Effekt av Nilotinib hos pasienter med cerebellar ataksi
23. september 2021 oppdatert av: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Dette er en institusjonell kohortstudie.
Pasienter bekreftet med spinocerebellar ataksi (SCA) og som tar eller planlegger å ta Nilotinib (Tasigna®) er inkludert i denne studien.
Den daglige dosen av Nilotinib er 150 mg-300 mg og pasientene vil bli fulgt opp etter 1, 3, 6 og 12 måneder.
Vurderingsskala for Friedreichs ataksi I og II og Barthel-indeks brukes som generell funksjons- og dagliglivsprestasjonsindeks.
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) brukes som et objektivt mål på cerebellar funksjon.
Bivirkninger er evaluert basert på CTCAE versjon 4.0.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
- Pasienter som tar Nilotinib 1-1. Grunninformasjon: demografi, genetisk type SCA, hjerne-MR, elektrokardiografi, rutinemessige blodevalueringer 1-2. Tidspunkt for evaluering: Ved oppstart av behandling med Nilotinib, 1, 3, 6 og 12 måneder 1-3. Evalueringspunkter (på hvert tidspunkt) Rutinekontroll: elektrokardiografi, rutinemessige blodevalueringer Bivirkninger: CTCAE versjon 4.0 Daglig livsytelse: Barthel-indeks Generell funksjon: Friedreichs ataksi I og II 1-4. Endring av legemiddeldose Basert på behandlende leges beslutning
- Pasienter som planlegger å ta Nilotinib 2-1. Grunninformasjon: demografi, genetisk type SCA, hjerne-MR, elektrokardiografi, rutinemessige blodevalueringer 2-2. Tidspunkt for evaluering: Baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder 2-3. Evalueringspunkter (på hvert tidspunkt) Rutinekontroll: elektrokardiografi, rutinemessige blodevalueringer Bivirkninger: CTCAE versjon 4.0 Cerebellar funksjon: Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA) Daglig livsytelse: Barthel-indeks Generell funksjon: Friedreichs ataksi I og II 2-4. Endring av legemiddeldose Basert på behandlende leges beslutning
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
70
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnostisert som kronisk cerebellar ataksi
- Bekreftet som spinocerebellar ataksi ved gentest
Ekskluderingskriterier:
- Laboratorieavvik som kan forstyrre riktig bruk av Nilotinib QTc-intervall >450ms på innledende elektrokardiograf, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, positiv HIV-serologi , aktiv hepatitt B
- Ustabil mental eller fysisk status som kan forstyrre presis evaluering og riktig behandling av SCA Hjertesvikt (NYHA grad III eller IV), historie med alvorlig hjertesykdom Graviditet, ved amming
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Nilotinib-gruppen
Pasienter med SCA og som tar nilotinibbehandling
|
150-300 mg daglig dose nilotinib
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Aktivitet i dagliglivet
Tidsramme: 12 måneder
|
Barthel-indeks: scoreområde 0-6
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cerebellar funksjon
Tidsramme: 12 måneder
|
Skala for vurdering og vurdering av ataksi (SARA): scoreområde 0-36
|
12 måneder
|
|
Generell funksjon
Tidsramme: 12 måneder
|
Karakterskala for Friedreichs ataksi I: scoreområde 0-6
|
12 måneder
|
|
Aktivitet i dagliglivet
Tidsramme: 12 måneder
|
Karakterskala for Friedreichs ataksi II: scoreområde 0-36
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
CTCAE versjon 4.0
|
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. november 2018
Primær fullføring (Faktiske)
13. august 2020
Studiet fullført (Faktiske)
13. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. mai 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. september 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. september 2021
Sist bekreftet
1. september 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1811-074-985
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
IPD-planbeskrivelse
IPD vil bli gitt på forespørsel fra enhver kvalifisert etterforsker.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .