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Sperimentazione pilota a singola dose crescente di Canakinumab (ILARIS®) nella distrofia muscolare di Duchenne

19 settembre 2023 aggiornato da: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Uno studio pilota a singola dose crescente di Canakinumab (ILARIS®) per valutare la sicurezza e le variazioni dei biomarcatori nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

Canakinumab è un anticorpo anti-interleuchina 1 beta (IL1β) approvato per l'uso nei bambini con febbre mediterranea familiare, artrite idiopatica giovanile ad esordio sistemico e sindrome da febbre periodica associata al recettore del TNF. Questo studio è uno studio pilota per indagare gli effetti di canakinumab sulla sicurezza clinica e sulla potenziale efficacia clinica, come dimostrato dai cambiamenti a breve termine in biomarcatori sierici selezionati in un campione di giovani ragazzi con DMD che hanno maggiori probabilità di avere alti livelli di infiammazione muscolare. I soggetti DMD naive agli steroidi di età compresa tra o uguale a 2 anni e meno di 6 anni riceveranno una singola dose sottocutanea di canakinumab e saranno sottoposti a monitoraggio della sicurezza e dei biomarcatori sierici per 30 giorni. I primi 3 soggetti riceveranno 2 mg/kg e se ben tollerati, i secondi 3 soggetti riceveranno 4 mg/kg.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è uno studio in aperto a dose singola crescente per valutare la sicurezza e valutare i cambiamenti a breve termine nei biomarcatori. I primi 3 ragazzi riceveranno canakinumab alla dose di 2 mg/kg e i secondi 3 riceveranno una dose di 4 mg/kg. Lo studio è composto da quattro visite: una visita di screening con valutazione di base del laboratorio, giorno del trattamento, una valutazione post-trattamento di 10-14 giorni con laboratori di sicurezza e una valutazione post-trattamento di 30 giorni con laboratori di sicurezza. Ci sarà una valutazione telefonica il giorno 3-5 dopo il trattamento per lo screening di eventuali effetti collaterali.

La valutazione clinica esaminerà gli eventi avversi clinici e gli eventi avversi gravi. Se l'aumento della dose (4 mg/kg) deve essere interrotto a causa di tossicità dose-limitanti, i restanti soggetti possono essere arruolati per valutare la sicurezza di canakinumab al livello di dose più basso (2 mg/kg).

Un prelievo di sangue avverrà dopo il consenso almeno 48 ore prima del giorno del trattamento e nei giorni 10-14 e 30 dopo l'iniezione di canakinumab per lo screening delle anomalie di laboratorio e raccogliere il siero per l'analisi dei biomarcatori. Dopo aver ottenuto il consenso, prima del trattamento, verranno ottenute 2 provette con tappo rosso e 1 con tappo viola da 4 cc per i laboratori di screening e la raccolta di biomarcatori sierici. Lo screening della tubercolosi (Quantiferon-Gold) utilizzerà 4 provette di sangue (grigio, giallo, viola, verde) con 1 cc di sangue in ciascuna. Alle successive 2 visite con prelievi di sangue, verranno raccolte due provette di raccolta con tappo rosso e una con tappo viola da 4 cc per soggetto. Per le provette per la raccolta del sangue con tappo rosso, una provetta verrà inviata al laboratorio clinico per l'elaborazione del laboratorio di sicurezza. La seconda provetta verrà elaborata nel laboratorio di ricerca per i biomarcatori sierici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore o il tutore legale del soggetto ha fornito il consenso informato scritto/autorizzazione HIPAA prima di qualsiasi procedura correlata allo studio
  • Il soggetto ha una diagnosi di DMD
  • Il soggetto ha ≥ 2 anni di età al momento dell'arruolamento nello studio
  • Il soggetto è naïve al trattamento con glucocorticoidi per la DMD
  • Il soggetto è deambulante
  • I risultati dei test di laboratorio clinici rientrano nell'intervallo normale alla visita di screening o, se anormali, non sono clinicamente significativi (include meno di 5 volte il normale per AST e ALT), secondo l'opinione dello sperimentatore. La sierologia della tubercolosi è negativa.
  • Il soggetto e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare il piano di somministrazione del farmaco e le visite di follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha <2 anni di età
  • - Il soggetto ha in atto o in anamnesi grave insufficienza renale o epatica, diabete mellito o immunosoppressione;
  • - Il soggetto ha in corso o una storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche;
  • Il soggetto ha avuto una malattia acuta nelle 4 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio;
  • Il soggetto ha ricevuto la vaccinazione dal vivo entro il mese precedente
  • Il soggetto ha evidenza di cardiomiopatia sintomatica [Nota: l'anomalia cardiaca asintomatica all'esame non sarebbe esclusa];
  • Il soggetto è attualmente in trattamento o ha ricevuto un trattamento precedente con glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori [Note: passato uso transitorio di glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori orali per indicazioni diverse dalla DMD per non più di 3 mesi cumulativi, con ultimo uso almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio, saranno presi in considerazione per l'ammissibilità caso per caso. I glucocorticoidi inalatori e/o topici prescritti per un'indicazione diversa dalla DMD sono consentiti ma devono essere somministrati a dosi stabili per almeno 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio];
  • - Il soggetto ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  • - Il soggetto sta attualmente assumendo qualsiasi altro farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi altro farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio; Nota: qualsiasi parametro/test può essere ripetuto a discrezione dello sperimentatore durante lo screening per determinare la riproducibilità. Inoltre, i soggetti possono essere sottoposti a un nuovo screening se non idonei a causa di una condizione transitoria che impedirebbe al soggetto di partecipare, come un'infezione o una lesione del tratto respiratorio superiore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
Trattamento con canakinumab
Droga: Iniezione di canakinumab [Ilaris]
Il soggetto riceve un'iniezione sottocutanea di canakinumab 2 mg/kg o 4 mg/kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi clinici
Lasso di tempo: 2 settimane
Monitorare i cambiamenti nello stato di salute legati all'uso di farmaci
2 settimane
Eventi avversi di laboratorio
Lasso di tempo: 2 settimane
Monitorare i cambiamenti nei risultati di laboratorio relativi all'uso di farmaci
2 settimane
Eventi avversi clinici
Lasso di tempo: 4 settimane
Monitorare i cambiamenti nello stato di salute legati all'uso di farmaci
4 settimane
Eventi avversi di laboratorio
Lasso di tempo: 4 settimane
Monitorare i cambiamenti nei risultati di laboratorio relativi all'uso di farmaci
4 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nei biomarcatori sierici di infiammazione dopo il trattamento
Lasso di tempo: 2 settimane
Monitorare le variazioni dei biomarcatori sierici associati alle proprietà antinfiammatorie tra cui CD23, Proteina C, CCL22, linfotossina a1/b1, CD49a, Ly9 e MMP-9, 12 e confrontarle con i livelli basali per dimostrare l'aumento o la diminuzione dei livelli dei biomarcatori
2 settimane
Cambiamenti nei biomarcatori sierici di infiammazione dopo il trattamento
Lasso di tempo: 4 settimane
Monitorare le variazioni dei biomarcatori sierici associati alle proprietà antinfiammatorie tra cui CD23, Proteina C, CCL22, linfotossina a1/b1, CD49a, Ly9 e MMP-9, 12 e confrontarle con i livelli basali per dimostrare l'aumento o la diminuzione dei livelli dei biomarcatori
4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's National Research Institute

Collaboratori

Foundation to Eradicate Duchenne

Investigatori

  • Investigatore principale: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2019

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10234

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

Prove cliniche su Iniezione di canakinumab [Ilaris]

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