Effet du nilotinib chez les patients atteints d'ataxie cérébelleuse
23 septembre 2021 mis à jour par: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Il s'agit d'une étude de cohorte institutionnelle.
Les patients confirmés atteints d'ataxie spinocérébelleuse (ACS) et prenant ou prévoyant de prendre du nilotinib (Tasigna®) sont inclus dans cette étude.
La dose quotidienne de Nilotinib est de 150 mg à 300 mg et les patients seront suivis à 1, 3, 6 et 12 mois.
L'échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich I et II et l'indice de Barthel sont utilisés comme fonction générale et indice de performance de la vie quotidienne.
L'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA) est utilisée comme mesure objective de la fonction cérébelleuse.
Les effets indésirables des médicaments sont évalués sur la base de la version 4.0 du CTCAE.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
- Patients prenant du nilotinib 1-1. Informations de base : données démographiques, type génétique de SCA, IRM cérébrale, électrocardiographie, analyses sanguines de routine 1-2. Moment de l'évaluation : Au début de la prise de Nilotinib, 1, 3, 6 et 12 mois 1-3. Eléments d'évaluation (à chaque instant) Bilan de routine : électrocardiographie, bilans sanguins de routine Événements indésirables : CTCAE version 4.0 Performances de la vie quotidienne : indice de Barthel Fonction générale : Ataxie de Friedreich I et II 1-4. Modification de la dose de médicament Selon la décision du médecin traitant
- Patients prévoyant de prendre du nilotinib 2-1. Informations de base : données démographiques, type génétique d'ACS, IRM cérébrale, électrocardiographie, analyses sanguines de routine 2-2. Moment de l'évaluation : Baseline, 1, 3, 6 et 12 mois 2-3. Éléments d'évaluation (à chaque instant) Bilan de routine : électrocardiographie, analyses sanguines de routine Événements indésirables : CTCAE version 4.0 Fonction cérébelleuse : Échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie (SARA) Performance de la vie quotidienne : Indice de Barthel Fonction générale : Ataxie de Friedreich I et II 2-4. Modification de la dose de médicament Selon la décision du médecin traitant
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
70
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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-
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Seoul, Corée, République de, 03080
- Seoul National University Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostiqué comme une ataxie cérébelleuse chronique
- Confirmé comme une ataxie spinocérébelleuse par test génétique
Critère d'exclusion:
- Anomalies de laboratoire pouvant interférer avec l'utilisation correcte du Nilotinib Intervalle QTc > 450 ms sur l'électrocardiographe initial, Hb < 8,0, WBC < 2 000, ANC < 1 600, PLT < 140 000, AST > 200, ALT > 200, ALP > 575, sérologie VIH positive , hépatite B active
- État mental ou physique instable pouvant interférer avec une évaluation précise et une prise en charge appropriée de l'ACS Insuffisance cardiaque (NYHA Grade III ou IV), antécédents de maladie cardiaque majeure Grossesse, en cours d'allaitement
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Groupe nilotinib
Patients atteints d'ACS et prenant un traitement par nilotinib
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150-300mg dose quotidienne de nilotinib
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Activité de la vie quotidienne
Délai: 12 mois
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Indice de Barthel : plage de scores 0-6
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Fonction cérébelleuse
Délai: 12 mois
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Échelle pour l'évaluation et la cotation de l'ataxie (SARA) : plage de scores de 0 à 36
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12 mois
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Fonction générale
Délai: 12 mois
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Échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich I : échelle de notation de 0 à 6
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12 mois
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Activité de la vie quotidienne
Délai: 12 mois
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Échelle d'évaluation de l'ataxie de Friedreich II : échelle de score de 0 à 36
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12 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Apparition d'événements indésirables
Délai: Baseline, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
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CTCAE version 4.0
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Baseline, 1 mois, 3 mois, 6 mois, 12 mois
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
19 novembre 2018
Achèvement primaire (Réel)
13 août 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
13 août 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 avril 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2019
Première publication (Réel)
1 mai 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 septembre 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 septembre 2021
Dernière vérification
1 septembre 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1811-074-985
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Description du régime IPD
L'IPD sera fourni sur demande par tout enquêteur qualifié.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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