Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nilotinib hatása kisagyi ataxiás betegekben

2021. szeptember 23. frissítette: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Ez egy intézményi kohorsz vizsgálat. Ebbe a vizsgálatba olyan betegeket vontak be, akiknél spinocerebellaris ataxia (SCA) szenved, és Nilotinib (Tasigna®) szedését vagy szedését tervezik. A nilotinib napi adagja 150-300 mg, és a betegeket 1, 3, 6 és 12 hónapos korban követik nyomon. A Friedreich-féle ataxia I. és II. osztályozási skála, valamint a Barthel-index általános funkció- és napi teljesítményindexként szolgál. Az ataxia értékelésére és értékelésére szolgáló skálát (SARA) használják a cerebelláris funkció objektív mérőszámaként. A gyógyszermellékhatások értékelése a CTCAE 4.0-s verziója alapján történik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

  1. Nilotinibet szedő betegek 1-1. Kiindulási információk: demográfiai adatok, az SCA genetikai típusa, agyi MRI, elektrokardiográfia, rutin vérvizsgálatok 1-2. Az értékelés időpontja: A nilotinib szedésének megkezdésekor 1, 3, 6 és 12 hónap 1-3. Értékelési tételek (minden időpontban) Rutinellenőrzés: elektrokardiográfia, rutin vérvizsgálatok Nemkívánatos események: CTCAE 4.0 verzió Napi életteljesítmény: Barthel index Általános funkció: Friedreich ataxia I és II 1-4. Gyógyszeradag módosítása A kezelőorvos döntése alapján
  2. Nilotinib szedését tervező betegek 2-1. Alapinformációk: demográfiai adatok, az SCA genetikai típusa, agyi MRI, elektrokardiográfia, rutin vérvizsgálatok 2-2. Az értékelés időpontja: Kiindulási állapot, 1, 3, 6 és 12 hónap 2-3. Értékelési tételek (minden időpontban) Rutinellenőrzés: elektrokardiográfia, rutin vérvizsgálatok Nemkívánatos események: CTCAE 4.0 verzió Kisagyi funkció: Skála az ataxia értékeléséhez és minősítéséhez (SARA) Napi életteljesítmény: Barthel index Általános funkció: Friedreich ataxia I és II 2-4. Gyógyszeradag módosítása A kezelőorvos döntése alapján

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

70

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Krónikus cerebelláris ataxiaként diagnosztizálták
  • Génteszttel spinocerebellaris ataxiának igazolták

Kizárási kritériumok:

  • Laboratóriumi eltérések, amelyek megzavarhatják a nilotinib QTc-intervallumának megfelelő használatát >450 ms a kezdeti elektrokardiográfon, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, pozitív HIV-szerológia , aktív hepatitis B
  • Instabil mentális vagy fizikai állapot, amely megzavarhatja az SCA pontos értékelését és megfelelő kezelését. Szívelégtelenség (NYHA III. vagy IV. fokozat), súlyos szívbetegség a kórtörténetben Terhesség, szoptatás

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nilotinib csoport
SCA-ban szenvedő és nilotinib-kezelésben részesülő betegek
Drog: Nilotinib
150-300 mg nilotinib napi adagja

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A mindennapi élet tevékenysége
Időkeret: 12 hónap
Barthel-index: pontszám 0-6
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Cerebelláris funkció
Időkeret: 12 hónap
Skála az ataxia (SARA) értékeléséhez és értékeléséhez: 0-36 ponttartomány
12 hónap
Általános funkció
Időkeret: 12 hónap
A Friedreich-féle ataxia I. osztályozási skála: 0-6
12 hónap
A mindennapi élet tevékenysége
Időkeret: 12 hónap
A Friedreich-féle ataxia II értékelési skála: 0-36 pont
12 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap
CTCAE 4.0 verzió
Alaphelyzet, 1 hónap, 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Seoul National University Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. november 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. augusztus 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 26.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. szeptember 23.

Utolsó ellenőrzés

2021. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1811-074-985

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Az IPD-t bármely szakképzett vizsgáló kérésére megadják.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nilotinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Qatar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel