妊症の記録が存在しない限り、妊娠可能な男性は研究中に効果的な避妊法を実践しなければなりません。
• 患者は、細胞毒性薬、放射線療法、またはその他の抗がん療法による以前の治療による急性、非血液学的、非感染性毒性から完全に回復している必要があります。 -以前の治療による永続的で非血液学的、非感染性の毒性がグレード2以下の患者は適格ですが、そのように文書化する必要があります。
• 登録の 2 週間前までに得られた臨床検査値は、以下に定義する適切な肝機能、腎機能、および凝固を示さなければなりません。
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ [AST/SGOT] ≤3x 正常上限 [UNL]
• アラニンアミノトランスフェラーゼ [ALT/SGPT] ≤3x UNL
• ビリルビン≤1.5x UNL
• 血清クレアチニン≤1.5mg/dLまたは133μmol/L
• アルブミン≧2.0g/dLまたは≧20g/L。
• -精神的に有能で、理解する能力と、IRB承認の書面によるインフォームドコンセントフォームに署名する意欲。
• 中央線 (portacath など) 経由でアクセスできます。

除外基準:

• 以下の特徴を持つ患者は除外されます。
• 深刻な心臓病などの深刻な医学的疾患 (例: 症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、症候性冠動脈疾患、過去 3 か月以内の心筋梗塞、制御不能な心不整脈、心膜疾患またはニューヨーク心臓協会クラス III または IV)、または患者を潜在的に増加させる重度の衰弱性肺疾患' 毒性のリスク。
• -アクティブな中枢神経系（CNS）または硬膜外腫瘍のある患者。
• -制御されていない活動的な出血または出血素因（例、活動的な消化性潰瘍疾患）。
• 研究者の意見では、彼または彼女の安全を損なう可能性のある状態または異常。
• 妊娠中の女性、または信頼できる避妊手段を使用していない出産の可能性のある女性。
• -研究期間中に避妊法を実践することを望まない肥沃な男性。
• 授乳中の女性。
• 平均余命は2か月未満です。
• プロトコル要件に従うことを望まない、または従うことができない。
• 進行中の制御されていない重篤な感染の証拠。
• 手術を含むあらゆる種類の即時緩和治療の必要性。
• コントロールされていないHIV感染の患者。 (注: 既知の HIV 感染患者は除外されます。なぜなら、免疫不全の患者は骨髄抑制療法で治療すると致死的感染のリスクが高くなり、CPI-613 と抗レトロウイルス剤の間に未知または危険な薬物相互作用がある可能性があるためです。 HIV感染症の治療に使用されます）。
• -放射線療法、手術、細胞毒性薬による治療（低メチル化剤、つまりアザシチジンまたはデシタビンを除く）、生物学的薬剤による治療、免疫療法、またはあらゆる種類のその他の抗がん療法、またはその他の標準的または治験的治療を受けた患者CPI-613治療の開始前の過去2週間以内に、彼らの癌、または任意の適応症のための他の治験薬。
• -過去6か月間に幹細胞サポートを伴う化学療法レジメンを受けた患者。