Enkelt-eskalerende dose pilotforsøk med Canakinumab (ILARIS®) ved Duchenne muskeldystrofi

Inklusjonskriterier:

• Forsøkspersonens forelder eller juridiske verge har gitt skriftlig informert samtykke/HIPAA-godkjenning før enhver studierelatert prosedyre
• Personen har diagnosen DMD
• Forsøkspersonen er ≥ 2 år gammel på tidspunktet for registrering i studien
• Personen er naiv til behandling med glukokortikoider for DMD
• Emnet er ambulerende
• Kliniske laboratorietestresultater er innenfor normalområdet ved screeningbesøket, eller hvis unormale er ikke klinisk signifikante (inkluderer mindre enn 5 ganger normalen for ASAT og ALAT), etter etterforskerens oppfatning. TB-serologi er negativ.
• Forsøksperson og forelder/foresatte er villige og i stand til å overholde, legemiddeladministrasjonsplan og oppfølgingsbesøk.

Ekskluderingskriterier:

• Emnet er <2 år gammelt
• Personen har nå eller tidligere hatt alvorlig nedsatt nyre- eller leverfunksjon, diabetes mellitus eller immunsuppresjon;
• Personen har nåværende eller historie med kroniske systemiske sopp- eller virusinfeksjoner;
• Forsøkspersonen har hatt en akutt sykdom innen 4 uker før første dose med studiemedisin;
• Personen fikk levende vaksinasjon i løpet av forrige måned
• Forsøkspersonen har bevis på symptomatisk kardiomyopati [Merk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøkelse vil ikke være ekskluderende];
• Pasienten er for tiden under behandling eller har mottatt tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler. måneder før første dose med studiemedisin, vil bli vurdert for kvalifisering fra sak til sak. Inhalerte og/eller topikale glukokortikoider foreskrevet for en annen indikasjon enn DMD er tillatt, men må administreres i stabil dose i minst 3 måneder før administrasjon av studielegemiddel];
• Forsøkspersonen har tidligere eller pågående medisinsk tilstand, sykehistorie, fysiske funn eller laboratorieavvik som kan påvirke sikkerheten, gjøre det usannsynlig at behandling og oppfølging vil bli korrekt fullført eller svekke vurderingen av studieresultater, etter etterforskerens oppfatning;
• Forsøkspersonen tar for øyeblikket andre undersøkelseslegemidler eller har tatt andre undersøkelseslegemidler innen 3 måneder før starten av studiebehandlingen; Merk: Enhver parameter/test kan gjentas etter etterforskerens skjønn under screening for å fastslå reproduserbarhet. I tillegg kan forsøkspersoner bli screenet på nytt hvis de ikke er kvalifisert på grunn av en forbigående tilstand som ville hindre forsøkspersonen fra å delta, for eksempel en øvre luftveisinfeksjon eller skade.