소뇌 운동실조 환자에서 Nilotinib의 효과
2021년 9월 23일 업데이트: Kon Chu, Seoul National University Hospital
이것은 제도적 코호트 연구입니다.
척수소뇌 운동실조증(SCA)이 확인되고 Nilotinib(Tasigna®)를 복용 중이거나 복용할 계획인 환자가 이 연구에 등록됩니다.
Nilotinib의 일일 용량은 150mg-300mg이며 환자는 1, 3, 6 및 12개월에 추적 관찰됩니다.
Friedreich의 운동실조 I 및 II에 대한 등급 척도와 Barthel 지수는 일반 기능 및 일상 생활 수행 지수로 사용됩니다.
실조증 평가 및 평가 척도(SARA)는 소뇌 기능의 객관적인 척도로 사용됩니다.
약물 부작용은 CTCAE 버전 4.0에 따라 평가됩니다.
연구 개요
상세 설명
- 닐로티닙 복용 환자 1-1.기준 정보: 인구통계, SCA의 유전형, 뇌 MRI, 심전도, 일상적인 혈액 검사 1-2. 평가 시점: 닐로티닙 복용 시작 시, 1, 3, 6, 12개월 1-3. 평가 항목(시점별) 정기검진: 심전도, 혈액 정기검사 이상반응: CTCAE version 4.0 일상생활능력: Barthel index 일반기능: Friedreich's ataxia I and II 1-4. 주치의 결정에 따라 약물 용량 변경
- 닐로티닙 복용을 계획 중인 환자 2-1.기준 정보: 인구 통계, SCA의 유전적 유형, 뇌 MRI, 심전도, 일상적인 혈액 검사 2-2. 평가 시점: 베이스라인, 1, 3, 6, 12개월 2-3. 평가항목 (시점별) 정기검진 : 심전도, 정기혈액검사 이상반응 : CTCAE version 4.0 소뇌기능 : 운동실조(SARA) 평가 및 평가 척도 일상생활수행 : Barthel 지수 일반기능 : Friedreich 운동실조 I 및 II 2-4. 주치의 결정에 따라 약물 용량 변경
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Seoul, 대한민국, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만성 소뇌 운동 실조증으로 진단
- 유전자 검사로 척수소뇌성 운동실조증으로 확인
제외 기준:
- 초기 심전계에서 Nilotinib QTc 간격 >450ms의 적절한 사용을 방해할 수 있는 실험실 이상, Hb <8.0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140,000, AST >200, ALT>200, ALP>575, 양성 HIV 혈청학 , 활동성 B형 간염
- SCA의 정확한 평가와 적절한 관리를 방해할 수 있는 불안정한 정신적 또는 신체적 상태 심부전(NYHA 등급 III 또는 IV), 주요 심장 질환의 병력 임신, 모유 수유 중
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 닐로티닙 그룹
SCA가 있고 nilotinib 치료를 받는 환자
|
닐로티닙 일일 용량 150-300mg
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
일상 생활의 활동
기간: 12개월
|
Barthel 지수: 점수 범위 0-6
|
12개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
소뇌 기능
기간: 12개월
|
운동 실조증(SARA) 평가 및 평가를 위한 척도: 점수 범위 0-36
|
12개월
|
|
일반 기능
기간: 12개월
|
프리드라이히 운동실조 I에 대한 평가 척도: 점수 범위 0-6
|
12개월
|
|
일상 생활의 활동
기간: 12개월
|
프리드라이히 운동실조 II에 대한 평가 척도: 점수 범위 0-36
|
12개월
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용의 발생
기간: 기준선, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
|
CTCAE 버전 4.0
|
기준선, 1개월, 3개월, 6개월, 12개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 19일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 13일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 9월 23일
마지막으로 확인됨
2021년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 1811-074-985
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
IPD는 자격을 갖춘 조사관의 요청 시 제공됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .