Pilotní studie s jednou eskalující dávkou kanakinumabu (ILARIS®) u Duchenneovy svalové dystrofie

Kritéria pro zařazení:

• Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl písemný informovaný souhlas / autorizaci HIPAA před jakýmkoli postupem souvisejícím se studií
• Subjekt má diagnózu DMD
• Subjekt je ve věku ≥ 2 roky v době zápisu do studie
• Subjekt dosud neléčí DMD glukokortikoidy
• Subjekt je ambulantní
• Výsledky klinických laboratorních testů jsou při screeningové návštěvě v normálním rozmezí, nebo pokud jsou abnormální, nejsou podle názoru zkoušejícího klinicky významné (zahrnují méně než 5x normální hodnoty pro AST a ALT). Sérologie TBC je negativní.
• Subjekt a rodič/opatrovník jsou ochotni a schopni dodržovat plán podávání léků a následné návštěvy.

Kritéria vyloučení:

• Subjekt je mladší 2 let
• Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze závažné poškození ledvin nebo jater, diabetes mellitus nebo imunosupresi;
• Subjekt má v současnosti nebo v anamnéze chronické systémové plísňové nebo virové infekce;
• Subjekt měl akutní onemocnění během 4 týdnů před první dávkou studovaného léku;
• Subjekt byl v předchozím měsíci očkován živou vakcínou
• Subjekt má známky symptomatické kardiomyopatie [Poznámka: Asymptomatická srdeční abnormalita při vyšetření nebude vylučující];
• Subjekt je v současné době léčen nebo podstoupil předchozí léčbu perorálními glukokortikoidy nebo jinými imunosupresivními látkami [Poznámky: Minulé přechodné užívání perorálních glukokortikoidů nebo jiných perorálních imunosupresiv pro indikaci jinou než DMD po dobu ne delší než 3 měsíce kumulativní, s posledním použitím nejméně 3 měsíce před první dávkou studijní medikace, bude zvažována způsobilost případ od případu. Inhalační a/nebo topické glukokortikoidy předepsané pro jinou indikaci než DMD jsou povoleny, ale musí být podávány ve stabilní dávce alespoň 3 měsíce před podáním studovaného léku];
• Subjekt má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a sledování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie;
• Subjekt v současné době užívá jakýkoli jiný hodnocený lék nebo užil jakýkoli jiný testovaný lék během 3 měsíců před zahájením studijní léčby; Poznámka: Jakýkoli parametr/test lze během screeningu podle uvážení zkoušejícího zopakovat, aby se určila reprodukovatelnost. Kromě toho mohou být subjekty znovu vyšetřeny, pokud nejsou způsobilé kvůli přechodnému stavu, který by subjektu bránil v účasti, jako je infekce nebo zranění horních cest dýchacích.