Pilotforsøg med en enkelt eskalerende dosis af Canakinumab (ILARIS®) i Duchenne muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersonens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke/HIPAA-godkendelse forud for enhver undersøgelsesrelateret procedure
• Forsøgspersonen har diagnosen DMD
• Forsøgspersonen er ≥ 2 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen
• Personen er naiv over for behandling med glukokortikoider for DMD
• Emnet er ambulant
• Kliniske laboratorietestresultater er inden for det normale område ved screeningsbesøget, eller hvis unormalt er, er de ikke klinisk signifikante (inkluderer mindre end 5x normalen for ASAT og ALAT), efter investigatorens mening. TB-serologi er negativ.
• Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde, planlægge lægemiddeladministration og opfølgende besøg.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersonen er <2 år gammel
• Forsøgsperson har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
• Forsøgsperson har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
• Forsøgspersonen har haft en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
• Forsøgspersonen modtog levende vaccination inden for den foregående måned
• Forsøgspersonen har tegn på symptomatisk kardiomyopati [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
• Forsøgsperson er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler [Noter: Tidligere forbigående brug af orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler til andre indikationer end DMD i ikke længere end 3 måneder kumulativ, med sidste brug i mindst 3 måneder forud for første dosis af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag. Inhalerede og/eller topiske glukokortikoider ordineret til en anden indikation end DMD er tilladt, men skal indgives i stabil dosis i mindst 3 måneder før indgivelse af studielægemiddel];
• Forsøgspersonen har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening;
• Forsøgspersonen tager i øjeblikket ethvert andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen; Bemærk: Enhver parameter/test kan gentages efter investigatorens skøn under screeningen for at bestemme reproducerbarheden. Derudover kan forsøgspersoner blive genscreenet, hvis de ikke er egnede på grund af en forbigående tilstand, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage, såsom en øvre luftvejsinfektion eller skade.