Эффект нилотиниба у пациентов с мозжечковой атаксией
23 сентября 2021 г. обновлено: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Это институциональное когортное исследование.
В это исследование включаются пациенты с подтвержденной спиноцеребеллярной атаксией (SCA), которые принимают или планируют принимать нилотиниб (Tasigna®).
Суточная доза нилотиниба составляет 150-300 мг, пациенты будут наблюдаться через 1, 3, 6 и 12 месяцев.
Оценочная шкала для атаксии Фридрейха I и II и индекс Бартеля используются в качестве индекса общей функции и повседневной жизнедеятельности.
Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA) используются в качестве объективного показателя функции мозжечка.
Побочные реакции на лекарства оцениваются на основе CTCAE версии 4.0.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
- Пациенты, принимающие нилотиниб 1–1. Исходная информация: демографические данные, генетический тип ВОС, МРТ головного мозга, электрокардиография, рутинные анализы крови 1–2. Момент времени оценки: в начале приема нилотиниба, 1, 3, 6 и 12 месяцев 1-3. Элементы оценки (в каждый момент времени) Рутинный осмотр: электрокардиография, рутинные анализы крови Нежелательные явления: CTCAE версии 4.0 Ежедневные показатели жизнедеятельности: индекс Бартеля Общая функция: атаксия Фридрейха I и II 1-4. Изменение дозы препарата На основании решения лечащего врача
- Пациенты, планирующие принимать нилотиниб 2-1. Исходная информация: демографические данные, генетический тип ВОС, МРТ головного мозга, электрокардиография, рутинные анализы крови 2-2. Момент времени оценки: Исходный уровень, 1, 3, 6 и 12 месяцев 2-3. Элементы оценки (в каждый момент времени) Рутинный осмотр: электрокардиография, рутинные анализы крови Нежелательные явления: CTCAE версии 4.0 Функция мозжечка: Шкала оценки и оценки атаксии (SARA) Повседневная деятельность: индекс Бартеля Общая функция: атаксия Фридрейха I и II 2-4. Изменение дозы препарата На основании решения лечащего врача
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
70
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз: хроническая мозжечковая атаксия.
- Генным тестом подтверждена спиноцеребеллярная атаксия.
Критерий исключения:
- Лабораторные нарушения, которые могут помешать правильному использованию интервала QTc нилотиниба > 450 мс на исходной электрокардиограмме, Hb <8,0, WBC <2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, положительная серология ВИЧ , активный гепатит В
- Нестабильное психическое или физическое состояние, которое может помешать точной оценке и надлежащему лечению ВСС Сердечная недостаточность (III или IV степень по NYHA), тяжелые заболевания сердца в анамнезе Беременность, кормление грудью
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа нилотиниба
Пациенты с ВОС и принимающие лечение нилотинибом
|
150-300 мг суточной дозы нилотиниба
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Активность повседневной жизни
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Индекс Бартеля: диапазон баллов 0-6
|
12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Функция мозжечка
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Шкала оценки и рейтинга атаксии (SARA): диапазон баллов 0–36.
|
12 месяцев
|
|
Общая функция
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Шкала оценки атаксии Фридрейха I: диапазон баллов 0–6.
|
12 месяцев
|
|
Активность повседневной жизни
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Шкала оценки атаксии Фридрейха II: диапазон баллов 0–36.
|
12 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возникновение нежелательных явлений
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
CTCAE версии 4.0
|
Исходный уровень, 1 месяц, 3 месяца, 6 месяцев, 12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 ноября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 августа 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 августа 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 мая 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 сентября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 сентября 2021 г.
Последняя проверка
1 сентября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1811-074-985
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Описание плана IPD
IPD предоставляется по запросу любого квалифицированного исследователя.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .