Effekt af Nilotinib hos cerebellar ataksipatienter
23. september 2021 opdateret af: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Dette er en institutionel kohorteundersøgelse.
Patienter, der er bekræftet med spinocerebellar ataksi (SCA), og som tager eller planlægger at tage Nilotinib (Tasigna®), er inkluderet i denne undersøgelse.
Den daglige dosis af Nilotinib er 150 mg-300 mg, og patienterne vil blive fulgt op efter 1, 3, 6 og 12 måneder.
Bedømmelsesskala for Friedreichs ataksi I og II og Barthel-indeks bruges som generel funktions- og dagliglivspræstationsindeks.
Skala for vurdering og vurdering af ataksi (SARA) bruges som et objektivt mål for cerebellar funktion.
Bivirkninger vurderes baseret på CTCAE version 4.0.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
- Patienter, der tager Nilotinib 1-1. Baseline information: demografi, genetisk type SCA, hjerne-MR, elektrokardiografi, rutinemæssige blodevalueringer 1-2. Tidspunkt for evaluering: Ved påbegyndelse af behandlingen med Nilotinib, 1, 3, 6 og 12 måneder 1-3. Evalueringspunkter (på hvert tidspunkt) Rutinekontrol: elektrokardiografi, rutinemæssige blodevalueringer Bivirkninger: CTCAE version 4.0 Daglig livsydelse: Barthel-indeks Generel funktion: Friedreichs ataksi I og II 1-4. Ændring af lægemiddeldosis Baseret på den behandlende læges beslutning
- Patienter, der planlægger at tage Nilotinib 2-1. Basisinformation: demografi, genetisk type SCA, hjerne-MR, elektrokardiografi, rutinemæssige blodevalueringer 2-2. Tidspunkt for evaluering: Baseline, 1, 3, 6 og 12 måneder 2-3. Evalueringspunkter (på hvert tidspunkt) Rutinekontrol: elektrokardiografi, rutinemæssige blodevalueringer Bivirkninger: CTCAE version 4.0 Cerebellar funktion: Skala til vurdering og vurdering af ataksi (SARA) Daglig levevis ydeevne: Barthel-indeks Generel funktion: Friedreichs ataksi I og II 2-4. Ændring af lægemiddeldosis Baseret på den behandlende læges beslutning
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
70
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnosticeret som kronisk cerebellar ataksi
- Bekræftet som spinocerebellar ataksi ved gentest
Ekskluderingskriterier:
- Laboratorieabnormiteter, der kunne interferere med korrekt brug af Nilotinib QTc-interval >450ms på initial elektrokardiograf, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140.000, AST >200, ALT>200, ALP>575, positiv HIV-serologi , aktiv hepatitis B
- Ustabil mental eller fysisk status, der kan forstyrre præcis evaluering og korrekt håndtering af SCA Hjertesvigt (NYHA grad III eller IV), historie med alvorlig hjertesygdom Graviditet, ved amning
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Nilotinib gruppe
Patienter med SCA og i behandling med nilotinib
|
150-300 mg daglig dosis nilotinib
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Aktivitet i dagligdagen
Tidsramme: 12 måneder
|
Barthel-indeks: scoreområde 0-6
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Cerebellar funktion
Tidsramme: 12 måneder
|
Skala til vurdering og vurdering af ataksi (SARA): scoreområde 0-36
|
12 måneder
|
|
Generel funktion
Tidsramme: 12 måneder
|
Bedømmelsesskala for Friedreichs ataksi I: scoreområde 0-6
|
12 måneder
|
|
Aktivitet i dagligdagen
Tidsramme: 12 måneder
|
Bedømmelsesskala for Friedreichs ataksi II: scoreområde 0-36
|
12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
CTCAE version 4.0
|
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. november 2018
Primær færdiggørelse (Faktiske)
13. august 2020
Studieafslutning (Faktiske)
13. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. april 2019
Først opslået (Faktiske)
1. maj 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
29. september 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
23. september 2021
Sidst verificeret
1. september 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 1811-074-985
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
IPD-planbeskrivelse
IPD vil blive udleveret efter anmodning fra enhver kvalificeret efterforsker.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .