Ensayo piloto de dosis única creciente de canakinumab (ILARIS®) en la distrofia muscular de Duchenne
19 de septiembre de 2023 actualizado por: Christopher Spurney, Children's National Research Institute
Un ensayo piloto de dosis única creciente de canakinumab (ILARIS®) que evalúa la seguridad y los cambios de biomarcadores en niños con distrofia muscular de Duchenne
Canakinumab es un anticuerpo anti-interleucina 1 beta (IL1β) aprobado para su uso en niños pequeños con fiebre mediterránea familiar, artritis idiopática juvenil de inicio sistémico y síndrome de fiebre periódica asociado al receptor de TNF.
Este estudio es un ensayo piloto para investigar los efectos de canakinumab sobre la seguridad clínica y la eficacia clínica potencial, como lo demuestran los cambios a corto plazo en biomarcadores séricos seleccionados en una muestra de niños pequeños con DMD que tienen más probabilidades de tener altos niveles de inflamación muscular.
Los sujetos con DMD sin tratamiento previo con esteroides con una edad mayor o igual a 2 años y menor de 6 años recibirán una dosis subcutánea única de canakinumab y se someterán a un control de biomarcadores séricos y de seguridad durante 30 días.
Los primeros 3 sujetos recibirán 2 mg/kg y, si se tolera bien, los segundos 3 sujetos recibirán 4 mg/kg.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio es un estudio abierto de dosis única ascendente para evaluar la seguridad y los cambios a corto plazo en los biomarcadores. Los 3 primeros niños recibirán canakinumab a la dosis de 2 mg/kg y los 3 segundos a la dosis de 4 mg/kg. El estudio consta de cuatro visitas: una visita de selección con una evaluación de laboratorio inicial, el día del tratamiento, una evaluación posterior al tratamiento de 10 a 14 días con laboratorios de seguridad y una evaluación posterior al tratamiento de 30 días con laboratorios de seguridad. Habrá una evaluación telefónica el día 3-5 después del tratamiento para detectar cualquier efecto secundario.
La evaluación clínica buscará AE y SAE clínicos. Si se debe interrumpir el aumento de la dosis (4 mg/kg) debido a toxicidades que limitan la dosis, los sujetos restantes pueden inscribirse para evaluar la seguridad de canakinumab al nivel de dosis más bajo (2 mg/kg).
Se realizará una extracción de sangre después del consentimiento al menos 48 horas antes del día del tratamiento y en los días 10-14 y 30 después de la inyección de canakinumab para detectar anomalías de laboratorio y recolectar suero para el análisis de biomarcadores. Después de obtener el consentimiento, antes del tratamiento, se obtendrán 2 tubos de 4 cc con tapa roja y 1 con tapa morada para laboratorios de detección y recolección de biomarcadores séricos. La prueba de detección de tuberculosis (Quantiferon-Gold) utilizará 4 tubos de sangre (gris, amarillo, morado, verde) con 1 cc de sangre en cada uno. En las siguientes 2 visitas con extracciones de sangre, se recolectarán dos tubos de recolección de tapa roja y uno de tapa morada de 4 cc por sujeto. Para los tubos de recolección de sangre con tapa roja, se enviará un tubo al laboratorio clínico para su procesamiento en el laboratorio de seguridad. El segundo tubo se procesará en el laboratorio de investigación de biomarcadores séricos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El padre o tutor legal del sujeto ha proporcionado un consentimiento informado por escrito/autorización HIPAA antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio
- El sujeto tiene un diagnóstico de DMD
- El sujeto tiene ≥ 2 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio
- El sujeto no ha recibido tratamiento con glucocorticoides para la DMD
- El sujeto es ambulatorio.
- Los resultados de las pruebas de laboratorio clínico están dentro del rango normal en la visita de selección o, si son anormales, no son clínicamente significativos (incluye menos de 5 veces lo normal para AST y ALT), en opinión del investigador. La serología de TB es negativa.
- El sujeto y el padre/tutor están dispuestos y son capaces de cumplir con el plan de administración de medicamentos y las visitas de seguimiento.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene menos de 2 años
- El sujeto tiene o tiene antecedentes de insuficiencia renal o hepática importante, diabetes mellitus o inmunosupresión;
- El sujeto tiene antecedentes o antecedentes de infecciones fúngicas o virales sistémicas crónicas;
- El sujeto ha tenido una enfermedad aguda dentro de las 4 semanas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio;
- El sujeto recibió vacunación viva en el mes anterior
- El sujeto tiene evidencia de miocardiopatía sintomática [Nota: la anomalía cardíaca asintomática en la investigación no sería excluyente];
- El sujeto está siendo tratado actualmente o ha recibido tratamiento previo con glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores [Notas: uso transitorio anterior de glucocorticoides orales u otros agentes inmunosupresores orales para indicaciones distintas a la DMD por no más de 3 meses acumulativos, con el último uso al menos 3 meses antes de la primera dosis del medicamento del estudio, se considerará la elegibilidad caso por caso. Los glucocorticoides inhalados y/o tópicos prescritos para una indicación distinta a la DMD están permitidos, pero deben administrarse a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la administración del fármaco del estudio];
- El sujeto tiene una condición médica anterior o en curso, historial médico, hallazgos físicos o anomalías de laboratorio que podrían afectar la seguridad, hacer que sea poco probable que el tratamiento y el seguimiento se completen correctamente o afectar la evaluación de los resultados del estudio, en opinión del Investigador;
- El sujeto está tomando actualmente cualquier otro fármaco en investigación o ha tomado cualquier otro fármaco en investigación en los 3 meses anteriores al inicio del tratamiento del estudio; Nota: Cualquier parámetro/prueba puede repetirse a discreción del investigador durante la selección para determinar la reproducibilidad. Además, los sujetos pueden volver a ser evaluados si no son elegibles debido a una condición transitoria que impediría que el sujeto participe, como una infección o lesión del tracto respiratorio superior.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento
Tratamiento con canakinumab
|
El sujeto recibe una inyección subcutánea de canakinumab 2 mg/ kg o 4 mg/kg
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Eventos clínicos adversos
Periodo de tiempo: 2 semanas
|
Supervisar los cambios en el estado de salud relacionados con el uso de medicamentos
|
2 semanas
|
|
Eventos adversos de laboratorio
Periodo de tiempo: 2 semanas
|
Supervisar los cambios en los resultados de laboratorio relacionados con el uso de medicamentos
|
2 semanas
|
|
Eventos clínicos adversos
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Supervisar los cambios en el estado de salud relacionados con el uso de medicamentos
|
4 semanas
|
|
Eventos adversos de laboratorio
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Supervisar los cambios en los resultados de laboratorio relacionados con el uso de medicamentos
|
4 semanas
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambios en los biomarcadores séricos de inflamación después del tratamiento
Periodo de tiempo: 2 semanas
|
Controle los cambios de biomarcadores séricos asociados con propiedades antiinflamatorias, incluidos CD23, proteína C, CCL22, linfotoxina a1/b1, CD49a, Ly9 y MMP-9, 12 y compárelos con los niveles iniciales para demostrar el aumento o la disminución de los niveles de biomarcadores
|
2 semanas
|
|
Cambios en los biomarcadores séricos de inflamación después del tratamiento
Periodo de tiempo: 4 semanas
|
Controle los cambios de biomarcadores séricos asociados con propiedades antiinflamatorias, incluidos CD23, proteína C, CCL22, linfotoxina a1/b1, CD49a, Ly9 y MMP-9, 12 y compárelos con los niveles iniciales para demostrar el aumento o la disminución de los niveles de biomarcadores
|
4 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Christopher Spurney, Children's National Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de mayo de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
3 de mayo de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
21 de septiembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Factores inmunológicos
- Anticuerpos Monoclonales
Otros números de identificación del estudio
- 10234
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .