Teste Piloto de Dose Escalonada Única de Canaquinumabe (ILARIS®) na Distrofia Muscular de Duchenne

Critério de inclusão:

• O pai ou tutor legal do sujeito forneceu consentimento informado por escrito/autorização HIPAA antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo
• Sujeito tem um diagnóstico de DMD
• O sujeito tem ≥ 2 anos de idade no momento da inscrição no estudo
• Sujeito é virgem de tratamento com glicocorticóides para DMD
• O sujeito é ambulatorial
• Os resultados dos testes laboratoriais clínicos estão dentro do intervalo normal na visita de triagem ou, se anormais, não são clinicamente significativos (inclui menos de 5x o normal para AST e ALT), na opinião do investigador. A sorologia para TB é negativa.
• O sujeito e os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a cumprir o plano de administração de medicamentos e as visitas de acompanhamento.

Critério de exclusão:

• O sujeito tem <2 anos de idade
• O indivíduo tem histórico ou histórico de insuficiência renal ou hepática grave, diabetes mellitus ou imunossupressão;
• O indivíduo tem histórico ou histórico de infecções fúngicas ou virais sistêmicas crônicas;
• O sujeito teve uma doença aguda dentro de 4 semanas antes da primeira dose da medicação do estudo;
• Sujeito recebeu vacinação viva no mês anterior
• O indivíduo tem evidência de cardiomiopatia sintomática [Nota: Anormalidade cardíaca assintomática na investigação não seria excludente];
• O indivíduo está sendo tratado ou recebeu tratamento anterior com glicocorticoides orais ou outros agentes imunossupressores [Observações: uso transitório passado de glicocorticoides orais ou outros agentes imunossupressores orais para indicação diferente de DMD por não mais de 3 meses cumulativos, com o último uso de pelo menos 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo, serão considerados para elegibilidade caso a caso. Glicocorticoides inalatórios e/ou tópicos prescritos para uma indicação diferente de DMD são permitidos, mas devem ser administrados em dose estável por pelo menos 3 meses antes da administração do medicamento em estudo];
• O indivíduo tem condição médica anterior ou contínua, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador;
• O sujeito está atualmente tomando qualquer outro medicamento experimental ou tomou qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes do início do tratamento do estudo; Observação: Qualquer parâmetro/teste pode ser repetido a critério do investigador durante a triagem para determinar a reprodutibilidade. Além disso, os indivíduos podem ser rastreados novamente se não forem elegíveis devido a uma condição transitória que impediria a participação do indivíduo, como uma infecção ou lesão do trato respiratório superior.