Duchenne 근이영양증에 대한 Canakinumab(ILARIS®)의 단일 증량 용량 파일럿 시험
Duchenne 근이영양증이 있는 소년의 안전성 및 바이오마커 변화를 평가하는 Canakinumab(ILARIS®)의 단일 증량 용량 파일럿 시험
연구 개요
상세 설명
이 연구는 안전성을 평가하고 바이오마커의 단기 변화를 평가하기 위한 오픈 라벨 단일 상승 용량 연구입니다. 처음 3명의 남아는 2mg/kg의 용량으로 카나키누맙을 투여받게 되며, 두 번째 3명은 4mg/kg의 용량을 투여받게 됩니다. 이 연구는 4번의 방문으로 구성됩니다: 기준선 실험실 평가를 통한 스크리닝 방문, 치료일, 안전 실험실에서 10-14일 후 치료 평가 및 안전 실험실에서 30일 후 치료 평가. 모든 부작용을 선별하기 위해 치료 후 3-5일에 전화 평가가 있을 것입니다.
임상 평가는 임상 AE 및 SAE를 스크리닝할 것입니다. 용량 제한 독성으로 인해 용량 증량(4mg/kg)을 중단해야 하는 경우, 나머지 피험자를 등록하여 더 낮은 용량 수준(2mg/kg)에서 카나키누맙의 안전성을 평가할 수 있습니다.
검사실 이상을 선별하고 바이오마커 분석을 위한 혈청을 수집하기 위해 치료일 최소 48시간 전 및 카나키누맙 주사 후 10-14일 및 30일에 동의 후 1회 채혈합니다. 동의를 얻은 후, 치료 전에 실험실 검사 및 혈청 바이오마커 수집을 위해 빨간색 상단 2개 및 보라색 상단 4cc 튜브 1개를 확보합니다. 결핵 선별 검사(Quantiferon-Gold)는 각각 1cc의 혈액이 들어 있는 4개의 혈액 튜브(회색, 노란색, 보라색, 녹색)를 사용합니다. 다음 2번의 채혈 방문에서 피험자당 4cc의 빨간색 상단 수집 튜브 2개와 보라색 상단 수집 튜브 1개가 수집됩니다. Red top 채혈 튜브의 경우 안전 실험실 처리를 위해 하나의 튜브가 임상 실험실로 보내집니다. 두 번째 튜브는 혈청 바이오마커 연구실에서 처리됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 피험자의 부모 또는 법적 보호자는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서/HIPAA 승인을 제공했습니다.
- 피험자는 DMD 진단을 받았습니다.
- 피험자는 연구 등록 시점에 2세 이상입니다.
- 피험자는 DMD에 대한 글루코코르티코이드 치료에 순진하지 않습니다.
- 피험자는 보행 가능
- 임상 실험실 테스트 결과는 스크리닝 방문에서 정상 범위 내에 있거나 비정상인 경우 임상적으로 중요하지 않습니다(AST 및 ALT에 대해 정상의 5배 미만 포함). 결핵 혈청 검사는 음성입니다.
- 대상체 및 부모/보호자는 약물 투여 계획 및 후속 방문을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 2세 미만입니다.
- 피험자는 주요 신장 또는 간 장애, 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
- 피험자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
- 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 급성 질환을 앓았습니다.
- 피험자는 지난달 이내에 생백신을 접종받았다.
- 피험자는 증후성 심근병증의 증거가 있음[참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않음];
- 피험자는 현재 경구 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료 중이거나 이전에 치료를 받았습니다. 연구 약물의 첫 번째 투여 몇 달 전에는 사례별로 적격성을 고려합니다. DMD 이외의 징후에 대해 처방된 흡입 및/또는 국소 글루코코르티코이드가 허용되지만 연구 약물 투여 전 적어도 3개월 동안 안정적인 용량으로 투여되어야 합니다];
- 피험자가 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 검사실 이상이 있거나, 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시키는 경우,
- 피험자는 현재 다른 조사 약물을 복용 중이거나 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 다른 조사 약물을 복용한 적이 있습니다. 참고: 모든 매개변수/테스트는 재현성을 결정하기 위해 스크리닝 중에 조사자의 재량에 따라 반복될 수 있습니다. 또한, 상기도 감염 또는 부상과 같이 피험자가 참여할 수 없는 일시적인 상태로 인해 부적격인 경우 피험자는 재선별될 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료
카나키누맙 치료
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피험자는 카나키누맙 2mg/kg 또는 4mg/kg을 피하 주사합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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임상 부작용
기간: 이주
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약물 사용과 관련된 건강 상태의 변화를 모니터링
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이주
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실험실 부작용
기간: 이주
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약물 사용과 관련된 실험실 결과의 변화를 모니터링합니다.
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이주
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임상 부작용
기간: 4 주
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약물 사용과 관련된 건강 상태의 변화를 모니터링
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4 주
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실험실 부작용
기간: 4 주
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약물 사용과 관련된 실험실 결과의 변화를 모니터링합니다.
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4 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 후 염증의 혈청 바이오 마커의 변화
기간: 이주
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CD23, Protein C, CCL22, 림프독소 a1/b1, CD49a, Ly9 및 MMP-9, 12를 포함한 항염증 특성과 관련된 혈청 바이오마커 변화를 모니터링하고 기준선 수준과 비교하여 바이오마커 수준의 증가 또는 감소를 입증합니다.
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이주
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치료 후 염증의 혈청 바이오 마커의 변화
기간: 4 주
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CD23, Protein C, CCL22, 림프독소 a1/b1, CD49a, Ly9 및 MMP-9, 12를 포함한 항염증 특성과 관련된 혈청 바이오마커 변화를 모니터링하고 기준선 수준과 비교하여 바이오마커 수준의 증가 또는 감소를 입증합니다.
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4 주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christopher Spurney, Children's National Research Institute
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 10234
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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