Canakinumab (ILARIS®) 在杜氏肌营养不良症中的单剂量递增试验

纳入标准：

• 在任何研究相关程序之前，受试者的父母或法定监护人已提供书面知情同意书/HIPAA 授权
• 受试者诊断为 DMD
• 受试者在参加研究时年满 2 岁
• 受试者未接受糖皮质激素治疗 DMD
• 受试者可以走动
• 根据研究者的意见，临床实验室测试结果在筛选访问时处于正常范围内，或者如果异常，则没有临床意义（包括 AST 和 ALT 低于正常值的 5 倍）。 结核病血清学呈阴性。
• 受试者和父母/监护人愿意并能够遵守药物管理计划和随访。

排除标准：

• 对象小于 2 岁
• 受试者目前或有严重肾功能或肝功能损害、糖尿病或免疫抑制病史；
• 受试者有慢性全身性真菌或病毒感染的当前或病史；
• 受试者在首次服用研究药物之前的 4 周内患有急性疾病；
• 受试者在前一个月内接受过活疫苗接种
• 受试者有症状性心肌病的证据[注意：调查中无症状的心脏异常不排除]；
• 受试者目前正在接受治疗或之前接受过口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂治疗[注：过去短暂使用口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂治疗 DMD 以外的适应症累计不超过 3 个月，最后一次使用至少 3研究药物首次给药前几个月，将根据具体情况考虑是否符合资格。 允许为 DMD 以外的适应症开具吸入和/或局部糖皮质激素处方，但必须在研究药物给药前以稳定剂量给药至少 3 个月]；
• 研究者认为，受试者既往或持续的医疗状况、病史、体检结果或实验室异常可能会影响安全性，使治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估；
• 受试者目前正在服用任何其他研究药物或在研究治疗开始前 3 个月内服用过任何其他研究药物；注意：任何参数/测试都可以由研究者在筛选期间自行决定是否重复，以确定可重复性。 此外，如果由于会阻止受试者参与的短暂情况（例如上呼吸道感染或受伤）而导致受试者不合格，则可能会重新筛选受试者。