Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van nilotinib bij patiënten met cerebellaire ataxie

23 september 2021 bijgewerkt door: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Dit is een institutionele cohortstudie. Patiënten bij wie bevestigd is dat ze spinocerebellaire ataxie (SCA) hebben en die nilotinib (Tasigna®) gebruiken of van plan zijn dit te gaan doen, nemen deel aan deze studie. De dagelijkse dosis van Nilotinib is 150 mg-300 mg en de patiënten zullen na 1, 3, 6 en 12 maanden worden gevolgd. Beoordelingsschaal voor Friedreich's ataxie I en II en Barthel-index worden gebruikt als algemene functie- en dagelijkse levensprestatie-index. Schaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) worden gebruikt als een objectieve maatstaf voor de cerebellaire functie. Bijwerkingen worden beoordeeld op basis van CTCAE versie 4.0.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  1. Patiënten die Nilotinib 1-1 gebruiken. Baseline-informatie: demografie, genetisch type SCA, hersen-MRI, elektrocardiografie, routinematige bloedonderzoeken 1-2. Tijdstip van evaluatie: bij aanvang van het gebruik van nilotinib, 1, 3, 6 en 12 maanden 1-3. Evaluatie-items (op elk tijdstip) Routinecontrole: elektrocardiografie, routinematige bloedonderzoeken Bijwerkingen: CTCAE versie 4.0 Dagelijks leven: Barthel-index Algemene functie: Friedreich's ataxie I en II 1-4. Verandering van medicijndosis Op basis van de beslissing van de behandelend arts
  2. Patiënten die van plan zijn om Nilotinib 2-1 te nemen. Basisinformatie: demografie, genetisch type SCA, hersen-MRI, elektrocardiografie, routinematige bloedonderzoeken 2-2. Tijdstip van evaluatie: basislijn, 1, 3, 6 en 12 maanden 2-3. Evaluatie-items (op elk tijdstip) Routinecontrole: elektrocardiografie, routinematige bloedonderzoeken Bijwerkingen: CTCAE versie 4.0 Cerebellaire functie: Schaal voor beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA) Dagelijkse levensprestaties: Barthel-index Algemene functie: Friedreich's ataxie I en II 2-4. Verandering van medicijndosis Op basis van de beslissing van de behandelend arts

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

70

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Gediagnosticeerd als chronische cerebellaire ataxie
  • Bevestigd als spinocerebellaire ataxie door gentest

Uitsluitingscriteria:

  • Laboratoriumafwijkingen die het juiste gebruik van Nilotinib kunnen verstoren QTc-interval >450 ms op initiële elektrocardiograaf, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140.000, AST >200, ALT>200, ALP>575, positieve hiv-serologie , actieve hepatitis B
  • Onstabiele mentale of fysieke toestand die een nauwkeurige evaluatie en juiste behandeling van plotselinge hartstilstand kan verstoren Hartfalen (NYHA graad III of IV), voorgeschiedenis van een ernstige hartaandoening Zwangerschap, borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nilotinib-groep
Patiënten met plotselinge hartstilstand die met nilotinib worden behandeld
Geneesmiddel: Nilotinib
150-300 mg dagelijkse dosis nilotinib

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Activiteit van het dagelijks leven
Tijdsspanne: 12 maanden
Barthel-index: scorebereik 0-6
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cerebellaire functie
Tijdsspanne: 12 maanden
Schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie (SARA): scorebereik 0-36
12 maanden
Algemene functie
Tijdsspanne: 12 maanden
Beoordelingsschaal voor Friedreich's ataxie I: scorebereik 0-6
12 maanden
Activiteit van het dagelijks leven
Tijdsspanne: 12 maanden
Beoordelingsschaal voor ataxie II van Friedreich: scorebereik 0-36
12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Optreden van bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline, 1 maand, 3 maand, 6 maand, 12 maand
CTCAE-versie 4.0
Baseline, 1 maand, 3 maand, 6 maand, 12 maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 november 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 mei 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 september 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2021

Laatst geverifieerd

1 september 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1811-074-985

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Beschrijving IPD-plan

De IPD wordt op verzoek verstrekt door een gekwalificeerde onderzoeker.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ataxie, cerebellair

Klinische onderzoeken op Nilotinib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Romania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren