Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kanakinumabin (ILARIS®) kerta-annoksen pilottikoe Duchennen lihasdystrofiassa

tiistai 19. syyskuuta 2023 päivittänyt: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Kanakinumabin (ILARIS®) yhden nousevan annoksen pilottikoe, jossa arvioitiin Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien poikien turvallisuutta ja biomarkkerimuutoksia

Kanakinumabi on interleukiini 1 beeta (IL1β) -vasta-aine, joka on hyväksytty käytettäväksi pienillä lapsilla, joilla on familiaalinen Välimeren kuume, systeemisesti alkava juveniili idiopaattinen niveltulehdus ja TNF-reseptoriin liittyvä jaksollinen kuumeoireyhtymä. Tämä tutkimus on pilottitutkimus, jossa tutkitaan kanakinumabin vaikutuksia kliiniseen turvallisuuteen ja mahdolliseen kliiniseen tehokkuuteen, minkä osoittavat lyhytaikaiset muutokset valikoiduissa seerumin biomarkkereissa otoksessa nuorista pojista, joilla on DMD ja joilla on todennäköisimmin korkea lihastulehdus. Aiemmin steroideja käyttämättömät DMD-potilaat, jotka ovat vähintään 2-vuotiaita ja alle 6-vuotiaita, saavat yhden ihonalaisen annoksen kanakinumabia, ja heille tehdään turvallisuutta ja seerumin biomarkkereiden seurantaa 30 päivän ajan. Ensimmäiset 3 potilasta saavat 2 mg/kg, ja jos ne sietävät hyvin, toiset 3 potilasta saavat 4 mg/kg.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus on avoin yhden nousevan annoksen tutkimus turvallisuuden arvioimiseksi ja lyhytaikaisten muutosten arvioimiseksi biomarkkereissa. Ensimmäiset 3 poikaa saavat kanakinumabia annoksella 2 mg/kg ja toiset 3 4 mg/kg. Tutkimus koostuu neljästä käynnistä: seulontakäynti, jossa on lähtötilanteen laboratorioarviointi, hoitopäivä, 10–14 päivän hoidon jälkeinen arviointi turvallisuuslaboratorioissa ja 30 päivän hoidon jälkeinen arviointi turvallisuuslaboratorioissa. Hoidon jälkeen 3–5 päivänä tehdään puhelinarviointi sivuvaikutusten varalta.

Kliinisessä arvioinnissa seulotaan kliiniset haittavaikutukset ja SAE. Jos annoksen nostaminen (4 mg/kg) on ​​lopetettava annosta rajoittavien toksisuuksien vuoksi, loput koehenkilöt voidaan ottaa mukaan arvioimaan kanakinumabin turvallisuutta pienemmällä annostasolla (2 mg/kg).

Yksi verenotto suoritetaan suostumuksen jälkeen vähintään 48 tuntia ennen hoitopäivää ja päivinä 10–14 ja 30 kanakinumabi-injektion jälkeen laboratoriopoikkeamien seulomiseksi ja seerumin keräämiseksi biomarkkerianalyysiä varten. Suostumuksen saamisen jälkeen hankitaan ennen hoitoa 2 punapäällistä ja 1 purppurapäällinen 4 cm3:n putki seulontalaboratorioita ja seerumin biomarkkerien keräämistä varten. Tuberkuloosiseulonnassa (Quantiferon-Gold) käytetään 4 veriputkea (harmaa, keltainen, violetti, vihreä), joista jokaisessa on 1 cm3 verta. Seuraavilla kahdella verinäytteenottokäynnillä kerätään kaksi punapäällistä ja yksi purppuranpunainen 4 cc:n keräysputki per koehenkilö. Punapäällisistä verenkeräysputkista yksi putki lähetetään kliiniseen laboratorioon turvallisuuslaboratoriokäsittelyä varten. Toinen putki käsitellään seerumin biomarkkereiden tutkimuslaboratoriossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/HIPAA-luvan ennen tutkimukseen liittyvää toimenpidettä
  • Tutkittavalla on DMD-diagnoosi
  • Tutkittava on vähintään 2-vuotias tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana
  • Potilas ei ole saanut DMD:tä glukokortikoidihoitoa
  • Aihe on ambulatorinen
  • Kliiniset laboratoriotestitulokset ovat seulontakäynnillä normaaleissa rajoissa, tai jos ne ovat poikkeavia, ne eivät ole kliinisesti merkittäviä (sisältää alle 5x normaalit ASAT- ja ALAT-arvot), tutkijan mielestä. TB-serologia on negatiivinen.
  • Tutkittava ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan lääkehoitosuunnitelmaa ja seurantakäyntejä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohde on alle 2-vuotias
  • Potilaalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
  • Kohdeella on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
  • Tutkittavalla on ollut akuutti sairaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  • Koehenkilö sai elävän rokotuksen edellisen kuukauden aikana
  • Tutkittavalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei olisi poissulkevaa];
  • Potilasta hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa suun kautta otetuilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla [Huomautuksia: Aiempi ohimenevä oraalisten glukokortikoidien tai muiden suun kautta otettavien immunosuppressiivisten aineiden käyttö muuhun indikaatioon kuin DMD:hen kumulatiivisesti enintään 3 kuukautta, viimeksi käytettynä vähintään 3 kuukautta kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta, katsotaan kelpoisuuden osalta tapauskohtaisesti. Inhaloitavat ja/tai paikalliset glukokortikoidit, jotka on määrätty muuhun käyttöaiheeseen kuin DMD:hen, ovat sallittuja, mutta ne on annettava vakaana annoksena vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista];
  • Tutkittavalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat tutkijan mielestä vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan suorittamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkimustulosten arviointia;
  • Kohde käyttää parhaillaan mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista; Huomautus: Mikä tahansa parametri/testi voidaan toistaa tutkijan harkinnan mukaan seulonnan aikana toistettavuuden määrittämiseksi. Lisäksi koehenkilöt voidaan tarkastaa uudelleen, jos ne eivät kelpaa ohimenevän tilan vuoksi, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta, kuten ylempien hengitysteiden infektio tai vamma.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito
Kanakinumabihoito
Lääke: Kanakinumabi-injektio [Ilaris]
Koehenkilö saa ihonalaisen injektion kanakinumabia 2 mg/kg tai 4 mg/kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kliiniset haittatapahtumat
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Seuraa lääkkeiden käyttöön liittyviä terveydentilan muutoksia
2 viikkoa
Laboratoriotapahtumat
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Seuraa lääkkeiden käyttöön liittyviä muutoksia laboratoriotuloksissa
2 viikkoa
Kliiniset haittatapahtumat
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Seuraa lääkkeiden käyttöön liittyviä terveydentilan muutoksia
4 viikkoa
Laboratoriotapahtumat
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Seuraa lääkkeiden käyttöön liittyviä muutoksia laboratoriotuloksissa
4 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset seerumin tulehduksen biomarkkereissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 2 viikkoa
Seuraa seerumin biomarkkereiden muutoksia, jotka liittyvät anti-inflammatorisiin ominaisuuksiin, mukaan lukien CD23, proteiini C, CCL22, lymfotoksiini a1/b1, CD49a, Ly9 ja MMP-9, 12 ja vertaa lähtötasoihin biomarkkeritasojen nousun tai laskun osoittamiseksi
2 viikkoa
Muutokset seerumin tulehduksen biomarkkereissa hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Seuraa seerumin biomarkkereiden muutoksia, jotka liittyvät anti-inflammatorisiin ominaisuuksiin, mukaan lukien CD23, proteiini C, CCL22, lymfotoksiini a1/b1, CD49a, Ly9 ja MMP-9, 12 ja vertaa lähtötasoihin biomarkkeritasojen nousun tai laskun osoittamiseksi
4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's National Research Institute

Yhteistyökumppanit

Foundation to Eradicate Duchenne

Tutkijat

  • Päätutkija: Christopher Spurney, Children's National Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10234

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa