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Effetto di nilotinib nei pazienti con atassia cerebellare

23 settembre 2021 aggiornato da: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Questo è uno studio di coorte istituzionale. Pazienti confermati con atassia spinocerebellare (SCA) e che assumono o pianificano di assumere Nilotinib (Tasigna®) sono arruolati in questo studio. La dose giornaliera di Nilotinib è di 150 mg-300 mg e i pazienti saranno seguiti a 1, 3, 6 e 12 mesi. La scala di valutazione per l'atassia di Friedreich I e II e l'indice di Barthel sono usati come funzione generale e indice di prestazione della vita quotidiana. La scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) viene utilizzata come misura oggettiva della funzione cerebellare. Le reazioni avverse al farmaco sono valutate in base alla versione CTCAE 4.0.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

  1. Pazienti che assumono nilotinib 1-1.Informazioni di riferimento: dati demografici, tipo genetico di SCA, risonanza magnetica cerebrale, elettrocardiografia, esami del sangue di routine 1-2. Punto temporale della valutazione: all'inizio dell'assunzione di nilotinib, 1, 3, 6 e 12 mesi 1-3. Elementi di valutazione (ad ogni punto temporale) Check-up di routine: elettrocardiografia, esami del sangue di routine Eventi avversi: CTCAE versione 4.0 Prestazioni quotidiane: indice di Barthel Funzione generale: atassia di Friedreich I e II 1-4. Modifica della dose del farmaco In base alla decisione del medico curante
  2. Pazienti che intendono assumere nilotinib 2-1.Informazioni di riferimento: dati demografici, tipo genetico di SCA, risonanza magnetica cerebrale, elettrocardiografia, esami del sangue di routine 2-2. Punto temporale della valutazione: basale, 1, 3, 6 e 12 mesi 2-3. Elementi di valutazione (ad ogni punto temporale) Check-up di routine: elettrocardiografia, esami del sangue di routine Eventi avversi: CTCAE versione 4.0 Funzione cerebellare: scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA) Prestazioni quotidiane: indice di Barthel Funzione generale: atassia di Friedreich I e II 2-4. Modifica della dose del farmaco In base alla decisione del medico curante

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

70

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di atassia cerebellare cronica
  • Confermato come atassia spinocerebellare dal test genetico

Criteri di esclusione:

  • Anomalie di laboratorio che potrebbero interferire con l'uso corretto di Nilotinib Intervallo QTc >450 ms all'elettrocardiografo iniziale, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140.000, AST >200, ALT>200, ALP>575, sierologia HIV positiva , epatite attiva B
  • Stato mentale o fisico instabile che potrebbe interferire con una valutazione precisa e una corretta gestione dell'SCA Insufficienza cardiaca (grado NYHA III o IV), anamnesi di malattie cardiache gravi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo nilotinib
Pazienti con SCA e in trattamento con nilotinib
Droga: Nilotinib
Dose giornaliera di 150-300 mg di nilotinib

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: 12 mesi
Indice di Barthel: punteggio compreso tra 0 e 6
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione cerebellare
Lasso di tempo: 12 mesi
Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia (SARA): punteggio compreso tra 0 e 36
12 mesi
Funzione generale
Lasso di tempo: 12 mesi
Scala di valutazione per l'atassia di Friedreich I: intervallo di punteggio 0-6
12 mesi
Attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: 12 mesi
Scala di valutazione per l'atassia di Friedreich II: intervallo di punteggio 0-36
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di eventi avversi
Lasso di tempo: Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi
CTCAE versione 4.0
Basale, 1 mese, 3 mesi, 6 mesi, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seoul National University Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

13 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

13 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2021

Ultimo verificato

1 settembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1811-074-985

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

L'IPD sarà fornito su richiesta da qualsiasi investigatore qualificato.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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