Essai pilote à dose unique croissante du canakinumab (ILARIS®) dans la dystrophie musculaire de Duchenne
Un essai pilote à dose unique croissante de canakinumab (ILARIS®) évaluant l'innocuité et les changements de biomarqueurs chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude est une étude à dose unique croissante en ouvert pour évaluer l'innocuité et évaluer les changements à court terme des biomarqueurs. Les 3 premiers garçons recevront du canakinumab à la dose de 2 mg/kg, et les 3 seconds recevront une dose de 4 mg/kg. L'étude comprend quatre visites : une visite de dépistage avec une évaluation de base en laboratoire, une journée de traitement, une évaluation post-traitement de 10 à 14 jours avec des laboratoires de sécurité et une évaluation post-traitement de 30 jours avec des laboratoires de sécurité. Il y aura une évaluation par téléphone les jours 3 à 5 après le traitement pour dépister tout effet secondaire.
L'évaluation clinique dépistera les EI et les EIG cliniques. Si l'augmentation de la dose (4 mg/kg) doit être interrompue en raison de toxicités limitant la dose, les sujets restants peuvent être recrutés pour évaluer l'innocuité du canakinumab à la dose la plus faible (2 mg/kg).
Un prélèvement sanguin aura lieu après consentement au moins 48 heures avant le jour du traitement et les jours 10 à 14 et 30 après l'injection de canakinumab pour dépister les anomalies de laboratoire et prélever du sérum pour l'analyse des biomarqueurs. Après avoir obtenu le consentement, avant le traitement, 2 tubes à bouchon rouge et 1 tube à bouchon violet de 4 cc seront obtenus pour les laboratoires de dépistage et la collecte de biomarqueurs sériques. Le dépistage de la tuberculose (Quantiferon-Gold) utilisera 4 tubes de sang (gris, jaune, violet, vert) avec 1 cc de sang dans chacun. Lors des 2 visites suivantes avec prises de sang, deux tubes de prélèvement à bouchon rouge et un tube à bouchon violet de 4 cc seront prélevés par sujet. Pour les tubes de prélèvement sanguin à bouchon rouge, un tube sera envoyé au laboratoire clinique pour le traitement en laboratoire de sécurité. Le deuxième tube sera traité dans le laboratoire de recherche des biomarqueurs sériques.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Le parent ou le tuteur légal du sujet a fourni un consentement éclairé écrit / une autorisation HIPAA avant toute procédure liée à l'étude
- Le sujet a un diagnostic de DMD
- - Le sujet est âgé de ≥ 2 ans au moment de l'inscription à l'étude
- Le sujet est naïf de traitement avec des glucocorticoïdes pour la DMD
- Le sujet est ambulatoire
- Les résultats des tests de laboratoire clinique se situent dans la plage normale lors de la visite de dépistage, ou s'ils sont anormaux, ne sont pas cliniquement significatifs (comprend moins de 5 fois la normale pour l'AST et l'ALT), de l'avis de l'investigateur. La sérologie TB est négative.
- Le sujet et le parent/tuteur sont disposés et capables de se conformer au plan d'administration des médicaments et aux visites de suivi.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a moins de 2 ans
- Le sujet présente ou a des antécédents d'insuffisance rénale ou hépatique majeure, de diabète sucré ou d'immunosuppression ;
- Le sujet présente ou a des antécédents d'infections fongiques ou virales systémiques chroniques ;
- Le sujet a eu une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Le sujet a reçu une vaccination vivante au cours du mois précédent
- Le sujet présente des signes de cardiomyopathie symptomatique [Remarque : une anomalie cardiaque asymptomatique à l'examen ne serait pas exclusive] ;
- Le sujet est actuellement traité ou a reçu un traitement antérieur avec des glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs [Remarques : Utilisation transitoire antérieure de glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs oraux pour une indication autre que la DMD pendant au plus 3 mois cumulés, avec la dernière utilisation d'au moins 3 mois mois avant la première dose du médicament à l'étude, seront considérés pour l'éligibilité au cas par cas. Les glucocorticoïdes inhalés et/ou topiques prescrits pour une indication autre que la DMD sont autorisés mais doivent être administrés à dose stable pendant au moins 3 mois avant l'administration du médicament à l'étude] ;
- Le sujet a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement terminés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
- Le sujet prend actuellement tout autre médicament expérimental ou a pris tout autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude ; Remarque : Tout paramètre/test peut être répété à la discrétion de l'investigateur pendant le dépistage pour déterminer la reproductibilité. De plus, les sujets peuvent être redépistés s'ils ne sont pas éligibles en raison d'une condition transitoire qui empêcherait le sujet de participer, comme une infection ou une blessure des voies respiratoires supérieures.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement
Traitement par canakinumab
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Le sujet reçoit une injection sous-cutanée de canakinumab 2 mg/kg ou 4 mg/kg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Événements indésirables cliniques
Délai: 2 semaines
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Surveiller les changements dans l'état de santé liés à l'utilisation de médicaments
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2 semaines
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Événements indésirables en laboratoire
Délai: 2 semaines
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Surveiller les changements dans les résultats de laboratoire liés à l'utilisation de médicaments
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2 semaines
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Événements indésirables cliniques
Délai: 4 semaines
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Surveiller les changements dans l'état de santé liés à l'utilisation de médicaments
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4 semaines
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Événements indésirables en laboratoire
Délai: 4 semaines
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Surveiller les changements dans les résultats de laboratoire liés à l'utilisation de médicaments
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4 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modifications des biomarqueurs sériques de l'inflammation après le traitement
Délai: 2 semaines
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Surveiller les changements de biomarqueurs sériques associés aux propriétés anti-inflammatoires, y compris CD23, protéine C, CCL22, lymphotoxine a1/b1, CD49a, Ly9 et MMP-9, 12 et comparer aux niveaux de référence pour démontrer l'augmentation ou la diminution des niveaux de biomarqueurs
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2 semaines
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Modifications des biomarqueurs sériques de l'inflammation après le traitement
Délai: 4 semaines
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Surveiller les changements de biomarqueurs sériques associés aux propriétés anti-inflammatoires, y compris CD23, protéine C, CCL22, lymphotoxine a1/b1, CD49a, Ly9 et MMP-9, 12 et comparer aux niveaux de référence pour démontrer l'augmentation ou la diminution des niveaux de biomarqueurs
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4 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Christopher Spurney, Children's National Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Troubles musculaires atrophiques
- Dystrophies musculaires
- Dystrophie Musculaire, Duchenne
- Effets physiologiques des médicaments
- Facteurs immunologiques
- Anticorps monoclonaux
Autres numéros d'identification d'étude
- 10234
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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