小児再発性または難治性白血病、リンパ腫または固形腫瘍の治療におけるポナチニブの安全性と有効性
2026年7月22日 更新者：Incyte Biosciences International Sàrl
小児科参加者の再発性または難治性白血病、リンパ腫または固形腫瘍の治療に対するポナチニブの安全性と有効性を評価する非盲検、単一群、第 1/2 相試験
この研究の目的は、進行性白血病、リンパ腫、および固形腫瘍を有する 1 歳から 18 歳未満の小児におけるポナチニブの安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価することです。
調査の概要
状態
募集
介入・治療
研究の種類
介入
入学 (推定)
70
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- 電話番号：+800 00027423
- メール：globalmedinfo@incyte.com
研究場所
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Glasgow、イギリス、G514TF
- 募集
- Royal Hospital For Sick Children Yorkhill Glasgow
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- 募集
- Alder Hey Childrens NHS Foundation Trust
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Sutton、イギリス、SM2 5PT
- 募集
- The Royal Marsden Nhs Foundation Trust - Sutton
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Bologna、イタリア、40138
- 募集
- Aou Policlinico S. Orsola-Malpighi
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Brescia、イタリア、25123
- 募集
- ASST degli Spedali Civili di Brescia
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Genova、イタリア、16147
- 募集
- Ospedale Pediatrico G. Gaslini
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Milan、イタリア、20133
- 募集
- Comitato Etico Fondazione Irccs Istituto Nazionale Dei Tumori Milano
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Monza、イタリア、20900
- 募集
- University of Milano Bicocca
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Naples、イタリア、80122
- まだ募集していません
- Aorn Santobono Pausilipon
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Pavia、イタリア、27100
- 募集
- Comitato Di Bioetica Della Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
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Rome、イタリア、00165
- 募集
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu Irccs
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Torino、イタリア、10126
- 募集
- A.O.U Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Presidio Ospedaliero Infantile Regina Margherita
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Utrecht、オランダ、03584
- 募集
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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Stockholm、スウェーデン、14141
- 募集
- Karolinska University Hospital Solna
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital General Universitario Vall D Hebron
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Sant Joan de Deu de Manresa
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Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Hospital Infantil Unversitario Nino Jesus
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Valencia、スペイン、46026
- 募集
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Paris、フランス、75019
- 募集
- Hopital Robert Debre
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Paris、フランス、75571
- 募集
- Armand Trousseau Hospital
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Poitiers、フランス、86021
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers
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Rennes、フランス、35700
- 完了
- Chu de Rennes - Hospital Sud
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Ghent、ベルギー、09000
- 募集
- Ghent University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-組織学的または細胞学的に確認された以下の悪性腫瘍の診断：
- フェーズ 1: CP-CML、BP-CML、AP-CML ALL。 AML。 その他の白血病。 リンパ腫。 -CNSの腫瘍を含む、標準治療が利用できない、または適応とされていないその他の腫瘍。
-第2相、CP-CMLを伴うグループA：研究登録時のCP-CMLであり、少なくとも1つの以前のBCR-ABL標的TKI療法に抵抗性または不耐性であるか、「警告」応答状態にあるか、またはT315I キナーゼ ドメイン変異。
-ポナチニブの初回投与前42日以内に、従来の細胞遺伝学、中期FISH、またはq-PCRによるBCR-ABL転座の記録を伴う骨髄吸引物が1つ必要です。
-フェーズ2、他の白血病または固形腫瘍を伴うグループB：ALL。 AML。 その他の白血病。 リンパ腫。 RET、FLT3、KIT、FGFR、PDGFR、TIE2、VEGFRの変異、またはポナチニブが生物学的活性を有する可能性があるその他の変異（例：EPH受容体およびキナーゼのSRCファミリー）を有する、CNSの腫瘍を含むその他の腫瘍新鮮またはアーカイブされた腫瘍組織。
-固形腫瘍またはリンパ腫の参加者は、CTまたはMRIによって測定可能な疾患を持っている必要があります RECIST v1.1またはルガーノリンパ腫のガイドラインに基づいて、サイトの放射線学によって決定されます。
以下のような前治療：
-フェーズ1：少なくとも1回の以前のBCR-ABL標的TKI療法に抵抗性または不耐性（付録Fで定義）のCMLの参加者。
-1つの以前のBCR-ABL標的TKI療法を含む可能性がある、利用可能なまたは指示されたすべての治療中または治療後に進行したALLの参加者。
-少なくとも1回の導入試行以降に進行したAMLまたはその他の白血病の参加者（フランスのみ）、または効果的な標準療法が利用できない、または適応されていない（その他の国）。
-固形腫瘍（CNSの腫瘍を含む）または標準治療にもかかわらず進行したリンパ腫の参加者、または効果的な標準治療が利用できない、または指示されていない参加者。
-第2相、CP-CMLのグループA：少なくとも1つの以前のBCR-ABLを標的としたTKI療法に抵抗性または不耐性のある参加者。
-フェーズ2、他の白血病または固形腫瘍を伴うグループB：すべての利用可能なまたは指示された治療中または治療後に進行したALLの参加者。これには、1つの以前のBCR-ABL標的TKI療法が含まれている必要があります。
-少なくとも1回の導入試行以降に進行したAMLまたはその他の白血病の参加者（フランスのみ）、または効果的な標準療法が利用できない、または適応されていない（その他の国）。
-固形腫瘍（CNSの腫瘍を含む）または標準治療にもかかわらず進行したリンパ腫の参加者、または効果的な標準治療が利用可能または指示されていない参加者。
- -16歳以上の参加者のカルノフスキーパフォーマンスステータス≧40％、または16歳未満の小児科の参加者のランスキープレイスケール≧40％。
- -参加者は、NCI CTCAE v5.0に従ってグレード2未満に回復したか、以前の治療による非血液毒性（脱毛症を除く）からベースラインに回復した必要があります。
- 妊娠や子供の父親になることを避けようとする意欲。
以前の治療法:
-次のいずれかを受けたBP-CML、ALL、またはAMLの参加者：コルチコステロイドまたはヒドロキシ尿素 ポナチニブの初回投与前24時間以内。
ポナチニブの初回投与前7日以内のビンクリスチン。 -ポナチニブの初回投与前14日以内の他の化学療法（髄腔内化学療法を除く）。
-参加者（上記のBP-CML、ALL、およびAML参加者を除く）：ポナチニブの初回投与前の21日以内（またはニトロソウレアまたはマイトマイシンCの場合は42日以内）に細胞傷害性化学療法を受けた。
-ポナチニブの初回投与前6週間以内の以前の放射線療法または放射性同位体療法 ポナチニブの初回投与前14日以内の緩和適応症のための局所放射線療法を除く。
-ポナチニブの初回投与の3か月未満の自家または同種幹細胞移植。
-ポナチニブの初回投与前14日以内に大手術。 治療開始前の大手術による不十分な回復および/または合併症。
以下のいずれかによる前治療：
- -ポナチニブの初回投与前14日以内の免疫抑制療法（幹細胞移植後のレジメンを含む）。
- -ポナチニブの初回投与前7日以内の標的がん治療（TKIを含む）。
- -無作為化前の30日または5半減期のいずれか長い方以内の他の治験中の抗がん剤。
- -ポナチニブの初回投与から5半減期以内のモノクローナル抗体による抗がん療法。
- -ポナチニブの初回投与前28日以内のキメラ抗原受容体療法
- ポナチニブ
- プロトコル定義のラボの値
- -以下を含むがこれらに限定されない重大な同時発生の制御されていない病状：
- 膵臓：膵炎の臨床的、放射線学的、または実験室の証拠。
- 心臓:
- ECHOでSF < 27%、またはMUGAでEF < 50%。
- 450ミリ秒以上のQTcFとして定義される、スクリーニングECGでの異常なQTcF。
- -不安定狭心症、治験薬投与の1日目から6か月以内の急性心筋梗塞、ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV CHF（付録Pを参照）、および不整脈を含む臨床的に重要または制御されていない心血管疾患 医療モニターによる承認がない限り、治療を必要とする/スポンサー。
- コントロールされていない高血圧。
- QTcまたはTdPの延長を引き起こすリスクがあることが知られている薬物を現在服用しているが、その薬物を許容可能な代替物（すなわち、心臓伝導系に影響を及ぼさない代替クラスの薬物）に変更できない場合、または参加者は安全に薬を中止できます。
- 大脳：
- -頭蓋内転移を伴う固形腫瘍を有する参加者または活動性CNS白血病を有する参加者（すなわち、CNS-2ステータス[< 5 /μL WBCおよび芽球のサイトスピン陽性、または≧5 /μL WBCが、Steinherz / Bleyerアルゴリズムによる陰性（外傷性に使用される式）腰椎穿刺)、播種性軟髄膜疾患、または CNS クロロマ。
- -重度の脳損傷、認知症、小脳疾患、器質的脳症候群、精神病、協調/運動障害、またはCNSが関与する自己免疫疾患の病歴を含む、既存の重大なCNS病理。
- -残存赤字を伴う脳血管虚血/出血の病歴。
- 注：脳血管虚血/出血の病歴を持つ参加者は、包含基準6に従ってすべての神経学的欠損が臨床的に解決されていれば、引き続き適格です。
- 制御されていない発作障害。
- 凝固：
- -根底にある悪性腫瘍の適応とは無関係の重大な出血性障害または血栓形成傾向 研究参加。
- 胃腸：
- 吸収不良症候群などの胃腸障害、または経口吸収に影響を与える可能性のあるその他の病気。
- 遺伝:
- ファンコニ貧血やブルーム症候群などのDNA脆弱性症候群の参加者。
- -ダウン症の参加者。
- -アクティブなグレード2以上の移植片対宿主病のある参加者。
- -全身の抗生物質、抗真菌薬、または抗ウイルス治療を必要とする慢性または現在のアクティブな制御されていない感染症。
- -治療を必要とする、またはHBV再活性化のリスクがあるアクティブなHBVまたはHCV感染。 B 型肝炎ウイルス DNA および HCV RNA は、検査時に検出されない必要があります。 HBV 再活性化のリスクがあるとは、B 型肝炎表面抗原陽性または抗 B 型肝炎コア抗体陽性と定義されます。
- 既知のHIV感染。
- -禁止されている薬物の現在の使用（セクション6.7.2を参照）。
- -ポナチニブまたはポナチニブの賦形剤に対する既知の過敏症または重度の反応。
- -生（弱毒化を含む）ワクチンの受領、または研究中のそのようなワクチンの必要性の予測。
- -研究者の意見では、投与スケジュールおよび研究評価を遵守できない、または遵守する可能性は低い。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- その他の除外が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ポナチニブ
第 1 相：最大耐用量と推奨される第 2 相用量を決定するために、年齢に基づいたコホート用量および製剤に従ってポナチニブを投与します。
第 2 相: ポナチニブを第 2 相の推奨用量で投与します。
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年齢に基づくコホートの割り当てに従って、小児科の参加者に錠剤または年齢に適した製剤として投与されるポナチニブ。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 用量制限毒性の数
時間枠：28日
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明確な代替説明のある毒性を除き、投与後から 28 日目までに発生するプロトコルで定義された毒性の発生として定義されます。
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28日
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第 2 相：慢性期慢性骨髄性白血病（CP-CML）の参加者における主要な細胞遺伝学的奏効（MCyR）によって評価されたポナチニブの有効性
時間枠：12ヶ月
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従来の細胞遺伝学または蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) によって評価される完全細胞遺伝学的奏効 (CCyR) または部分的細胞遺伝学的奏効 (PCyR) として定義されます。
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12ヶ月
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第 2 相：BCR-ABL 陽性白血病の参加者における主要な血液学的反応（MaHR）または主要な分子反応（MMR）によって評価されるポナチニブの有効性
時間枠：3ヶ月
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ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) によって評価されます。
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3ヶ月
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第 2 相：ポナチニブの有効性を判断するために、BCR-ABL 陽性白血病以外の白血病の参加者における完全奏効（CR）によって評価されるポナチニブの有効性
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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第 2 相：BCR-ABL 陽性白血病以外の白血病の参加者における不完全完全奏効（iCR）によって評価されたポナチニブの有効性
時間枠：6ヵ月
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従来の細胞遺伝学、FISH、または PCR によって評価されます。
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6ヵ月
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第 2 相：リンパ腫の参加者における CR によって評価されたポナチニブの有効性
時間枠：6ヵ月
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コンピューター断層撮影法 (CT) または磁気共鳴画像法 (MRI) (または陽電子放出断層撮影 [PET]) に基づく Lugano 基準による。
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6ヵ月
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第 2 相：固形がんの参加者における全奏効率によって評価されるポナチニブの有効性
時間枠：6ヵ月
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CRまたはPRを有する参加者の割合として定義され、中枢神経系（CNS）腫瘍についてはRANOあたりの腫瘍あたりの放射線学的疾患の研究者評価、または他の固形腫瘍については固形腫瘍バージョン1.1（RECIST v1.1）の反応評価基準によって決定されますCTまたはMRI（またはPET）に基づいています。
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フェーズ 1: 治療に伴う有害事象の数
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ 1: ポナチニブの Tmax
時間枠：6ヵ月
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集中力が最大になるまでの時間。
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6ヵ月
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フェーズ 1: ポナチニブの AUCss,0-24
時間枠：6ヵ月
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0 時間から 24 時間までの定常状態の血漿または血清濃度-時間曲線の下の面積。
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6ヵ月
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フェーズ 1: ポナチニブの t½
時間枠：6ヵ月
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見掛けの終末相処分半減期。
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6ヵ月
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フェーズ 1: ポナチニブの CLss/F
時間枠：6ヵ月
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定常状態での見かけの経口投与クリアランス。
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6ヵ月
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フェーズ 1: ポナチニブの Vz/F
時間枠：6ヵ月
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分布の見かけの経口投与量。
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6ヵ月
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フェーズ 1: BCR-ABL 陽性白血病の参加者における MCyR
時間枠：3ヶ月
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従来の細胞遺伝学または FISH によって評価される CCyR または PCyR として定義されます。
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3ヶ月
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フェーズ 1: BCR-ABL 陽性白血病の参加者における MMR
時間枠：3ヶ月
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定量的 PCR (q-PCR) によって評価されます。
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3ヶ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における完全な血液学的反応 (CHR)
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における CCyR
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における MMR
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における応答時間 (TTR)
時間枠：6ヵ月
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試験治療の最初の投与日から最初の応答までの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における奏功期間 (DOR)
時間枠：6ヵ月
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反応の基準が満たされた最初の評価から進行の基準が満たされるまでの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者における無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：6ヵ月
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試験治療の初回投与日から、疾患の進行日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方までの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 1 およびフェーズ 2: CP-CML の参加者の全生存期間 (OS)
時間枠：6ヵ月
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試験治療の初回投与日から何らかの原因による死亡までの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 1: BCR-ABL 陽性白血病または CP-CML 以外の白血病の参加者における CR。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ 1: BCR-ABL 陽性白血病または CP-CML 以外の白血病の参加者における CRi
時間枠：6ヵ月
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従来の細胞遺伝学、FISH、または q-PCR によって評価されます。
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6ヵ月
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フェーズ 1: リンパ腫の参加者における CR
時間枠：6ヵ月
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CTまたはMRI（またはPET）に基づくLugano基準による。
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6ヵ月
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フェーズ 1: 固形腫瘍の参加者における全体的な奏功率
時間枠：6ヵ月
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CR または PR を有する参加者のパーセンテージとして定義され、CT または MRI (または PET) に基づいて、CNS 腫瘍の RANO または他の固形腫瘍の RECIST v1.1 ごとの腫瘍ごとの X 線疾患の研究者による評価によって決定されます。
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6ヵ月
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第 2 相：BCR-ABL 陽性白血病（AP-CML、BP-CML、または Ph+ALL）の参加者を対象に、MaHR または MMR によって評価されたポナチニブの抗がん作用
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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第 2 相：BCR-ABL 陽性白血病以外の白血病患者の CR によって評価されたポナチニブの抗がん作用
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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第 2 相：BCR-ABL 陽性白血病以外の白血病の参加者を対象に、CRi によって評価されたポナチニブの抗がん作用。
時間枠：6ヵ月
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従来の細胞遺伝学、FISH、または PCR によって評価されます。
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6ヵ月
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第 2 相：リンパ腫の参加者における CR によって評価されたポナチニブの抗がん作用
時間枠：6ヵ月
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CTまたはMRI（またはPET）に基づくLugano基準による。
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6ヵ月
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第 2 相：固形腫瘍の参加者における全体的な奏功率によって評価されたポナチニブの抗がん作用
時間枠：6ヵ月
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CR または PR を有する参加者のパーセンテージとして定義され、CT または MRI (または PET) に基づいて、CNS 腫瘍の RANO または他の固形腫瘍の RECIST v1.1 ごとの腫瘍ごとの X 線疾患の研究者による評価によって決定されます。
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6ヵ月
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フェーズ 2: 固形腫瘍のある参加者の OS
時間枠：6ヵ月
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試験治療の初回投与日から何らかの原因による死亡までの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 2: 固形腫瘍の参加者における DOR
時間枠：6ヵ月
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反応の基準が満たされた最初の評価から進行の基準が満たされるまでの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 2: 固形腫瘍の参加者における PFS
時間枠：6ヵ月
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試験治療の初回投与日から、疾患の進行日または何らかの原因による死亡日のいずれか早い方までの間隔として定義されます。
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6ヵ月
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フェーズ 2: 治療に伴う有害事象の数
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ 2: ポナチニブの小児に優しい製剤のクリアランス
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ2：ポナチニブの小児に優しい製剤の流通量
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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フェーズ 2: ポナチニブの小児に優しい製剤の AUC
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Mohammed-El-Amine Bensmaine, MD、Incyte Biosciences International Sàrl
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月29日
一次修了 (推定)
2028年2月1日
研究の完了 (推定)
2028年2月1日
試験登録日
最初に提出
2019年4月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月29日
最初の投稿 (実際)
2019年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月22日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INCB 84344-102
- 2018-004878-99 (EudraCT番号)
- 2023-509699-41-00 (レジストリ識別子：EU CT Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。