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Wirkung von Nilotinib bei Patienten mit zerebellärer Ataxie

23. September 2021 aktualisiert von: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Dies ist eine institutionelle Kohortenstudie. In diese Studie werden Patienten mit bestätigter spinozerebellärer Ataxie (SCA) aufgenommen, die Nilotinib (Tasigna®) einnehmen oder die Einnahme planen. Die Tagesdosis von Nilotinib beträgt 150 mg bis 300 mg und die Patienten werden nach 1, 3, 6 und 12 Monaten nachuntersucht. Als allgemeiner Funktions- und Alltagsleistungsindex werden Bewertungsskalen für die Friedreich-Ataxie I und II und der Barthel-Index verwendet. Die Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) wird als objektives Maß für die Kleinhirnfunktion verwendet. Unerwünschte Arzneimittelwirkungen werden basierend auf CTCAE Version 4.0 bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

  1. Patienten, die Nilotinib 1-1 einnehmen. Baseline-Informationen: Demographie, genetischer Typ des plötzlichen Herzstillstands, MRT des Gehirns, Elektrokardiographie, routinemäßige Blutuntersuchungen 1-2. Zeitpunkt der Auswertung: Zu Beginn der Einnahme von Nilotinib, 1, 3, 6 und 12 Monate 1-3. Bewertungspunkte (zu jedem Zeitpunkt) Routineuntersuchung: Elektrokardiographie, routinemäßige Blutuntersuchungen Unerwünschte Ereignisse: CTCAE Version 4.0 Alltagsleistung: Barthel-Index Allgemeine Funktion: Friedreich-Ataxie I und II 1-4. Änderung der Medikamentendosis Basierend auf der Entscheidung des behandelnden Arztes
  2. Patienten, die die Einnahme von Nilotinib 2-1 planen. Baseline-Informationen: Demographie, genetischer Typ des plötzlichen Herzstillstands, MRT des Gehirns, Elektrokardiographie, routinemäßige Blutuntersuchungen 2-2. Zeitpunkt der Auswertung: Baseline, 1, 3, 6 und 12 Monate 2-3. Bewertungspunkte (zu jedem Zeitpunkt) Routineuntersuchung: Elektrokardiographie, Routineblutuntersuchungen Unerwünschte Ereignisse: CTCAE Version 4.0 Kleinhirnfunktion: Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA) Alltagsleistung: Barthel-Index Allgemeine Funktion: Friedreich-Ataxie I u II 2-4. Änderung der Medikamentendosis Basierend auf der Entscheidung des behandelnden Arztes

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

70

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert als chronische zerebelläre Ataxie
  • Durch Gentest als spinozerebelläre Ataxie bestätigt

Ausschlusskriterien:

  • Laboranomalien, die die ordnungsgemäße Anwendung des QTc-Intervalls von Nilotinib beeinträchtigen könnten > 450 ms bei der ersten Elektrokardiographie, Hb < 8,0, WBC < 2000, ANC < 1600, PLT < 140.000, AST > 200, ALT > 200, ALP > 575, positive HIV-Serologie , aktive Hepatitis B
  • Instabiler geistiger oder körperlicher Zustand, der die genaue Beurteilung und angemessene Behandlung von plötzlichem Herzstillstand beeinträchtigen könnte Herzinsuffizienz (NYHA-Grad III oder IV), schwere Herzerkrankung in der Vorgeschichte Schwangerschaft, Stillzeit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nilotinib-Gruppe
Patienten mit SCA, die eine Nilotinib-Behandlung erhalten
Arzneimittel: Nilotinib
150–300 mg Nilotinib pro Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aktivität des täglichen Lebens
Zeitfenster: 12 Monate
Barthel-Index: Punktebereich 0-6
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Funktion des Kleinhirns
Zeitfenster: 12 Monate
Skala zur Beurteilung und Einstufung von Ataxie (SARA): Punktebereich 0–36
12 Monate
Allgemeine Funktion
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertungsskala für Friedreich-Ataxie I: Bewertungsbereich 0-6
12 Monate
Aktivität des täglichen Lebens
Zeitfenster: 12 Monate
Bewertungsskala für Friedreich-Ataxie II: Bewertungsbereich 0-36
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate
CTCAE-Version 4.0
Baseline, 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

13. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Mai 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. September 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1811-074-985

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Beschreibung des IPD-Plans

Das IPD wird auf Anfrage von jedem qualifizierten Ermittler zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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