Effekt av Nilotinib hos patienter med cerebellär ataxi
23 september 2021 uppdaterad av: Kon Chu, Seoul National University Hospital
Detta är en institutionell kohortstudie.
Patienter som bekräftats med spinocerebellär ataxi (SCA) och som tar eller planerar att ta Nilotinib (Tasigna®) ingår i denna studie.
Den dagliga dosen av Nilotinib är 150 mg-300 mg och patienterna kommer att följas upp efter 1, 3, 6 och 12 månader.
Betygsskala för Friedreichs ataxi I och II och Barthelindex används som allmänt funktions- och dagliglivsprestationsindex.
Skala för bedömning och värdering av ataxi (SARA) används som ett objektivt mått på cerebellär funktion.
Biverkningar utvärderas baserat på CTCAE version 4.0.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
- Patienter som tar Nilotinib 1-1. Baslinjeinformation: demografi, genetisk typ av SCA, hjärn-MRT, elektrokardiografi, rutinmässiga blodutvärderingar 1-2. Tidpunkt för utvärdering: Vid påbörjad behandling med Nilotinib, 1, 3, 6 och 12 månader 1-3. Utvärderingspunkter (vid varje tidpunkt) Rutinkontroll: elektrokardiografi, rutinmässiga blodutvärderingar Biverkningar: CTCAE version 4.0 Daglig livsföring: Barthelindex Allmän funktion: Friedreichs ataxi I och II 1-4. Ändring av läkemedelsdos Baserat på behandlande läkares beslut
- Patienter som planerar att ta Nilotinib 2-1. Baslinjeinformation: demografi, genetisk typ av SCA, hjärn-MRT, elektrokardiografi, rutinmässiga blodutvärderingar 2-2. Tidpunkt för utvärdering: Baslinje, 1, 3, 6 och 12 månader 2-3. Utvärderingspunkter (vid varje tidpunkt) Rutinkontroll: elektrokardiografi, rutinmässiga blodutvärderingar Biverkningar: CTCAE version 4.0 Cerebellär funktion: Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA) Daglig livsprestation: Barthel index Allmän funktion: Friedreichs ataxi I och II 2-4. Ändring av läkemedelsdos Baserat på behandlande läkares beslut
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
70
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Seoul, Korea, Republiken av, 03080
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 85 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnostiserats som kronisk cerebellär ataxi
- Bekräftad som spinocerebellär ataxi genom gentest
Exklusions kriterier:
- Laboratorieavvikelser som kan störa korrekt användning av Nilotinib QTc-intervall >450ms på initial elektrokardiograf, Hb <8,0, WBC<2000, ANC <1600, PLT <140 000, AST >200, ALT>200, ALP>575, positiv HIV-serologi , aktiv hepatit B
- Instabil mental eller fysisk status som kan störa exakt utvärdering och korrekt hantering av SCA hjärtsvikt (NYHA grad III eller IV), historia av allvarlig hjärtsjukdom Graviditet, vid amning
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nilotinib-gruppen
Patienter med SCA och som tar nilotinibbehandling
|
150-300 mg daglig dos av nilotinib
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Aktivitet i det dagliga livet
Tidsram: 12 månader
|
Barthelindex: poängintervall 0-6
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Cerebellär funktion
Tidsram: 12 månader
|
Skala för bedömning och bedömning av ataxi (SARA): poängintervall 0-36
|
12 månader
|
|
Allmän funktion
Tidsram: 12 månader
|
Betygsskala för Friedreichs ataxi I: poängintervall 0-6
|
12 månader
|
|
Aktivitet i det dagliga livet
Tidsram: 12 månader
|
Betygsskala för Friedreichs ataxi II: poängintervall 0-36
|
12 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av biverkningar
Tidsram: Baslinje, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader
|
CTCAE version 4.0
|
Baslinje, 1 månad, 3 månader, 6 månader, 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 november 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
13 augusti 2020
Avslutad studie (Faktisk)
13 augusti 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
25 april 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2019
Första postat (Faktisk)
1 maj 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 september 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 september 2021
Senast verifierad
1 september 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1811-074-985
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
IPD-planbeskrivning
IPD kommer att tillhandahållas på begäran från alla kvalificerade utredare.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Ataxi, cerebellar
-
Cadent TherapeuticsIndragenSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8 | Spinocerebellär ataxi typ 17 | ARCA1 - Autosomal recessiv cerebellär ataxi...Förenta staterna
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 10 | Spinocerebellär ataxi typ 7 | Spinocerebellär ataxi typ 8Förenta staterna, Kina
-
University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable TechnologiesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Friedreich Ataxi | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi, autosomal recessiv 3 | Episodisk ataxi, typ 7Frankrike
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 1 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 2 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 3 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 6 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 7 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 8 | Spinocerebellär ataxi genotyp typ 10Förenta staterna
-
Sclnow Biotechnology Co., Ltd.Har inte rekryterat ännuSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6
-
Teachers College, Columbia UniversityAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | Spinocerebellär ataxi typ 7Förenta staterna
-
University of California, Los AngelesAktiv, inte rekryterandeSpinocerebellär ataxi | Spinocerebellär ataxi 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6 | MSA-CFörenta staterna
-
University of FloridaUniversity of California, Los Angeles; National Ataxia FoundationRekryteringSpinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
-
University of FloridaAcorda TherapeuticsAvslutadSpinocerebellär ataxi typ 1 | Spinocerebellär ataxi typ 2 | Spinocerebellär ataxi typ 3 | Spinocerebellär ataxi typ 6Förenta staterna
Kliniska prövningar på Nilotinib
-
Niguarda HospitalAvslutadLeukemi, Myeloid, Kronisk fasItalien
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadPulmonell arteriell hypertoniSchweiz, Förenta staterna, Tyskland, Singapore, Korea, Republiken av, Kanada
-
XSpray MicroparticlesAvslutad
-
Georgetown UniversityOkändParkinsons sjukdom | Parkinsons sjukdom med demensFörenta staterna
-
Shenzhen Second People's HospitalDongguan People's Hospital; Zhongshan People's Hospital, Guangdong, China; The Affiliated Hospital of Guangdong Medical College och andra samarbetspartnersRekryteringKronisk myeloid leukemi, kronisk fas | NilotinibKina
-
Andrew J. Wagner, MD, PhDMassachusetts General Hospital; Novartis; Brigham and Women's HospitalAktiv, inte rekryterandeTenosynovial jättecelltumör | Pigmenterad villonodulär synovit | Jättecelltumör av diffus typFörenta staterna
-
Novartis PharmaceuticalsInte längre tillgängligHypereosinofilt syndrom (HES)
-
KeifeRx, LLCWorldwide Clinical Trials; Life Molecular Imaging GmbH; Sun Pharmaceuticals...Har inte rekryterat ännu
-
Novartis PharmaceuticalsInte längre tillgänglig
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutad