デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるカナキヌマブ（ILARIS®）の単回漸増用量パイロット試験

包含基準:

• 被験者の親または法定後見人は、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームド コンセント/HIPAA 承認を提供している
• -被験者はDMDの診断を受けています
• -被験者は、研究への登録時に2歳以上です
• -被験者はDMDのグルココルチコイドによる治療を受けていません
• 被験者は歩行可能です
• 治験責任医師の意見では、臨床検査結果はスクリーニング来院時の正常範囲内であるか、または異常である場合は臨床的に有意ではありません (AST および ALT の正常値の 5 倍未満を含む)。 結核の血清学的検査は陰性です。
• -被験者と親/保護者は、薬物投与計画を順守し、フォローアップ訪問を喜んで実行できます。

除外基準:

• 被験者は2歳未満です
• 被験者は、重大な腎障害または肝障害、真性糖尿病または免疫抑制の現在または既往歴があります。
• 対象は、慢性の全身性真菌またはウイルス感染の現在または病歴があります;
• -被験者は、治験薬の最初の投与前の4週間以内に急性疾患を患っていました。
• -被験者は前月以内に生ワクチン接種を受けました
• 被験者は症候性心筋症の証拠を持っています[注：調査時の無症候性心臓異常は除外されません];
• -被験者は現在治療を受けているか、経口グルココルチコイドまたは他の免疫抑制剤による以前の治療を受けています治験薬の初回投与の数か月前に、ケースバイケースで適格性が考慮されます。 DMD 以外の適応症で処方された吸入および/または局所グルココルチコイドは許可されますが、治験薬投与の少なくとも 3 か月前から安定した用量で投与する必要があります]。
• 治験責任医師の意見では、被験者は安全性に影響を与える可能性のある以前または進行中の病状、病歴、身体所見、または検査室の異常を有し、治療およびフォローアップが正しく完了する可能性が低く、または研究結果の評価を損なう可能性があります。
• -被験者は現在、他の治験薬を服用しているか、または治験治療開始前の3か月以内に他の治験薬を服用しています。注: 再現性を判断するために、スクリーニング中に治験責任医師の裁量で任意のパラメーター/テストを繰り返すことができます。 さらに、上気道感染症または損傷など、被験者の参加を妨げる一時的な状態のために不適格である場合、被験者は再スクリーニングされる場合があります。