Efecto de nilotinib en pacientes con ataxia cerebelosa
23 de septiembre de 2021 actualizado por: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Este es un estudio de cohorte institucional.
Los pacientes con ataxia espinocerebelosa confirmada (SCA) y que toman o planean tomar nilotinib (Tasigna®) se inscriben en este estudio.
La dosis diaria de Nilotinib es de 150 mg a 300 mg y los pacientes serán seguidos a 1, 3, 6 y 12 meses.
La escala de calificación para la ataxia I y II de Friedreich y el índice de Barthel se utilizan como función general e índice de rendimiento de la vida diaria.
La escala para la evaluación y clasificación de la ataxia (SARA) se utiliza como una medida objetiva de la función cerebelosa.
Las reacciones adversas a medicamentos se evalúan en base a CTCAE versión 4.0.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
- Pacientes que toman nilotinib 1-1. Información de referencia: datos demográficos, tipo genético de SCA, resonancia magnética cerebral, electrocardiografía, análisis de sangre de rutina 1-2. Momento de la evaluación: al inicio de la toma de nilotinib, 1, 3, 6 y 12 meses 1-3. Ítems de evaluación (en cada momento) Chequeo de rutina: electrocardiografía, análisis de sangre de rutina Eventos adversos: CTCAE versión 4.0 Rendimiento de la vida diaria: índice de Barthel Función general: ataxia de Friedreich I y II 1-4. Cambio de dosis del fármaco Según decisión del médico tratante
- Pacientes que planean tomar Nilotinib 2-1. Información de referencia: datos demográficos, tipo genético de SCA, resonancia magnética cerebral, electrocardiografía, evaluaciones de sangre de rutina 2-2. Momento de la evaluación: línea de base, 1, 3, 6 y 12 meses 2-3. Ítems de evaluación (en cada momento) Chequeo de rutina: electrocardiografía, análisis de sangre de rutina Eventos adversos: CTCAE versión 4.0 Función cerebelosa: Escala para evaluación y calificación de ataxia (SARA) Rendimiento de la vida diaria: Índice de Barthel Función general: Ataxia de Friedreich I y II 2-4. Cambio de dosis del fármaco Según decisión del médico tratante
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
70
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Seoul, Corea, república de, 03080
- Seoul National University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnosticado como ataxia cerebelosa crónica
- Confirmado como ataxia espinocerebelosa por prueba genética
Criterio de exclusión:
- Anomalías de laboratorio que podrían interferir con el uso adecuado de Nilotinib Intervalo QTc > 450 ms en el electrocardiógrafo inicial, Hb < 8,0, WBC < 2000, ANC < 1600, PLT < 140 000, AST > 200, ALT > 200, ALP > 575, serología VIH positiva , hepatitis B activa
- Estado mental o físico inestable que podría interferir con la evaluación precisa y el manejo adecuado de la ACR Insuficiencia cardíaca (grado III o IV de la NYHA), antecedentes de enfermedades cardíacas importantes Embarazo, durante la lactancia
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Grupo de nilotinib
Pacientes con SCA y en tratamiento con nilotinib
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150-300mg dosis diaria de nilotinib
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Actividad de la vida diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
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Índice de Barthel: rango de puntuación 0-6
|
12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Función cerebelosa
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Escala para la valoración y valoración de la ataxia (SARA): rango de puntuación 0-36
|
12 meses
|
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Función general
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Escala de calificación para la ataxia de Friedreich I: rango de puntaje 0-6
|
12 meses
|
|
Actividad de la vida diaria
Periodo de tiempo: 12 meses
|
Escala de calificación para la ataxia de Friedreich II: rango de puntaje 0-36
|
12 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Ocurrencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
|
CTCAE versión 4.0
|
Línea base, 1 mes, 3 meses, 6 meses, 12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
13 de agosto de 2020
Finalización del estudio (Actual)
13 de agosto de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
1 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de septiembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2021
Última verificación
1 de septiembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1811-074-985
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Descripción del plan IPD
La IPD se proporcionará a pedido de cualquier investigador calificado.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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