小脳性運動失調症患者におけるニロチニブの効果
2021年9月23日 更新者：Kon Chu、Seoul National University Hospital
これは施設コホート研究です。
脊髄小脳性運動失調症 (SCA) が確認され、ニロチニブ (Tasigna®) を服用中または服用予定の患者がこの研究に登録されています。
Nilotinib の 1 日あたりの投与量は 150mg ～ 300mg で、患者は 1、3、6、および 12 か月後に追跡されます。
フリードライヒ運動失調症Ⅰ・Ⅱの評価尺度とバーセル指数を一般機能・日常生活能力指数として用いる。
小脳機能の客観的尺度として、運動失調の評価および評価のためのスケール（SARA）が使用されます。
CTCAE version 4.0に基づいて副作用を評価しています。
調査の概要
詳細な説明
- ニロチニブを服用している患者 1-1. ベースライン情報: 人口統計、SCA の遺伝子型、脳 MRI、心電図、定期的な血液検査 1-2. 評価時点：ニロチニブ服用開始時、1、3、6、12ヶ月 1-3． 評価項目（各時点） 定期健診：心電図、定期血液検査 有害事象：CTCAE version 4.0 日常生活動作：バーセル指数 一般機能：フリードライヒ運動失調Ⅰ・Ⅱ 1-4． 投薬量の変更 主治医の判断による
- ニロチニブの服用を計画している患者 2-1. ベースライン情報: 人口統計、SCA の遺伝子型、脳 MRI、心電図、定期的な血液検査 2-2. 評価時点：ベースライン、１、３、６、１２ヶ月 ２－３． 評価項目（各時点） 定期健診：心電図、定期血液検査 有害事象：CTCAE version 4.0 小脳機能：運動失調評価尺度（SARA） 日常生活動作：バーセル指数 一般機能：フリードライヒ運動失調ⅠおよびⅡ 2-4. 投薬量の変更 主治医の判断による
研究の種類
介入
入学 (実際)
70
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～85年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 慢性小脳失調症と診断されました
- 遺伝子検査で脊髄小脳失調症と確定
除外基準:
- -ニロチニブの適切な使用を妨げる可能性のある検査室の異常 最初の心電図でQTc間隔> 450ミリ秒、Hb <8.0、WBC <2000、ANC <1600、PLT <140,000、AST > 200、ALT> 200、ALP> 575、HIV血清学陽性、活動性B型肝炎
- SCAの正確な評価と適切な管理を妨げる可能性のある不安定な精神的または身体的状態 心不全（NYHAグレードIIIまたはIV）、主要な心臓病の病歴 妊娠中、授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニロチニブ群
SCAでニロチニブ治療を受けている患者
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ニロチニブの1日150～300mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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日常生活動作
時間枠：12ヶ月
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バーセル指数: スコア範囲 0-6
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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小脳機能
時間枠：12ヶ月
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運動失調の評価と評価のためのスケール (SARA): スコア範囲 0-36
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12ヶ月
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一般機能
時間枠：12ヶ月
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フリードライヒ運動失調症 I の評価尺度: スコア範囲 0-6
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12ヶ月
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日常生活動作
時間枠：12ヶ月
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フリードライヒ失調症 II の評価尺度: スコア範囲 0-36
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12ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の発生
時間枠：ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月、12 か月
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CTCAE バージョン 4.0
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ベースライン、1 か月、3 か月、6 か月、12 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月19日
一次修了 (実際)
2020年8月13日
研究の完了 (実際)
2020年8月13日
試験登録日
最初に提出
2019年4月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月26日
最初の投稿 (実際)
2019年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年9月23日
最終確認日
2021年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。