Pilootonderzoek met een enkele escalerende dosis van Canakinumab (ILARIS®) bij spierdystrofie van Duchenne

Inclusiecriteria:

• De ouder of wettelijke voogd van de proefpersoon heeft voorafgaand aan een studiegerelateerde procedure schriftelijke geïnformeerde toestemming/HIPAA-autorisatie verstrekt
• Onderwerp heeft een diagnose van DMD
• Proefpersoon is ≥ 2 jaar oud op het moment van inschrijving in het onderzoek
• Onderwerp is naïef voor behandeling met glucocorticoïden voor DMD
• Onderwerp is ambulant
• Klinische laboratoriumtestresultaten zijn binnen het normale bereik bij het screeningsbezoek, of zijn, indien abnormaal, niet klinisch significant (inclusief minder dan 5x normaal voor AST en ALT), naar de mening van de onderzoeker. De tbc-serologie is negatief.
• Proefpersoon en ouder/voogd zijn bereid en in staat zich te houden aan het medicatietoedieningsplan en vervolgbezoeken.

Uitsluitingscriteria:

• Onderwerp is <2 jaar oud
• De patiënt heeft momenteel of in het verleden een ernstige nier- of leverfunctiestoornis, diabetes mellitus of immunosuppressie;
• Proefpersoon heeft huidige of voorgeschiedenis van chronische systemische schimmel- of virale infecties;
• Proefpersoon heeft een acute ziekte gehad binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksmedicatie;
• Proefpersoon heeft in de voorgaande maand een levende vaccinatie gekregen
• Proefpersoon heeft aanwijzingen voor symptomatische cardiomyopathie [Opmerking: asymptomatische hartafwijkingen bij onderzoek zouden niet uitsluiten];
• Proefpersoon wordt momenteel behandeld of heeft een eerdere behandeling gehad met orale glucocorticoïden of andere immunosuppressiva [Opmerkingen: Eerder voorbijgaand gebruik van orale glucocorticoïden of andere orale immunosuppressiva voor een andere indicatie dan DMD gedurende niet langer dan 3 maanden cumulatief, met laatste gebruik ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie, zal per geval worden overwogen of ze in aanmerking komen. Geïnhaleerde en/of topische glucocorticoïden voorgeschreven voor een andere indicatie dan DMD zijn toegestaan, maar moeten gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in een stabiele dosis worden toegediend];
• Proefpersoon heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat behandeling en follow-up correct zullen worden afgerond of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren, naar de mening van de Onderzoeker;
• De proefpersoon gebruikt momenteel een ander onderzoeksgeneesmiddel of heeft een ander onderzoeksgeneesmiddel ingenomen binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling; Opmerking: Elke parameter/test kan naar goeddunken van de onderzoeker tijdens de screening worden herhaald om de reproduceerbaarheid te bepalen. Bovendien kunnen proefpersonen opnieuw worden gescreend als ze niet in aanmerking komen vanwege een voorbijgaande aandoening waardoor de proefpersoon niet kan deelnemen, zoals een infectie of verwonding van de bovenste luchtwegen.