Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekter av oral levosimendan på andningsfunktionen hos patienter med amyotrofisk lateral skleros (ALS): Open-Label förlängning (REFALS-ES)

9 februari 2023 uppdaterad av: Orion Corporation, Orion Pharma

Effekter av oral levosimendan (ODM-109) på andningsfunktionen hos patienter med ALS: Open-Label-förlängning för patienter som slutför studie 3119002

Denna studie ger en möjlighet för försökspersoner i REFALS-studien (3119002; NCT03505021) att fortsätta behandlingen med oral levosimendan. Studien kommer också att ge mer information om långsiktig säkerhet och effektivitet av oral levosimendan hos patienter med ALS.

Detta är en öppen studie, så att alla kvalificerade försökspersoner som genomför den dubbelblinda REFALS-studien (48 veckors behandling) kommer att ha möjlighet att få oral levosimendanbehandling. Det primära målet, förutom att fortsätta behandlingen för försökspersoner som ingår i REFALS-studien, är att utvärdera långsiktig säkerhet för oral levosimendan hos ALS-patienter. Ett annat viktigt mål är att utforska den långsiktiga effektiviteten av oral levosimendan vid behandling av patienter med ALS.

Denna studie är endast öppen för patienter som deltar i REFALS-studien.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

227

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Brain and Mind Centre
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, Australien, 5042
        • Flinders Medical Centre
    • Victoria
      • Parkdale, Victoria, Australien, 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • Algemeen Ziekenhuis St Lucas Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Centre Hospitalier Regional de la Vitadelle
  • Finland
      • Helsinki, Finland, 00029
        • Helsinki University Central Hospital, Neurology Outpatients Clinic
      • Turku, Finland, 20521
        • Turku University Hospital
  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges Service de Neurologie
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Hopital Gui de Chauliac Service de Neurologie
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Hopital Pasteur Centre de reference des Malades Neuromusculaires et SLA
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Neuromuscular research Centre and Neuromuscular Clinic of Arizona
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037-0886
        • University of California San Diego
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine Medical Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Förenta staterna, 06053
        • Hospital for Special Care
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
        • Georgetown University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33308
        • Holy Cross Hospital Neuroscience Institute
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32611
        • University of Florida McKnight Brain Institute
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida/USF Health
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Augusta University, Medical Centre
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan, Michigan Medicine University Hospital
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55130-5302
        • Health Partners Speciality Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68506
        • Neurology Associates
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Neurosciences Institute - Neurology Charlotte
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157-1023
        • Wake Forest University Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence Brain and Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Alleghenay General hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Nerve and Muscle Centre of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah Health-Imaging & Neurosciences Center in research Park
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital, Clinical Research Centre
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Policlinico San Martino
      • Milan, Italien, 20138
        • ICS Maugeri Spa S UO Riabilitazione Nurologica
      • Novara, Italien, 28100
        • Azienda Ospedaliera Universitaria-Maggiore della Carità di Novara
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Ospedale Santa Chiara
      • Rome, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I di Roma Clinica Neurologica
      • Torino, Italien, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3M 1M4
        • Alberta Health Services-Neuromuscular Clinic
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta, Division of Neurology
    • New Brunswick
      • Fredericton, New Brunswick, Kanada, E3B 0C7
        • Stan Cassidy Centre for Rehabilitation
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Centre hospitalier affilié universitaire de Québec
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584
        • Univeritair Medisch Centrum Utrech
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08207
        • Hospital Universitari de Bellvitge
      • Bilbao, Spanien, 48013
        • Hospital Universitario de Basurto
      • Córdoba, Spanien, 14011
        • Hospital Universitario Reina Sofia Servicio Neurologia
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Hospital San Rafael
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politécnico de La Fe
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L9 7LJ
        • The Walton Centre NHs Foundation Trust, Neurology and Neurosurgery
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust Royal London hospital
  • Sverige
      • Karlstad, Sverige
        • Karlstad Central Hospital Neurology and Rehabilitation
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Horpital Huddinge Neurology Clinic
      • Umeå, Sverige, 90185
        • Norrlanda University Hospital Neuro-huvud-hals-centrum Vasterbotten
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Universitatmedizin Berlin- Campus Virchow-Klinikum
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Universitätsklinikum Jena, Klinik für Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster, Institut fur Schalfmedizin und Neuromuskalaire Erkrankungen
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universitatsmedizin Rostock, Klinik und Poliklinik fuer Neurologie
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm, Poliklinik fur Neurologie
      • Wiesbaden, Tyskland, 65191
        • Deutsche Klinik fur Daignostik
  • Österrike
      • Wein, Österrike, 1090
        • Medizinische Universitat wein Universitatsklinik ffur Neurologie
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Österrike, 6020
        • Medizinische Universitat Innsbruck
    • Upper Austria
      • Vocklabruck, Upper Austria, Österrike, 4840
        • Salzqammergut-klinikum Vocklabruck, Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 120 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Skriftligt eller muntligt informerat samtycke (IC) för deltagande i studien
  • Försökspersoner som fullföljde 48 veckors behandling enligt REFALS studieprotokoll
  • Kan svälja studiebehandlingskapslar vid tidpunkten för avslutad 48 veckors dosering i REFALS-studien

Exklusions kriterier:

  • Utveckling (eller signifikant försämring från baslinjen för REFALS-studien) av allvarlig hjärt-kärlsjukdom (t.ex.: hjärtinfarkt, hjärtsvikt, arytmi, stroke eller andra eller tredje gradens atrioventrikulära (AV) blockering)
  • Puls/puls upprepade gånger >100 slag/min efter 5 minuters vila vid baslinjen. Om pulsen/pulsen är >100 slag/min vid den första inspelningen, måste en andra inspelning göras efter ytterligare 5 minuters vila för att bekräfta puls/puls >100 slag/min.
  • Systoliskt blodtryck (SBP) <90 mmHg
  • Svårt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/min eller kreatin >170 µmol/l vid 48 veckors besök i REFALS-studien eller vid dialys
  • Svårt nedsatt leverfunktion enligt utredarens bedömning
  • Kvinnor i reproduktiv ålder utan negativt graviditetstest och utan åtagande att använda en mycket effektiv preventivmetod (t.ex. oralt hormonellt preventivmedel förknippat med hämning av ägglossning, intrauterina enheter och långverkande gestagen), om de är sexuellt aktiva under studien, och i 1 månad efter den sista dosen av studiebehandlingen. Kvinnor som är postmenopausala (1 år sedan senaste menstruationscykeln), kirurgiskt steriliserade eller som har genomgått en hysterektomi anses inte vara reproduktiva och kan inkluderas
  • Försökspersonen bedömdes vara aktivt självmordsbenägen av utredaren
  • Alla andra kliniskt signifikanta kardiovaskulära, gastrointestinala, lever-, njur-, neurologiska eller psykiatriska störningar eller någon annan allvarlig samtidig sjukdom som enligt utredarens uppfattning skulle kunna störa tolkningen av studieresultaten eller utgöra en hälsorisk för försökspersonen om han/hon deltog i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Levosimendan
Oral Levosimendan; Levosimendan 1 mg kapslar för oral administrering, en till två gånger om dagen, fortsatte så länge som kliniskt fördelaktigt. Den totala studietiden är upp till 3 år.
Läkemedel: Levosimendan
Levosimendan 1 mg kapsel för oral administrering
Andra namn:
  • ODM-109

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Inspelning av biverkningar
Tidsram: Från undertecknande av informerat samtycke till 14-25 dagar efter sista studiebehandlingen för alla patienter, i genomsnitt 23,5 veckor.
Biverkningar som antal försökspersoner och proportioner (%) av försöksperson per biverkning
Från undertecknande av informerat samtycke till 14-25 dagar efter sista studiebehandlingen för alla patienter, i genomsnitt 23,5 veckor.
Puls/pulsbedömning
Tidsram: Förändring i puls och hjärtfrekvens (från EKG-registrering) från Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 6 (endast pulsfrekvens), månad 3, månad 6, studieslut (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Faktiska värden och förändringar från baslinjen i liggande puls/hjärtfrekvens före dos sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik.
Förändring i puls och hjärtfrekvens (från EKG-registrering) från Baseline, vecka 2, vecka 4, vecka 6 (endast pulsfrekvens), månad 3, månad 6, studieslut (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
12-avlednings elektrokardiogrambedömningar
Tidsram: Baslinje, vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (försökets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Sammanfattning av eventuella onormala 12-avlednings-EKG-fynd med hjälp av beskrivande statistik.
Baslinje, vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (försökets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsprogression
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Antal avbrutna studier på grund av sjukdomsprogression
Från baslinjen till studiens slutförande (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Supine Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsram: Förändringen från Baseline, vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (försökets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Förändring från baslinjen i liggande och sittande SVC (alla enheter) fram till slutet av studien, uttryckt som % av förväntad normal
Förändringen från Baseline, vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (försökets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Reviderad ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R)
Tidsram: Förändring från Baseline i andningsfunktion av ALSFRS-R vid studiens slutförande (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
ALSFRS-R-skalan innehåller 3 parametrar relaterade till andningsfunktionen: Svårighetsgraden av dyspné, förekomst av ortopné (andnöd i ryggläge, dvs. liggande platt), och användning av mekanisk ventilation för andningssufficiens. Dessa 3 parametrar kombineras för att skapa andningsdomänen med en poäng på 0-12 (där 12 är normal funktion). Även om individuella föremål och patienter varierar, minskar ALSFRS-R vanligtvis med en relativt konstant hastighet över tiden. Utritad över tid indikerar lutningen på den erhållna linjen progressionshastigheten och därför kan en effektiv behandling förväntas för att minska nedgångslutningen.
Förändring från Baseline i andningsfunktion av ALSFRS-R vid studiens slutförande (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Behov av andningsstöd
Tidsram: Tid till händelse vid avslutad studie (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Dags till stöd för andningsapparat (icke-invasiv) eller dödsfall
Tid till händelse vid avslutad studie (försökspersonens senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Borg Category Ratio 10 Skala (CR 10)
Tidsram: Baslinje genom slutförande av studien (vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (ämbetets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Patienterna bedömde sin uppfattning om svårighetsgraden av deras dyspné med hjälp av Borg Category Ration 10-skalan (CR 10). Skalan sträcker sig från 0 (ingen dyspné) till 10 (maximal dyspné). varje kategori är numrerad och de flesta men inte alla har verbala ledtrådar. Vid varje bedömning fick patienten den kategori de tyckte bäst beskrev sina symtom. Analysen mätte förändring från baslinjen till slutet av studien i både liggande och sittande läge, där ett negativt betyg indikerar förbättring och ett positivt resultat återspeglar försämring.
Baslinje genom slutförande av studien (vecka 2, vecka 4, månad 3, månad 6, studieslut (ämbetets senaste besök, 2-48 veckor efter studiestart)
Antal ämnen som kräver användning av hälso- och hemtjänstresurser
Tidsram: Baslinje till och med avslutad studie (2-48 veckor efter studiestart)
Antalet studieämnen som kräver resursanvändning inom hälso- och hemtjänst aggregerades under studiens gång för varje ämne och sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik.
Baslinje till och med avslutad studie (2-48 veckor efter studiestart)
Försökspersonens status för trakeostomi och överlevnad
Tidsram: Baslinje till studieslut (i genomsnitt 2-48 veckor efter studiestart
Antalet patienter med behov av trakeostomi eller som dog under behandling från baslinjen till slutet av studien sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik.
Baslinje till studieslut (i genomsnitt 2-48 veckor efter studiestart
Användning av hälso- och sjukvårdstjänster under studien (vistar på sjukhus)
Tidsram: Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)
Antalet övernattningar på sjukhus registrerades under hela studien med hjälp av en dagbok som gavs till försökspersonerna
Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)
Vårdtjänstanvändning under studien (besök på akuten)
Tidsram: Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)
Antalet besök på akuten registrerades under hela studien med hjälp av en dagbok som gavs till försökspersonerna
Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)
Användning av hälso- och sjukvårdstjänster under studien (dagar tillbringade i en institution)
Tidsram: Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)
Antalet dagar som tillbringades i en institution registrerades under hela studien med hjälp av en dagbok som gavs till försökspersonerna
Från baslinjen till slutet av studien (2-48 veckor efter studiestart)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Orion Corporation, Orion Pharma

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

18 november 2020

Avslutad studie (Faktisk)

18 november 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2019

Första postat (Faktisk)

13 maj 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 mars 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 3119003

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på Levosimendan

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera