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Efectos del levosimendán oral sobre la función respiratoria en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA): extensión abierta (REFALS-ES)

9 de febrero de 2023 actualizado por: Orion Corporation, Orion Pharma

Efectos del levosimendán oral (ODM-109) sobre la función respiratoria en pacientes con ELA: extensión abierta para pacientes que completan el estudio 3119002

Este estudio brinda una oportunidad para que los sujetos del estudio REFALS (3119002; NCT03505021) continúen el tratamiento con levosimendán oral. El estudio también proporcionará más información sobre la seguridad y eficacia a largo plazo del levosimendán oral en pacientes con ELA.

Este es un estudio abierto, por lo que todos los sujetos elegibles que completen el estudio REFALS doble ciego (48 semanas de tratamiento) tendrán la oportunidad de recibir tratamiento oral con levosimendan. El objetivo principal, además de continuar el tratamiento de los sujetos inscritos en el estudio REFALS, es evaluar la seguridad a largo plazo del levosimendán oral en pacientes con ELA. Otro objetivo importante es explorar la eficacia a largo plazo del levosimendán oral en el tratamiento de pacientes con ELA.

Este estudio está abierto solo a pacientes que participan en el estudio REFALS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

227

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemania, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Alemania, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Alemania, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Alemania, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australia, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australia, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Austria
      • Wein, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Austria, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Canadá, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Canadá, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • España
      • Barcelona, España, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, España, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, España, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, España, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Estados Unidos, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turku University Hospital
  • Francia
      • Limoges, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Francia, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italia, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italia, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Países Bajos
      • Utrecht, Países Bajos, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • BARTS HEALTH NHS TRUST Royal London Hospital
  • Suecia
      • Karlstad, Suecia
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Suecia, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Suecia, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 120 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado (IC) escrito o verbal para la participación en el estudio
  • Sujetos que completaron 48 semanas de tratamiento según el protocolo del estudio REFALS
  • Capaz de tragar las cápsulas de tratamiento del estudio al momento de completar la dosis de 48 semanas en el estudio REFALS

Criterio de exclusión:

  • Desarrollo (o empeoramiento significativo desde el inicio del estudio REFALS) de enfermedad cardiovascular grave (p. ej., infarto de miocardio, insuficiencia cardíaca, arritmia, accidente cerebrovascular o bloqueo auriculoventricular (AV) de segundo o tercer grado)
  • Pulso/frecuencia cardíaca repetidamente >100 lpm después de 5 minutos de descanso al inicio del estudio. Si el pulso/frecuencia cardíaca es >100 lpm en el primer registro, se debe realizar un segundo registro después de otros 5 minutos de descanso para confirmar el pulso/frecuencia cardíaca >100 lpm
  • Presión arterial sistólica (PAS) <90 mmHg
  • Insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina < 30 ml/min o creatina > 170 µmol/l en la visita de la semana 48 del estudio REFALS o en diálisis)
  • Insuficiencia hepática grave a criterio del investigador
  • Mujeres en edad reproductiva sin una prueba de embarazo negativa y sin un compromiso de usar un método anticonceptivo altamente efectivo (por ejemplo: anticonceptivo hormonal oral asociado con la inhibición de la ovulación, dispositivos intrauterinos y agente de progestágeno de acción prolongada), si son sexualmente activas durante el estudio, y durante 1 mes después de la última dosis del tratamiento del estudio. Las mujeres que son posmenopáusicas (1 año desde el último ciclo menstrual), esterilizadas quirúrgicamente o que se han sometido a una histerectomía se consideran no reproductivas y pueden ser incluidas
  • Sujeto considerado activamente suicida por el investigador
  • Cualquier otro trastorno cardiovascular, gastrointestinal, hepático, renal, neurológico o psiquiátrico clínicamente significativo o cualquier otra enfermedad importante concurrente que, en opinión del investigador, pueda interferir con la interpretación de los resultados del estudio o constituir un riesgo para la salud del sujeto si éste participó en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Levosimendán
Levosimendán oral; Cápsulas de 1 mg de levosimendán para administración oral, una o dos veces al día, mientras sea clínicamente beneficioso. La duración total del estudio es de hasta 3 años.
Droga: Levosimendán
Levosimendán 1 mg cápsula para administración oral
Otros nombres:
  • ODM-109

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Registro de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la firma del consentimiento informado hasta 14-25 días después del último tratamiento del estudio para todos los pacientes, una media de 23,5 semanas.
Eventos adversos como recuentos de sujetos y proporciones (%) de sujetos por evento adverso
Desde la firma del consentimiento informado hasta 14-25 días después del último tratamiento del estudio para todos los pacientes, una media de 23,5 semanas.
Evaluación del pulso/frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Cambio en el pulso y la frecuencia cardíaca (del registro de ECG) desde el inicio, semana 2, semana 4, semana 6 (solo frecuencia del pulso), mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Los valores reales y los cambios desde el inicio en el pulso/frecuencia cardíaca antes de la dosis en decúbito supino se resumieron mediante estadísticas descriptivas.
Cambio en el pulso y la frecuencia cardíaca (del registro de ECG) desde el inicio, semana 2, semana 4, semana 6 (solo frecuencia del pulso), mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Evaluaciones de electrocardiograma de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Resumen de cualquier hallazgo anormal de ECG de 12 derivaciones utilizando estadísticas descriptivas.
Línea de base, semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Enfermedad progresiva
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Recuento de retiros del estudio debido a la progresión de la enfermedad
Desde el inicio hasta la finalización del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Capacidad Vital Lenta Supina (SVC)
Periodo de tiempo: El cambio desde el inicio, semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Cambio desde el inicio en posición supina y sentada SVC (todos los dispositivos) hasta el final del estudio, expresado como % del valor normal previsto
El cambio desde el inicio, semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Escala de calificación funcional ALS revisada (ALSFRS-R)
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la función respiratoria de ALSFRS-R al finalizar el estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
La escala ALSFRS-R contiene 3 parámetros relacionados con la función respiratoria: gravedad de la disnea, aparición de ortopnea (dificultad para respirar cuando está en posición supina, es decir, acostado) y el uso de ventilación mecánica para la insuficiencia respiratoria. Estos 3 parámetros se combinan para crear el dominio respiratorio con una puntuación de 0 a 12 (donde 12 es una función normal). Aunque los elementos individuales y los pacientes varían, ALSFRS-R generalmente disminuye a un ritmo relativamente constante a lo largo del tiempo. Representada en el tiempo, la pendiente de la línea obtenida indica la velocidad de progresión y, por lo tanto, se puede esperar un tratamiento eficaz para reducir la pendiente de declive.
Cambio desde el inicio en la función respiratoria de ALSFRS-R al finalizar el estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Necesidad de un dispositivo de asistencia respiratoria
Periodo de tiempo: Tiempo hasta el evento al finalizar el estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Tiempo hasta el soporte del dispositivo respiratorio (no invasivo) o muerte
Tiempo hasta el evento al finalizar el estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Escala de relación de categoría Borg 10 (CR 10)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio (semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Los pacientes calificaron su percepción de la severidad de su disnea utilizando la escala Borg Category Ration 10 (CR 10). La escala va de 0 (sin disnea) a 10 (disnea máxima). cada categoría está numerada y la mayoría, pero no todas, tienen pistas verbales. En cada evaluación, el paciente calificó la categoría que consideró que mejor describía sus síntomas. El análisis midió el cambio desde el inicio hasta el final del estudio tanto en posición supina como sentada, donde una puntuación negativa indica una mejora y una puntuación positiva refleja un empeoramiento.
Línea de base hasta la finalización del estudio (semana 2, semana 4, mes 3, mes 6, final del estudio (última visita del sujeto, 2-48 semanas después del ingreso al estudio)
Número de sujetos que requieren uso de recursos de atención médica y domiciliaria
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la finalización del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
El número de sujetos de estudio que requerían el uso de recursos de salud y atención domiciliaria se agregó a lo largo del estudio para cada sujeto y se resumió mediante estadísticas descriptivas.
Línea de base hasta la finalización del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Estado del sujeto para traqueotomía y supervivencia
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (promedio de 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
El número de pacientes con necesidad de traqueotomía o que fallecieron durante el tratamiento desde el inicio hasta el final del estudio se resumió mediante estadísticas descriptivas.
Desde el inicio hasta el final del estudio (promedio de 2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Uso de servicios de atención médica durante el estudio (estancias en el hospital)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
El número de pernoctaciones en el hospital se registró durante todo el estudio utilizando un diario que se entregó a los sujetos del estudio.
Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Uso del servicio de atención médica durante el estudio (Visitas a la sala de emergencias)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
El número de visitas a la sala de emergencias se registró durante todo el estudio utilizando un diario que se entregó a los sujetos del estudio.
Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
Uso de servicios de atención médica durante el estudio (días de permanencia en un centro institucional)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)
El número de días pasados ​​en una instalación institucional se registró durante todo el estudio utilizando un diario que se entregó a los sujetos del estudio.
Desde el inicio hasta el final del estudio (2 a 48 semanas después del ingreso al estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Orion Corporation, Orion Pharma

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de junio de 2019

Finalización primaria (Actual)

18 de noviembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

13 de mayo de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

9 de marzo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 3119003

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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