Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nilotinibin vaikutus pikkuaivoataksiapotilailla

torstai 23. syyskuuta 2021 päivittänyt: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Tämä on institutionaalinen kohorttitutkimus. Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat, joilla on todettu spinocerebellaarinen ataksia (SCA) ja jotka käyttävät tai suunnittelevat nilotinibia (Tasigna®). Nilotinibin päivittäinen annos on 150–300 mg, ja potilaita seurataan 1, 3, 6 ja 12 kuukauden kuluttua. Friedreichin ataksia I ja II sekä Barthel-indeksin luokitusasteikkoa käytetään yleisen toiminnan ja päivittäisen elämän suorituskyvyn indeksinä. Ataksia-arviointi- ja arviointiasteikkoa (SARA) käytetään objektiivisena pikkuaivojen toiminnan mittarina. Lääkkeiden haittavaikutukset on arvioitu CTCAE-version 4.0 perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

  1. Nilotinibia käyttävät potilaat 1-1. Perustiedot: demografiset tiedot, SCA:n geneettinen tyyppi, aivojen MRI, elektrokardiografia, rutiiniveren arvioinnit 1-2. Arvioinnin ajankohta: Nilotinib-hoidon alussa 1, 3, 6 ja 12 kuukautta 1-3. Arviointikohteet (jokaisena ajankohtana) Rutiinitarkastus: EKG, rutiininomaiset veritutkimukset Haittatapahtumat: CTCAE-versio 4.0 Päivittäinen elintoiminto: Barthel-indeksi Yleinen toiminta: Friedreichin ataksia I ja II 1-4. Lääkeannoksen muutos Hoitavan lääkärin päätöksen perusteella
  2. Nilotinibin ottamista suunnittelevat potilaat 2-1. Perustiedot: demografiset tiedot, SCA:n geneettinen tyyppi, aivojen MRI, elektrokardiografia, rutiiniveren arvioinnit 2-2. Arvioinnin ajankohta: Lähtötilanne, 1, 3, 6 ja 12 kuukautta 2-3. Arviointikohteet (jokaisena ajankohtana) Rutiinitarkastus: EKG, rutiininomaiset verikokeet Haittatapahtumat: CTCAE-versio 4.0 Pikkuaivojen toiminta: Ataksia-arviointi- ja arviointiasteikko (SARA) Päivittäinen suorituskyky: Barthel-indeksi Yleinen toiminta: Friedreichin ataksia I ja II 2-4. Lääkeannoksen muutos Hoitavan lääkärin päätöksen perusteella

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

70

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu krooniseksi pikkuaivojen ataksiaksi
  • Geenitestillä varmistettu spinocerebellaariseksi ataksiaksi

Poissulkemiskriteerit:

  • Laboratorioarvojen poikkeavuudet, jotka voivat häiritä nilotinibin QTc-ajan oikeaa käyttöä >450 ms ensimmäisessä EKG:ssa, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, positiivinen HIV-serologia , aktiivinen hepatiitti B
  • Epävakaa henkinen tai fyysinen tila, joka voi häiritä SCA:n tarkkaa arviointia ja asianmukaista hoitoa. Sydämen vajaatoiminta (NYHA-aste III tai IV), vakava sydänsairaus historiassa Raskaus, imetys

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nilotinibi-ryhmä
Potilaat, joilla on SCA ja jotka saavat nilotinibihoitoa
Lääke: Nilotinibi
150-300 mg nilotinibia päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Päivittäistä toimintaa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Barthel-indeksi: pisteet vaihtelevat 0-6
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pikkuaivojen toiminta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Ataksian (SARA) arvioinnin ja arvioinnin asteikko: pisteet vaihtelevat 0-36
12 kuukautta
Yleinen toiminto
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arviointiasteikko Friedreichin ataksia I:lle: pistemäärä 0-6
12 kuukautta
Päivittäistä toimintaa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Arviointiasteikko Friedreichin ataksia II:lle: pisteet vaihtelevat 0-36
12 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haitallisten tapahtumien esiintyminen
Aikaikkuna: Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta
CTCAE versio 4.0
Perustaso, 1 kuukausi, 3 kuukautta, 6 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Seoul National University Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. marraskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. syyskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1811-074-985

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD toimitetaan pyynnöstä keneltä tahansa pätevältä tutkijalta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ataksia, pikkuaivot

  • University of Manchester
    Keskeytetty
    Pikkuaivojen rTMS:n vaikutukset aivojen toimintaan
    Cerebellar rTMS:n vaikutukset aivoihin
    Yhdistynyt kuningaskunta
  • Gregory K. Friedman, MD
    Cannonball Kids' Cancer Foundation; Treovir, Inc
    Aktiivinen, ei rekrytointi
    HSV G207 lapsilla, joilla on uusiutuvia tai refraktaarisia pikkuaivokasvaimia
    Aivojen sairaudet | Keskushermoston sairaudet | Hermoston sairaudet | Neoplasmat | Neoplasmat histologisen tyypin mukaan | Neoplasmat sivustoittain | Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet | Neoplasmat, sukusolut ja alkiot | Astrosytooma | Neoplasmat, neuroepiteliaaliset | Neuroektodermaaliset kasvaimet | Kasvaimet... ja muut ehdot
    Yhdysvallat

Kliiniset tutkimukset Nilotinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa