Pilotförsök med enstaka dos av Canakinumab (ILARIS®) vid Duchennes muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

• Försökspersonens förälder eller vårdnadshavare har lämnat skriftligt informerat samtycke/HIPAA-auktorisation innan någon studierelaterad procedur påbörjas
• Personen har diagnosen DMD
• Försökspersonen är ≥ 2 år gammal vid tidpunkten för registreringen i studien
• Personen är naiv för behandling med glukokortikoider för DMD
• Ämnet är ambulerande
• Kliniska laboratorietestresultat ligger inom det normala intervallet vid screeningbesöket, eller om de är onormala, är de inte kliniskt signifikanta (inkluderar mindre än 5 gånger det normala för ASAT och ALAT), enligt utredarens uppfattning. TB-serologi är negativ.
• Försöksperson och förälder/vårdnadshavare är villiga och kan följa, plan för läkemedelsadministration och uppföljningsbesök.

Exklusions kriterier:

• Ämnet är <2 år gammalt
• Försöksperson har pågående eller historia av allvarligt nedsatt njur- eller leverfunktion, diabetes mellitus eller immunsuppression;
• Försöksperson har aktuell eller historia av kroniska systemiska svamp- eller virusinfektioner;
• Försökspersonen har haft en akut sjukdom inom 4 veckor före den första dosen av studiemedicinering;
• Försökspersonen fick levande vaccination under föregående månad
• Försökspersonen har bevis för symtomatisk kardiomyopati [Notera: Asymtomatisk hjärtavvikelse vid undersökning skulle inte vara uteslutande];
• Personen behandlas för närvarande eller har fått tidigare behandling med orala glukokortikoider eller andra immunsuppressiva medel [Anmärkningar: Tidigare övergående användning av orala glukokortikoider eller andra orala immunsuppressiva medel för andra indikationer än DMD under högst 3 månader kumulativ, med senaste användning minst 3 månader före den första dosen av studiemedicin, kommer att övervägas för berättigande från fall till fall. Inhalerade och/eller topikala glukokortikoider förskrivna för en annan indikation än DMD är tillåtna men måste administreras i stabil dos i minst 3 månader före administrering av studieläkemedlet];
• Försökspersonen har tidigare eller pågående medicinskt tillstånd, medicinsk historia, fysiska fynd eller laboratorieavvikelser som kan påverka säkerheten, göra det osannolikt att behandling och uppföljning kommer att slutföras korrekt eller försämra bedömningen av studieresultat, enligt Utredarens uppfattning;
• Försökspersonen tar för närvarande något annat prövningsläkemedel eller har tagit något annat prövningsläkemedel inom 3 månader före starten av studiebehandlingen; Obs: Alla parametrar/test kan upprepas efter utredarens gottfinnande under screening för att fastställa reproducerbarhet. Dessutom kan försökspersoner göras om screening om de inte är berättigade på grund av ett övergående tillstånd som skulle förhindra försökspersonen från att delta, såsom en övre luftvägsinfektion eller skada.