Badanie pilotażowe pojedynczej rosnącej dawki kanakinumabu (ILARIS®) w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

Kryteria przyjęcia:

• Rodzic lub opiekun prawny uczestnika udzielił pisemnej świadomej zgody/autoryzacji HIPAA przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem
• Podmiot ma diagnozę DMD
• Uczestnik ma ≥ 2 lata w momencie włączenia do badania
• Tester nie był wcześniej leczony glukokortykoidami na DMD
• Obiekt jest ambulatoryjny
• W opinii Badacza wyniki klinicznych badań laboratoryjnych mieszczą się w normalnym zakresie podczas wizyty przesiewowej lub, jeśli są nieprawidłowe, nie są klinicznie istotne (w tym mniej niż 5x normalne dla AST i ALT). Serologia gruźlicy jest ujemna.
• Pacjent i rodzic/opiekun są chętni i zdolni do przestrzegania planu podawania leków i wizyt kontrolnych.

Kryteria wyłączenia:

• Podmiot ma <2 lata
• pacjent ma aktualnie lub w przeszłości poważną niewydolność nerek lub wątroby, cukrzycę lub immunosupresję;
• Podmiot ma obecnie lub w przeszłości przewlekłe ogólnoustrojowe infekcje grzybicze lub wirusowe;
• pacjent miał ostrą chorobę w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku;
• Osobnik otrzymał żywą szczepionkę w ciągu poprzedniego miesiąca
• Podmiot ma objawy objawowej kardiomiopatii [Uwaga: bezobjawowa nieprawidłowość serca podczas badania nie wyklucza];
• Pacjent jest obecnie leczony lub był wcześniej leczony doustnymi glikokortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi [Uwagi: Przejściowe stosowanie doustnych glikokortykoidów lub innych doustnych leków immunosupresyjnych w przeszłości ze wskazań innych niż DMD przez okres nie dłuższy niż łącznie 3 miesiące, przy czym ostatnie użycie trwało co najmniej 3 miesięcy przed pierwszą dawką badanego leku, będą rozpatrywane pod kątem kwalifikowalności na podstawie indywidualnych przypadków. Glikokortykosteroidy wziewne i/lub miejscowe przepisane ze wskazania innego niż DMD są dozwolone, ale muszą być podawane w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem badanego leku];
• Uczestnik ma w przeszłości lub obecnie stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja nie zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania;
• uczestnik obecnie przyjmuje jakikolwiek inny badany lek lub przyjmował inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania; Uwaga: Każdy parametr/test można powtórzyć według uznania badacza podczas badania przesiewowego w celu określenia odtwarzalności. Ponadto uczestnicy mogą zostać ponownie poddani badaniu przesiewowemu, jeśli nie kwalifikują się z powodu przejściowego stanu, który uniemożliwiłby uczestnikowi udział, takiego jak infekcja górnych dróg oddechowych lub uraz.