Пилотное исследование канакинумаба (ИЛАРИС®) с однократной возрастающей дозой при мышечной дистрофии Дюшенна

Критерии включения:

• Родитель субъекта или законный опекун предоставил письменное информированное согласие/разрешение HIPAA до любой процедуры, связанной с исследованием.
• Субъект имеет диагноз МДД
• Возраст субъекта ≥ 2 лет на момент включения в исследование.
• Субъект не получал лечения МДД глюкокортикоидами.
• Субъект амбулаторный
• Результаты клинико-лабораторных анализов находятся в пределах нормы во время скринингового визита или, если они отклоняются от нормы, не являются клинически значимыми (в том числе менее чем в 5 раз выше нормы для АСТ и АЛТ), по мнению исследователя. Серология на туберкулез отрицательная.
• Субъект и родитель/опекун желают и могут соблюдать план приема лекарств и последующие визиты.

Критерий исключения:

• Субъекту <2 лет
• Субъект имеет в настоящее время или в анамнезе серьезную почечную или печеночную недостаточность, сахарный диабет или иммуносупрессию;
• Субъект имеет хронические системные грибковые или вирусные инфекции в настоящее время или в анамнезе;
• У субъекта было острое заболевание в течение 4 недель до первой дозы исследуемого препарата;
• Субъект получил живую вакцинацию в течение предыдущего месяца
• У субъекта есть признаки симптоматической кардиомиопатии [Примечание: бессимптомная сердечная аномалия при обследовании не является исключением];
• Субъект в настоящее время лечится или получал ранее лечение пероральными глюкокортикоидами или другими иммунодепрессантами. за несколько месяцев до первой дозы исследуемого препарата будет рассматриваться на предмет соответствия требованиям в каждом конкретном случае. Ингаляционные и/или местные глюкокортикоиды, назначаемые по показаниям, отличным от МДД, разрешены, но должны вводиться в стабильной дозе в течение как минимум 3 месяцев до введения исследуемого препарата];
• Субъект имеет предыдущее или текущее заболевание, историю болезни, физические данные или лабораторные отклонения, которые могут повлиять на безопасность, сделать маловероятным правильное завершение лечения и последующего наблюдения или ухудшить оценку результатов исследования, по мнению Исследователя;
• Субъект в настоящее время принимает любой другой исследуемый препарат или принимал любой другой исследуемый препарат в течение 3 месяцев до начала исследуемого лечения; Примечание. Любой параметр/тест может быть повторен по усмотрению исследователя во время скрининга для определения воспроизводимости. Кроме того, субъекты могут пройти повторный скрининг, если они не соответствуют требованиям из-за временного состояния, которое не позволяет субъекту участвовать, например инфекции или травмы верхних дыхательных путей.