근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 호흡 기능에 대한 경구용 레보시멘단의 효과: 공개 확장 (REFALS-ES)
2023년 2월 9일 업데이트: Orion Corporation, Orion Pharma
ALS 환자의 호흡 기능에 대한 경구 레보시멘단(ODM-109)의 효과: 연구 3119002를 완료한 환자를 위한 공개 라벨 확장
이 연구는 REFALS(3119002; NCT03505021) 연구의 피험자에게 경구용 레보시멘단 치료를 계속할 수 있는 기회를 제공합니다. 이 연구는 또한 ALS 환자에서 경구용 레보시멘단의 장기적 안전성과 효과에 대한 더 많은 정보를 제공할 것입니다.
이것은 오픈 라벨 연구이므로 이중 맹검 REFALS 연구(48주 치료)를 완료한 모든 적격 피험자는 경구 레보시멘단 치료를 받을 기회를 갖게 됩니다. REFALS 연구에 등록된 피험자에 대한 지속적인 치료와 더불어 주요 목표는 ALS 환자에서 경구용 레보시멘단의 장기 안전성을 평가하는 것입니다. 또 다른 중요한 목적은 ALS 환자의 치료에서 경구용 레보시멘단의 장기적인 효과를 탐구하는 것입니다.
이 연구는 REFALS 연구에 참여하는 환자에게만 공개됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
227
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584
- Univeritair Medisch Centrum Utrech
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Berlin, 독일, 13353
- Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
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Hannover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, 독일, 07747
- Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
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Münster, 독일, 48149
- Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
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Rostock, 독일, 18147
- Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
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Ulm, 독일, 89081
- Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
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Wiesbaden, 독일, 65191
- Deutsche Klinik fur Daignostik
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037-0886
- University of California San Diego
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Orange, California, 미국, 92868
- University Of California Irvine Medical Center
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital For Special Care
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, 미국, 33308
- Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida McKnight Brain Institute
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida/USF Health
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University, Medical Centre
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55130-5302
- Health Partners Speciality Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Neurology Associates
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Hospital for Special Surgery
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28207
- Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157-1023
- Wake Forest University Baptist Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97201-3098
- Oregon Health and Science University
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Portland, Oregon, 미국, 97213
- Providence Brain and Spine Institute
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- Alleghenay General hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Nerve and Muscle Centre of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington Medical Center
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Gent, 벨기에, 9000
- Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
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Leuven, 벨기에, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven
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Liège, 벨기에, 4000
- Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
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Karlstad, 스웨덴
- Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
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Stockholm, 스웨덴, 14186
- Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
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Umeå, 스웨덴, 90185
- Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
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Barcelona, 스페인, 08207
- Hospital Universitari de Bellvitge
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Bilbao, 스페인, 48013
- Hospital Universitario de Basurto
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Córdoba, 스페인, 14011
- Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
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Madrid, 스페인, 28016
- Hospital San Rafael
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
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Dublin, 아일랜드
- Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
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Liverpool, 영국, L9 7LJ
- The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
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London, 영국, E1 1BB
- BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
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Wein, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, 오스트리아, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Upper Austria
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Vocklabruck, Upper Austria, 오스트리아, 4840
- Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
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Genova, 이탈리아, 16132
- Azienda Policlinico San Martino
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Milan, 이탈리아, 20138
- ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
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Novara, 이탈리아, 28100
- Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
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Rome, 이탈리아, 00161
- Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
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Torino, 이탈리아, 10126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3M 1M4
- Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- University of Alberta, Division of Neurology
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New Brunswick
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Fredericton, New Brunswick, 캐나다, E3B 0C7
- Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University Medical Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Québec, Quebec, 캐나다, G1J 1Z4
- Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
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Limoges, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
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Nice, 프랑스, 06202
- Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
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Helsinki, 핀란드, 00029
- Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
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Turku, 핀란드, 20521
- Turku University Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Brain and Mind Centre
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Queensland
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Herston, Queensland, 호주, 4029
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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South Australia
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Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
- Flinders Medical Centre
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Victoria
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Parkdale, Victoria, 호주, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 참여에 대한 서면 또는 구두 사전 동의(IC)
- REFALS 연구 프로토콜에 따라 48주의 치료를 완료한 피험자
- REFALS 연구에서 48주 투여 완료 시 연구 치료 캡슐을 삼킬 수 있음
제외 기준:
- 심각한 심혈관 질환(예: 심근 경색, 심부전, 부정맥, 뇌졸중 또는 2도 또는 3도 방실(AV) 차단)의 발생(또는 REFALS 연구 기준선에서 유의미한 악화)
- 맥박수/심박수는 베이스라인에서 5분 휴식 후 반복적으로 >100bpm입니다. 첫 번째 기록에서 맥박/심박수가 >100bpm인 경우, 다시 5분 휴식 후 두 번째 기록을 수행하여 맥박/심박수가 >100bpm인지 확인해야 합니다.
- 수축기 혈압(SBP) <90mmHg
- 중증 신장애(REFALS 연구의 48주 방문 또는 투석 시 크레아티닌 청소율 < 30ml/min 또는 크레아틴 >170μmol/l
- 조사관의 재량에 따른 중증 간 장애
- 연구 기간 동안 성적으로 활성화된 경우, 임신 테스트 음성이 없고 매우 효과적인 피임 방법(예: 배란 억제와 관련된 경구 호르몬 피임약, 자궁 내 장치 및 장기 작용 프로게스틴 제제)을 사용하겠다는 의지가 없는 가임기 여성, 및 연구 치료제의 마지막 투여 후 1개월 동안. 폐경 후(마지막 월경 주기로부터 1년), 외과적으로 불임 수술을 받았거나 자궁 적출술을 받은 여성은 생식 능력이 없는 것으로 간주되며 포함될 수 있습니다.
- 조사관이 적극적으로 자살하려는 것으로 판단한 피험자
- 임상적으로 유의미한 심혈관계, 위장관, 간장, 신장, 신경계 또는 정신 장애 또는 조사관의 의견에 따라 연구 결과의 해석을 방해하거나 피험자의 건강 위험을 구성할 수 있는 기타 주요 동시 질병 연구에 참여했다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 레보시멘단
경구용 레보시멘단; 경구 투여용 레보시멘단 1mg 캡슐은 1일 1~2회 임상적으로 유익한 기간 동안 지속되었습니다.
총 연구 기간은 최대 3년입니다.
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경구용 레보시멘단 1mg 캡슐
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용 기록
기간: 모든 환자에 대해 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 연구 치료 후 14-25일까지, 평균 23.5주.
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이상 반응 당 대상체의 대상자 수 및 비율(%)로서 이상 반응
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모든 환자에 대해 정보에 입각한 동의서 서명부터 마지막 연구 치료 후 14-25일까지, 평균 23.5주.
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맥박/심박수 평가
기간: 기준선, 2주, 4주, 6주(맥박수만), 3개월, 6개월, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)부터 맥박 및 심박수의 변화(ECG 기록에서)
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투여 전 맥박/심박수의 실제 값과 기준선으로부터의 변화를 기술 통계를 사용하여 요약했습니다.
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기준선, 2주, 4주, 6주(맥박수만), 3개월, 6개월, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)부터 맥박 및 심박수의 변화(ECG 기록에서)
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12리드 심전도 평가
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 3개월차, 6개월차, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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기술 통계를 사용하여 비정상적인 12유도 ECG 소견 요약.
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기준선, 2주차, 4주차, 3개월차, 6개월차, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 진행
기간: 기준선에서 연구 완료까지(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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질병 진행으로 인한 연구 철회 횟수
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기준선에서 연구 완료까지(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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앙와위 SVC(Slow Vital Capacity)
기간: 기준선, 2주차, 4주차, 3개월차, 6개월차, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)의 변화
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앙와위 및 앉은 SVC(모든 장치)의 기준선에서 연구가 끝날 때까지의 변화(예상 정상의 %로 표시됨)
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기준선, 2주차, 4주차, 3개월차, 6개월차, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)의 변화
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수정된 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)
기간: 연구 완료 시 ALSFRS-R의 호흡 기능 기준선으로부터의 변화(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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ALSFRS-R 척도는 호흡 기능과 관련된 3가지 매개변수를 포함합니다: 호흡곤란의 중증도, 기립호흡 발생(누운 자세, 즉 평평하게 누워 있을 때 숨가쁨), 충분한 호흡을 위한 기계 환기 사용.
이 3개의 매개변수가 결합되어 점수가 0-12인 호흡 영역을 생성합니다(여기서 12는 정상 기능임).
개별 항목과 환자는 다양하지만 ALSFRS-R은 일반적으로 시간이 지남에 따라 상대적으로 일정한 비율로 감소합니다.
시간 경과에 따라 얻은 선의 기울기는 진행 속도를 나타내므로 감소 기울기를 줄이는 효과적인 치료가 예상될 수 있습니다.
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연구 완료 시 ALSFRS-R의 호흡 기능 기준선으로부터의 변화(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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호흡 보조 장치의 필요성
기간: 연구 완료 시 이벤트까지의 시간(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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호흡 장치 지원(비침습적) 또는 사망까지의 시간
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연구 완료 시 이벤트까지의 시간(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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Borg 범주 비율 10 척도(CR 10)
기간: 연구 완료를 통한 기준선(2주, 4주, 3개월, 6개월, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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환자들은 Borg Category Ration 10 척도(CR 10)를 사용하여 호흡곤란의 중증도에 대한 인식을 평가했습니다.
척도 범위는 0(호흡곤란 없음)에서 10(최대 호흡곤란)입니다.
각 범주에는 번호가 매겨져 있으며 전부는 아니지만 대부분 구두 신호가 있습니다.
각 평가에서 환자는 자신의 증상을 가장 잘 설명한다고 생각되는 범주에 점수를 매겼습니다.
이 분석에서는 반듯이 누운 자세와 앉은 자세 모두에서 기준선에서 연구가 끝날 때까지의 변화를 측정했으며, 음수 점수는 개선을 나타내고 양수 점수는 악화를 나타냅니다.
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연구 완료를 통한 기준선(2주, 4주, 3개월, 6개월, 연구 종료(피험자의 마지막 방문, 연구 시작 후 2-48주)
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건강 및 가정 간호 자원 사용이 필요한 과목의 수
기간: 연구 완료까지의 기준선(연구 시작 후 2-48주)
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건강 및 가정 간호 자원 사용이 필요한 연구 주제의 수는 각 주제에 대한 연구 과정에서 집계되었으며 기술 통계를 사용하여 요약되었습니다.
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연구 완료까지의 기준선(연구 시작 후 2-48주)
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기관절개술 및 생존을 위한 피험자의 상태
기간: 기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 평균 2-48주)
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기관절개술이 필요하거나 기준선에서 연구가 종료될 때까지 치료 중 사망한 환자의 수를 기술 통계를 사용하여 요약했습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 평균 2-48주)
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연구 중 의료 서비스 이용(입원)
기간: 기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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연구 대상자에게 제공된 일기를 사용하여 연구 전반에 걸쳐 병원에서의 야간 체류 횟수를 기록했습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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연구 중 의료 서비스 이용(응급실 방문)
기간: 기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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응급실 방문 횟수는 연구 대상자에게 제공된 일기를 사용하여 연구 전반에 걸쳐 기록했습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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연구 중 건강 관리 서비스 사용(기관 시설에서 보낸 일수)
기간: 기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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연구 대상자에게 주어진 일기를 사용하여 연구 전반에 걸쳐 기관 시설에서 보낸 일수를 기록했습니다.
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기준선에서 연구 종료까지(연구 시작 후 2-48주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 26일
기본 완료 (실제)
2020년 11월 18일
연구 완료 (실제)
2020년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 3119003
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .