Wpływ nilotynibu na pacjentów z ataksją móżdżkową
23 września 2021 zaktualizowane przez: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Jest to instytucjonalne badanie kohortowe.
Pacjenci z potwierdzoną ataksją rdzeniowo-móżdżkową (NZK) i przyjmujący lub planujący przyjmowanie nilotynibu (Tasigna®) są włączani do tego badania.
Dzienna dawka nilotynibu wynosi 150-300 mg, a pacjenci będą kontrolowani po 1, 3, 6 i 12 miesiącach.
Skale oceny dla ataksji Friedreicha I i II oraz indeks Barthel są używane jako wskaźnik ogólnej funkcji i wydajności życia codziennego.
Skale oceny i oceny ataksji (SARA) są stosowane jako obiektywna miara funkcji móżdżku.
Działania niepożądane leku są oceniane na podstawie CTCAE wersja 4.0.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
- Pacjenci przyjmujący nilotynib 1-1. Informacje podstawowe: dane demograficzne, genetyczny typ NZK, MRI mózgu, elektrokardiografia, rutynowe badania krwi 1-2. Punkt czasowy oceny: Na początku przyjmowania nilotynibu, 1, 3, 6 i 12 miesięcy 1-3. Punkty oceny (w każdym punkcie czasowym) Rutynowe badanie kontrolne: elektrokardiografia, rutynowe badania krwi Zdarzenia niepożądane: CTCAE wersja 4.0 Sprawność życiowa: wskaźnik Barthel Funkcja ogólna: ataksja Friedreicha I i II 1-4. Zmiana dawki leku Na podstawie decyzji lekarza prowadzącego
- Pacjenci planujący przyjmowanie nilotynibu 2-1. Informacje podstawowe: dane demograficzne, genetyczny typ NZK, MRI mózgu, elektrokardiografia, rutynowe badania krwi 2-2. Punkt czasowy oceny: linia bazowa, 1, 3, 6 i 12 miesięcy 2-3. Pozycje oceny (w każdym punkcie czasowym) Rutynowe badania kontrolne: elektrokardiografia, rutynowe badania krwi Zdarzenia niepożądane: CTCAE wersja 4.0 Czynność móżdżku: Skala oceny i oceny ataksji (SARA) Sprawność w życiu codziennym: Indeks Barthel Funkcja ogólna: Ataksja Friedreicha I i II 2-4. Zmiana dawki leku Na podstawie decyzji lekarza prowadzącego
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
70
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zdiagnozowana jako przewlekła ataksja móżdżkowa
- Potwierdzona jako ataksja rdzeniowo-móżdżkowa testem genetycznym
Kryteria wyłączenia:
- Nieprawidłowości laboratoryjne, które mogłyby zakłócać prawidłowe stosowanie odstępu QTc nilotynibu >450ms na wstępnym elektrokardiogramie, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, pozytywny wynik badań serologicznych HIV , aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B
- Niestabilny stan psychiczny lub fizyczny, który może zakłócać precyzyjną ocenę i właściwe leczenie NZK Niewydolność serca (stopień III lub IV według NYHA), poważne choroby serca w wywiadzie Ciąża, karmienie piersią
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa nilotynibu
Pacjenci z NZK leczeni nilotynibem
|
150-300 mg dziennej dawki nilotynibu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aktywność życia codziennego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Indeks Barthel: zakres punktacji 0-6
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Funkcja móżdżku
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Skala oceny i oceny ataksji (SARA): zakres punktacji 0-36
|
12 miesięcy
|
|
Funkcja ogólna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Skala ocen dla ataksji Friedreicha I: zakres punktacji 0-6
|
12 miesięcy
|
|
Aktywność życia codziennego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Skala oceny ataksji Friedreicha II: zakres punktacji 0-36
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
CTCAE wersja 4.0
|
Linia bazowa, 1 miesiąc, 3 miesiące, 6 miesięcy, 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 listopada 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 września 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 września 2021
Ostatnia weryfikacja
1 września 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1811-074-985
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Opis planu IPD
IPD zostanie dostarczone na żądanie każdego wykwalifikowanego badacza.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .