Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek nilotinibu u pacientů s cerebelární ataxií

23. září 2021 aktualizováno: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Jedná se o institucionální kohortní studii. Do této studie jsou zařazeni pacienti s potvrzenou spinocerebelární ataxií (SCA) a užívající nebo plánující užívat Nilotinib (Tasigna®). Denní dávka nilotinibu je 150 mg-300 mg a pacienti budou sledováni po 1, 3, 6 a 12 měsících. Hodnotící stupnice pro Friedreichovu ataxii I a II a Barthelův index se používají jako obecná funkce a index každodenního života. Škála pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) se používá jako objektivní měřítko cerebelární funkce. Nežádoucí účinky léku jsou hodnoceny na základě CTCAE verze 4.0.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  1. Pacienti užívající nilotinib 1-1. Výchozí informace: demografické údaje, genetický typ SCA, MRI mozku, elektrokardiografie, rutinní krevní vyšetření 1-2. Časový bod hodnocení: Při zahájení užívání nilotinibu, 1, 3, 6 a 12 měsíců 1-3. Hodnotící položky (v každém časovém bodě) Rutinní kontrola: elektrokardiografie, rutinní krevní hodnocení Nežádoucí příhody: CTCAE verze 4.0 Denní životní výkonnost: Barthelův index Obecná funkce: Friedreichova ataxie I a II 1-4. Změna dávky léku Na základě rozhodnutí ošetřujícího lékaře
  2. Pacienti plánující užívat nilotinib 2-1. Základní informace: demografické údaje, genetický typ SCA, MRI mozku, elektrokardiografie, rutinní vyšetření krve 2-2. Časový bod hodnocení: Výchozí stav, 1, 3, 6 a 12 měsíců 2-3. Hodnotící položky (v každém časovém bodě) Rutinní kontrola: elektrokardiografie, rutinní krevní hodnocení Nežádoucí účinky: CTCAE verze 4.0 Cerebelární funkce: Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA) Denní životní výkonnost: Barthelův index Obecná funkce: Friedreichova ataxie I a II 2-4. Změna dávky léku Na základě rozhodnutí ošetřujícího lékaře

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

70

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikována jako chronická cerebelární ataxie
  • Genovým testem potvrzeno jako spinocerebelární ataxie

Kritéria vyloučení:

  • Laboratorní abnormality, které by mohly interferovat se správným použitím QTc intervalu nilotinibu >450 ms na úvodním elektrokardiografu, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, pozitivní sérologie HIV , aktivní hepatitida B
  • Nestabilní duševní nebo fyzický stav, který by mohl narušovat přesné vyhodnocení a správnou léčbu SCA Srdeční selhání (NYHA stupeň III nebo IV), závažné srdeční onemocnění v anamnéze Těhotenství, kojení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina nilotinibu
Pacienti s SCA a užívající léčbu nilotinibem
Lék: Nilotinib
150-300 mg denní dávka nilotinibu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Aktivita každodenního života
Časové okno: 12 měsíců
Barthel index: rozsah skóre 0-6
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cerebelární funkce
Časové okno: 12 měsíců
Stupnice pro hodnocení a hodnocení ataxie (SARA): rozsah skóre 0-36
12 měsíců
Obecná funkce
Časové okno: 12 měsíců
Hodnotící stupnice pro Friedreichovu ataxii I: rozsah skóre 0-6
12 měsíců
Aktivita každodenního života
Časové okno: 12 měsíců
Hodnotící stupnice pro Friedreichovu ataxii II: rozsah skóre 0-36
12 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců
CTCAE verze 4.0
Výchozí stav, 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Seoul National University Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

13. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2021

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1811-074-985

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

IPD bude poskytnuto na žádost jakéhokoli kvalifikovaného zkoušejícího.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nilotinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit