筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の呼吸機能に対する経口レボシメンダンの効果：非盲検延長 (REFALS-ES)
2023年2月9日 更新者：Orion Corporation, Orion Pharma
ALS患者の呼吸機能に対する経口レボシメンダン（ODM-109）の効果：研究3119002を完了した患者に対する非盲検延長
この研究は、REFALS (3119002; NCT03505021) 研究の被験者に、経口レボシメンダンによる治療を継続する機会を提供します。 この研究はまた、ALS患者における経口レボシメンダンの長期的な安全性と有効性に関するより多くの情報を提供します。
これは非盲検試験であるため、二重盲検 REFALS 試験 (48 週間の治療) を完了したすべての適格な被験者は、経口レボシメンダン治療を受ける機会があります。 主な目的は、REFALS 試験に登録された被験者の継続的な治療に加えて、ALS 患者における経口レボシメンダンの長期的な安全性を評価することです。 別の重要な目的は、ALS 患者の治療における経口レボシメンダンの長期的な有効性を調査することです。
この研究は、REFALS 研究に参加している患者のみを対象としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
227
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037-0886
- University of California San Diego
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California Irvine Medical Center
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Connecticut
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New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- The George Washington Medical Faculty Associates
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University
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Florida
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Fort Lauderdale、Florida、アメリカ、33308
- Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida/USF Health
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University, Medical Centre
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55130-5302
- Health Partners Speciality Center
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Neurology Associates
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New York
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
- Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157-1023
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97201-3098
- Oregon Health and Science University
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Portland、Oregon、アメリカ、97213
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
- Alleghenay General hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Nerve and Muscle Centre of Texas
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washington Medical Center
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Liverpool、イギリス、L9 7LJ
- The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
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London、イギリス、E1 1BB
- BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
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Genova、イタリア、16132
- Azienda Policlinico San Martino
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Milan、イタリア、20138
- ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
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Novara、イタリア、28100
- Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
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Pisa、イタリア、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
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Rome、イタリア、00161
- Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
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Torino、イタリア、10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Utrecht、オランダ、3584
- Univeritair Medisch Centrum Utrech
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Brain and Mind Centre
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Bedford Park、South Australia、オーストラリア、5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Parkdale、Victoria、オーストラリア、3195
- Calvary Health Care Bethlehem
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Wein、オーストリア、1090
- Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
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Tyrol
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Innsbruck、Tyrol、オーストリア、6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Upper Austria
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Vocklabruck、Upper Austria、オーストリア、4840
- Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3M 1M4
- Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta, Division of Neurology
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New Brunswick
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Fredericton、New Brunswick、カナダ、E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
- Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
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Karlstad、スウェーデン
- Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
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Stockholm、スウェーデン、14186
- Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
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Umeå、スウェーデン、90185
- Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
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Barcelona、スペイン、08207
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao、スペイン、48013
- Hospital Universitario de Basurto
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Córdoba、スペイン、14011
- Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
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Madrid、スペイン、28016
- Hospital San Rafael
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Berlin、ドイツ、13353
- Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
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Hannover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena、ドイツ、07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
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Münster、ドイツ、48149
- Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
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Rostock、ドイツ、18147
- Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
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Ulm、ドイツ、89081
- Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
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Wiesbaden、ドイツ、65191
- Deutsche Klinik fur Daignostik
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Helsinki、フィンランド、00029
- Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
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Turku、フィンランド、20521
- Turku University Hospital
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Limoges、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
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Montpellier、フランス、34295
- Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
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Nice、フランス、06202
- Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
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Gent、ベルギー、9000
- Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
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Leuven、ベルギー、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Liège、ベルギー、4000
- Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～120年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -研究への参加に関する書面または口頭のインフォームドコンセント（IC）
- REFALS研究プロトコルに従って48週間の治療を完了した被験者
- -REFALS研究で48週間の投薬を完了した時点で研究治療カプセルを飲み込むことができる
除外基準:
- -重篤な心血管疾患の発症（またはREFALS研究のベースラインからの大幅な悪化）（例：心筋梗塞、心不全、不整脈、脳卒中、または2度または3度の房室（AV）ブロック）
- ベースラインでの5分間の休息後、脈拍/心拍数が繰り返し100 bpmを超える。 最初の記録で脈拍/心拍数が >100 bpm である場合、脈拍/心拍数が >100 bpm であることを確認するために、さらに 5 分間休憩した後に 2 回目の記録を行う必要があります。
- 収縮期血圧 (SBP) <90 mmHg
- -重度の腎障害（クレアチニンクリアランス<30ml / minまたはクレアチン> 170 µmol / lのREFALS研究の48週間の訪問時、または透析中
- -研究者の裁量による重度の肝障害
- -妊娠検査が陰性でなく、避妊の非常に効果的な方法（例：排卵の阻害に関連する経口ホルモン避妊薬、子宮内器具および長時間作用型プロゲスチン剤）を使用することを約束していない生殖年齢の女性、研究中に性的に活発な場合、および研究治療の最後の投与後1ヶ月間。 閉経後（最後の月経周期から 1 年）の女性、外科的に不妊手術を受けた女性、または子宮摘出術を受けた女性は、生殖能力がないとみなされ、含めることができます。
- -調査官によって積極的に自殺していると判断された被験者
- -その他の臨床的に重要な心血管、胃腸、肝臓、腎臓、神経または精神障害、または研究者の意見では、研究結果の解釈を妨げる可能性がある、または被験者の健康上のリスクを構成する可能性のあるその他の主要な併発疾患研究に参加した
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：レボシメンダン
経口レボシメンダン; 1日1回から2回の経口投与のためのレボシメンダン1mgカプセルは、臨床的に有益である限り継続した.
合計学習期間は最大 3 年間です。
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経口投与用レボシメンダン1mgカプセル
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の記録
時間枠：インフォームドコンセントに署名してから、すべての患者の最後の研究治療の14〜25日後まで、平均23.5週間。
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被験者数および有害事象あたりの被験者の割合 (%) としての有害事象
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インフォームドコンセントに署名してから、すべての患者の最後の研究治療の14〜25日後まで、平均23.5週間。
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脈拍/心拍数の評価
時間枠：ベースライン、2週目、4週目、6週目（脈拍数のみ）、3か月目、6か月目、研究終了時（被験者の最後の訪問、研究開始後2〜48週間）からの脈拍および心拍数（ECG記録から）の変化
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仰臥位での投与前の脈拍/心拍数の実際の値とベースラインからの変化は、記述統計学を使用して要約されました。
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ベースライン、2週目、4週目、6週目（脈拍数のみ）、3か月目、6か月目、研究終了時（被験者の最後の訪問、研究開始後2〜48週間）からの脈拍および心拍数（ECG記録から）の変化
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12誘導心電図評価
時間枠：ベースライン、2 週目、4 週目、3 か月目、6 か月目、研究終了時 (被験者の最後の訪問、研究開始後 2 ～ 48 週間)
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記述統計を使用した異常な 12 誘導 ECG 所見の要約。
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ベースライン、2 週目、4 週目、3 か月目、6 か月目、研究終了時 (被験者の最後の訪問、研究開始後 2 ～ 48 週間)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病気の進行
時間枠：ベースラインから研究完了まで（被験者の最後の来院時、研究開始から2～48週間後）
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病気の進行による試験中止の数
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ベースラインから研究完了まで（被験者の最後の来院時、研究開始から2～48週間後）
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仰臥位の遅いバイタル キャパシティ (SVC)
時間枠：ベースライン、2 週目、4 週目、3 か月目、6 か月目、研究終了時 (被験者の最後の訪問、研究開始後 2 ～ 48 週間) からの変化
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仰臥位および座位 SVC (すべてのデバイス) でのベースラインから試験終了までの変化。予測正常値の % として表されます。
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ベースライン、2 週目、4 週目、3 か月目、6 か月目、研究終了時 (被験者の最後の訪問、研究開始後 2 ～ 48 週間) からの変化
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改訂された ALS 機能評価尺度 (ALSFRS-R)
時間枠：-研究完了時のALSFRS-Rの呼吸機能のベースラインからの変化（被験者の最後の訪問、研究登録の2〜48週間後）
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ALSFRS-R スケールには、呼吸機能に関連する 3 つのパラメータが含まれています。呼吸困難の重症度、オルソプニアの発生 (仰臥位、つまり横になっているときの息切れ)、および十分な呼吸のための人工呼吸器の使用。
これらの 3 つのパラメーターを組み合わせて、スコアが 0 ～ 12 (12 は正常な機能) の呼吸ドメインを作成します。
個々の項目と患者は異なりますが、ALSFRS-R は通常、時間の経過とともに比較的一定の割合で低下します。
得られた線の傾きを経時的にプロットすると、進行の速度が示されるため、効果的な治療法で衰退の傾きを減らすことが期待できます。
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-研究完了時のALSFRS-Rの呼吸機能のベースラインからの変化（被験者の最後の訪問、研究登録の2〜48週間後）
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呼吸補助装置の必要性
時間枠：研究完了時のイベントまでの時間（被験者の最後の訪問、研究開始から2〜48週間後）
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呼吸装置のサポート（非侵襲的）または死亡までの時間
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研究完了時のイベントまでの時間（被験者の最後の訪問、研究開始から2〜48週間後）
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ボーグ カテゴリ レシオ 10 スケール (脅威度 10)
時間枠：研究完了までのベースライン（2週目、4週目、3か月目、6か月目、研究終了時（被験者の最後の訪問、研究開始から2〜48週間後））
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患者は、Borg Category Ration 10 スケール (CR 10) を使用して、呼吸困難の重症度の認識を評価しました。
スケールは 0 (呼吸困難なし) から 10 (最大呼吸困難) までの範囲です。
各カテゴリには番号が付けられており、すべてではありませんがほとんどに口頭での手がかりがあります。
各評価で、患者は自分の症状を最もよく表していると感じるカテゴリーを採点しました。
分析では、仰臥位と座位の両方でベースラインから研究終了までの変化を測定しました。負のスコアは改善を示し、正のスコアは悪化を示します。
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研究完了までのベースライン（2週目、4週目、3か月目、6か月目、研究終了時（被験者の最後の訪問、研究開始から2〜48週間後））
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健康と在宅ケアのリソースの使用が必要な被験者の数
時間枠：研究完了までのベースライン (研究開始後 2 ～ 48 週間)
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健康と在宅ケアのリソースの使用を必要とする研究対象の数は、各対象の研究の過程で集計され、記述統計を使用して要約されました。
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研究完了までのベースライン (研究開始後 2 ～ 48 週間)
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気管切開および生存に関する被験者の状態
時間枠：ベースラインから試験終了まで（試験開始後平均2～48週間）
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気管切開が必要な患者数、またはベースラインから研究終了までの治療中に死亡した患者数は、記述統計を使用して要約されました。
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ベースラインから試験終了まで（試験開始後平均2～48週間）
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研究中のヘルスケアサービスの利用（入院中）
時間枠：ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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病院での夜の滞在回数は、研究対象者に与えられた日記を使用して、研究全体で記録されました
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ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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研究中のヘルスケアサービスの利用（緊急治療室への訪問）
時間枠：ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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緊急治療室への訪問回数は、被験者に与えられた日記を使用して、研究全体で記録されました
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ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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研究中のヘルスケアサービスの利用（施設で過ごした日数）
時間枠：ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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施設で過ごした日数は、研究対象者に与えられた日記を使用して、研究全体を通して記録されました
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ベースラインから試験終了まで（試験登録後2～48週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月26日
一次修了 (実際)
2020年11月18日
研究の完了 (実際)
2020年11月18日
試験登録日
最初に提出
2019年5月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月10日
最初の投稿 (実際)
2019年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年3月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月9日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。